귀하의 질문에 감사드립니다. 제 이름은 Kate이며 오늘 컨퍼런스 운영을 맡겠습니다. 지금부터 uniQure 2025년 4분기 및 연간 실적 발표 컨퍼런스콜을 시작하겠습니다. [운영자 지침] 이제 Investor Relations 수석 이사인 Chiara Russo에게 발언권을 넘기겠습니다. 진행해 주십시오.

안녕하십니까. uniQure의 2025년 연간 실적 발표 컨퍼런스콜에 참여해 주셔서 감사합니다. 오늘 오전 uniQure는 2025년 4분기 및 연간 실적을 발표했으며, 보도자료는 당사 웹사이트 uniqure.com의 투자자 및 미디어 섹션에서 확인하실 수 있습니다. 또한 오늘 오전 SEC에 10-K 서류를 제출했습니다. 오늘 통화에는 최고 경영자인 Matt Kapusta, 최고 의료 책임자인 Walid Abi-Saab 박사, 최고 고객 및 전략 책임자인 Kylie O'Keefe, 최고 재무 책임자인 Christian Klemt가 함께하고 있습니다.

공식 발언 후 질의응답 시간을 갖겠습니다. 시작하기 전에 본 투자자 콜에서 미래 예측 진술을 할 것임을 알려드립니다. 역사적 사실에 대한 진술을 제외한 모든 진술은 미래 예측 진술입니다. 이는 경영진의 믿음과 가정, 그리고 본 컨퍼런스 콜 날짜 기준으로 경영진에게만 제공되는 정보에 기반합니다. 실제 결과는 여러 이유로 이러한 미래 예측 진술에서 예상되는 결과와 실질적으로 다를 수 있으며, 여기에는 uniQure의 가장 최근 SEC 제출 서류에 설명된 요인이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다.

이러한 위험을 고려할 때 이러한 미래 예측 진술에 과도하게 의존해서는 안 되며, 향후 새로운 정보가 제공되더라도 이러한 진술을 업데이트할 의무가 없습니다. 이제 uniQure의 CEO인 Matt Kapusta를 소개하겠습니다.

감사합니다, Chiara. 안녕하십니까, 그리고 2025년 연간 실적 컨퍼런스콜에 참여해 주셔서 감사합니다. 25년 이상 uniQure는 희귀 유전 질환 및 기타 debilitating 질환으로 고통받는 환자들에게 혁신적인 치료제를 제공한다는 단일한 사명에 의해 추진되어 왔습니다. 그 여정 동안 우리는 2개의 승인된 유전자 치료제를 성공적으로 개발했습니다.

지난 10년간 우리는 헌팅턴병의 근본 원인을 해결하기 위해 설계된 새로운 단회 투여 치료제인 AMT-130의 개발에 깊이 집중해 왔습니다. 작년 9월, 우리는 AMT-130의 1/2상 연구에서 획기적인 3년 데이터를 발표했으며, 이는 HD 커뮤니티로부터 폭넓게 수용되었습니다. 이 데이터는 통합 헌팅턴병 평가 척도(Unified Huntington's Disease Rating Scale)로 측정한 질병 진행 속도를 통계적으로 유의미하게 75% 늦추었고, 총 기능 역량(Total Functional Capacity)으로 측정한 진행 속도를 통계적으로 유의미하게 60% 늦추었으며, 신경 퇴행의 주요 지표인 신경 필라멘트 경쇄(neurofilament light)의 기저치 대비 감소를 보였고, 기타 임상적으로 의미 있는 최종 결과에서도 지지적인 추세를 나타냈습니다.

중요한 것은 이러한 결과가 현재까지 존재하는 가장 큰 독립적인 헌팅턴병 자연사 데이터 세트인 Enroll HD에서 파생된 신중하고 체계적으로 구성된 환자 매칭 외부 비교군을 기반으로 평가되었다는 점입니다. Enroll HD는 지난 14년간 엄격하고 세심하게 수집된 30,000명 이상의 참가자에 대한 종단적 임상 등급 데이터를 포함하고 있습니다. 우리의 랜드마크 데이터를 공유한 이후 몇 달 동안 특정 어려움이 있었지만, AMT-130이 헌팅턴병 환자에게 혜택을 줄 잠재력이 있다는 확신을 더욱 강화했으며, HD 커뮤니티에 대한 변함없는 헌신을 재확인했습니다.

이전에 공개한 바와 같이, 2025년 10월 BLA 사전 회의에서 FDA는 AMT-130의 1/2상 연구에서 제출된 데이터가 BLA 제출을 지원하는 주요 증거를 제공하기 어려울 것이라고 전달했습니다. 이후 1월 30일에 FDA와 Type A 회의를 개최하여 다음 단계를 논의했습니다. 지난 금요일에 받은 회의록에서 FDA는 HD에 대한 안전하고 효과적인 치료제 개발을 촉진하기 위해 적절한 규제 유연성을 행사하겠다는 의지를 명확히 밝혔습니다.

그럼에도 불구하고 FDA는 AMT-130에 대한 3상 무작위 이중 맹검 위약 수술 대조 연구를 수행할 것을 강력히 권고했습니다. 우리는 FDA의 관점을 존중하며 엄격한 과학에 대한 FDA의 헌신을 공유하지만, 승인된 질병 수정 치료제가 없는 희귀, 단일 유전자, 느리게 진행되는 궁극적으로 치명적인 신경 퇴행성 질환의 맥락에서 규제 유연성이 어떻게 적용되는지 완전히 그리고 신중하게 고려하는 것이 적절하다고 생각합니다.

우리의 견해로는 AMT-130에 대해 현재까지 생성된 증거의 총체는 미충족 의료 수요의 심각성과 질병의 비가역성을 고려할 때 가장 과학적으로 근거 있고 실행 가능한 규제 경로에 대한 지속적인 실질적인 논의를 보증합니다. 우리가 바라던 피드백은 아니었지만, 데이터의 강점과 지속성에 대해 여전히 매우 확신하고 있습니다. 이제 우리의 초점은 FDA와의 건설적인 참여를 통해 명확하고 효율적인 규제 경로를 더욱 정의하는 것입니다.

우리는 잠재적인 3상 연구 설계를 포함하여 FDA의 권고 사항을 적극적으로 평가하고 있으며, 프로그램을 책임감 있고 신속하게 진행하겠다는 우리의 약속을 유지하고 있습니다. 또한, 2026년 3분기에 수행할 것으로 예상되는 4년 분석을 포함하도록 1/2상 통계 분석 계획을 업데이트할 예정입니다. 우리는 장기 추적이 현재까지 관찰된 효과의 지속성과 규모를 더욱 명확히 할 것이라고 믿습니다.

분명히 말씀드리지만, 우리는 HD 커뮤니티에 대한 헌신을 변함없이 유지하고 있으며, 지난 몇 달과 몇 년 동안 그들의 끊임없는 지원에 깊이 감사드립니다. 커뮤니티의 긴급성은 현실이며, 우리는 AMT-130이 의미 있는 질병 수정 혜택을 제공할 잠재력이 있다고 강력히 믿습니다. 우리 팀은 이 치료제를 전 세계 환자들에게 가능한 한 빨리 제공하기 위한 가장 명확하고 효율적인 규제 경로를 결정하는 데 전념하고 있으며, 이러한 논의가 진행됨에 따라 추가 업데이트를 제공할 수 있기를 기대합니다.

이제 Walid에게 HD 및 기타 임상 프로그램에 대한 추가 정보를 제공하도록 넘기겠습니다. Walid?

감사합니다, Matt. 안녕하십니까, 그리고 좋은 오후입니다. 최근 FDA와의 논의에서 얻은 피드백은 우리의 사명을 바꾸지 않는다는 점을 다시 한번 강조하고 싶습니다. 우리는 AMT-130이 현재까지 헌팅턴병에서 생성된 가장 설득력 있는 치료 데이터 세트를 대표하며, 이러한 결과가 유전자 치료가 HD의 경과를 잠재적으로 바꿀 수 있다는 최초의 임상 증거를 제공한다고 강력히 믿습니다.

Matt가 앞서 언급했듯이, 우리는 1월 말에 FDA와 Type A 회의를 가졌습니다. 이 회의에서 우리는 이전 FDA 지침을 검토하고 통계적 접근 방식, 자연사 외부 대조군 구성, 바이오마커 및 임상 최종 결과를 포함한 데이터 패키지의 핵심 요소를 논의했습니다. 또한 FDA에 추가적인 민감도 분석을 공유하고 추가 데이터 생성 및 3상 시험 설계에 대한 고려 사항을 논의했습니다.

FDA로부터 받은 공식 회의록에는 1/2상 연구 데이터와 외부 대조군을 비교한 결과가 마케팅 신청을 지원하는 효과의 주요 증거로 충분하다는 데 동의할 수 없다고 명시되어 있습니다. FDA는 또한 미국 1/2상 연구에서 12개월 후 위약 대상군 대비 치료 효과의 부재를 강조했습니다. 우리는 FDA와 이러한 결과에 대해 다르게 해석하고 있습니다. 초기 HD 환자의 경우, 1년은 질병의 의미 있는 진행을 신뢰할 수 있게 감지하기에 일반적으로 충분하지 않습니다.

미국 연구의 위약 대조 부분에서 대조군 환자는 1년 후 임상적 악화를 보이지 않았으므로, 질병 진행을 늦추기 위해 설계된 치료제에 대해 해당 짧은 기간 동안 어떤 효과라도 입증하는 것이 거의 불가능했습니다. 이를 위해 질병 진행 속도 둔화의 증거는 2년차 추적 관찰에서 나타나기 시작했으며 3년차에는 더욱 두드러졌습니다. 진행이 느린 희귀 질환에서는 질병 경과 개선을 입증하기 위해 더 긴 관찰 기간이 필요합니다.

이는 종종 해당 목적을 위해 특별히 설계된 통계 방법론을 사용하여 자연사 데이터 세트에서 파생된 잘 특성화된 외부 대조군과의 비교를 통해 해결됩니다. 이러한 접근 방식이 규제 승인을 지원한 여러 선례가 있습니다. 그럼에도 불구하고 최근 회의에서 FDA는 AMT-130의 효능을 입증하기 위해 잘 설계된 3상 무작위 이중 맹검 위약 수술 대조 연구를 수행할 것을 강력히 권고했습니다.

우리는 다년간의 위약 대조 연구가 환자에게 상당한 위험과 부담을 줄 수 있다고 생각합니다. 일부는 이 시험 설계를 비윤리적이라고 간주할 수도 있습니다. HD 환자 커뮤니티는 이러한 감정에 강력히 동의하며 여러 차례 FDA에 직접 전달했습니다. 이러한 고려 사항은 특히 희귀하고 진행성이며 궁극적으로 치명적인 신경 퇴행성 질환의 맥락에서 신중한 평가를 보증합니다.

중요하게도, 헌팅턴병은 가장 포괄적인 자연사 데이터베이스 중 하나와 희귀 질환에 의해 지원됩니다. Enroll HD만 해도 30,000명 이상의 참가자를 포함하고 있으며, HD 커뮤니티의 엄청난 노력으로 수년간 수집된 고품질 종단적 임상 데이터를 보유하고 있습니다. 우리는 이러한 실제 증거의 총체가 효율적이고 과학적으로 엄격한 연구 설계를 알리는 강력한 기반을 제공한다고 믿으며, 단회 투여 치료제에 대한 장기 위약 대조 연구를 정당화하기 어렵게 만듭니다.

우리는 FDA가 이 귀중한 자연사 데이터를 활용하여 적절하고 잘 통제된 3상 연구를 설계하는 방법에 대해 우리와 협력할 의사가 있기를 바랍니다. 우리는 2026년 2분기에 Type B 회의를 요청하여 FDA의 피드백을 해결하면서도 실행 가능성과 환자 위험을 고려한 잠재적인 3상 연구 설계를 추가로 논의할 예정입니다. 또한, 외부 대조군과 비교한 4년 추적 관찰 데이터를 포함하도록 현재 진행 중인 1/2상 연구의 업데이트된 통계 분석 계획을 수정하여 검토를 위해 제출할 예정입니다.

우리는 장기 추적이 시간이 지남에 따라 AMT-130의 지속적인 지속성과 임상적 의미의 증가를 입증할 잠재력이 있다고 믿습니다. 2025년 9월 3년 데이터 공개 후 미국 외 규제 기관의 비요청 연락 이후, 우리는 여러 기관과 규제 논의를 시작했습니다. 우리는 연중 이러한 논의를 계속할 것이며, 규제 경로에 대한 추가적인 명확성이 확보되면 업데이트를 제공할 것입니다.

우리는 미국 외 환자들에게 혁신적인 치료제를 신속하게 제공할 기회를 기대합니다. 한편, 우리는 AMT-130으로 축적된 방대한 데이터 세트를 계속 분석하고 있습니다. 2026년 2월, 최근 캘리포니아 폴스윙스에서 열린 CHDI 회의에서 우리는 TRACK HD 및 PREDICT HD 데이터 세트를 사용하여 성향 점수 방법론이 헌팅턴병 진행 예측에서 기저 보행량(stride volume)을 효과적으로 대체한다는 새로운 분석을 발표했습니다.

이러한 분석에 사용된 공변량은 2025년 9월에 공유한 3년 분석에 사용된 것과 동일하며, AMT-130 환자를 Enroll HD 연구의 외부 대조군과 일치시켰습니다. 우리는 3년 분석의 전체 결과에 대한 논문을 계속 개발 중이며, 올해 말에 동료 검토 의학 저널에 게재될 것으로 예상합니다. 파브리병으로 넘어가겠습니다. 2월에 캘리포니아 샌디에이고에서 열린 세계 심포지엄에서 발표된 AMT-191의 1/2상 임상 시험에 참여한 11명의 환자에 대한 예비 안전성 및 탐색적 유효성 데이터를 보고했습니다.

2026년 1월 8일 업데이트 시점까지, 모든 11명의 환자에서 알파-Gal A 효소 활성이 상승했으며, 6명의 환자는 효소 대체 요법(ERT)에서 성공적으로 중단했습니다. 오늘 현재, 11명 모두 효소 대체 요법에서 중단했음을 보고하게 되어 기쁩니다. 중요하게도, 3가지 용량 수준에서 용량 의존적인 알파-Gal A 효소 활성 증가가 관찰되었습니다. 이러한 증가는 가장 긴 추적 관찰 환자인 고용량 환자의 1년 이상부터 중간 용량으로 치료받은 환자의 4개월 최단 추적 관찰 기간까지 측정된 기간 동안 지속되었습니다.

혈장 Lyso-Gb3 수치는 업데이트 날짜까지 ERT 상태에 관계없이 모든 용량군에서 안정적으로 유지되었습니다. AMT-191은 관리 가능한 안전성 프로파일을 계속 보여주었습니다. 중저용량에서 AMT-191과 관련된 심각한 이상 반응은 보고되지 않았습니다. 중용량 환자 2명에서 무증상 3등급 간 효소 상승이 발생했습니다. 프로토콜에 따라, 이러한 3등급 LFT 증가는 용량 제한 독성으로 간주되며, 독립 데이터 모니터링 위원회의 검토 및 확인이 필요합니다.

이러한 검토 후, 이 사건들은 용량 제한 독성으로 확인되었습니다. 프로토콜에 따라, 추가 평가를 위해 중용량 및 고용량 투여를 중단했습니다. 두 환자 모두 코르티코스테로이드 치료에 잘 반응했으며, 현재 스테로이드 감량을 진행 중이며 오늘까지 알파-Gal A 효소 활성 손실은 없음을 보고하게 되어 기쁩니다. 이제 측두엽 간질(TLE) 치료제인 AMT-260으로 넘어가겠습니다.

2025년은 이 프로그램에 있어 생산적인 해였습니다. 2026년 9월 포르투갈 리스본에서 열린 국제 간질 학회에서 발표된, 최대 6개월 추적 관찰을 받은 MT-160 치료를 받은 첫 번째 환자의 사례 연구 데이터를 공유했습니다. 초기 데이터는 6개월 동안 발작 빈도 감소가 유망했으며 심각한 이상 반응은 없었습니다. 이후 첫 번째 코호트의 5명의 환자 등록을 완료했으며 두 번째 코호트 등록을 시작했습니다.

두 번째 코호트 등록은 연중반에 완료될 것으로 예상됩니다. 또한, 2분기에 첫 번째 코호트의 6명 환자 모두에 대한 업데이트를 제공할 예정이며, 여기에는 6개월 이상의 안전성, 내약성 및 발작 빈도 결과가 포함되며, 비우세 및 우세 반구 병변 환자도 포함됩니다. 이제 추가적인 파이프라인 업데이트에 대해 말씀드리겠습니다. SOD1 ALS 치료제인 AMT-162의 1/2상 에피소드 I 임상 시험은 2025년 9월 예비 데이터 검토 후 두 번째 코호트 환자 1명에게서 관찰된 용량 제한 독성과 관련된 권고에 따라 독립 데이터 모니터링 위원회의 권고에 따라 자발적인 등록 및 치료 중단 상태입니다.

이 등쪽 신경근(dorsal root ganglia) 독성 사건은 AMT-162와 관련이 있는 것으로 판단된 심각한 이상 반응을 초래했습니다. 우리는 계속해서 데이터를 수집하고 환자로부터 축적되는 데이터를 평가할 것입니다. 이제 Kylie에게 HD 커뮤니티와의 지속적인 업무에 대해 설명하도록 넘기겠습니다. Kylie?

감사합니다, Walid. 헌팅턴병 환자 커뮤니티를 위한 AMT-130부터 시작하겠습니다. HD에 대한 질병 수정 치료제 개발을 진전시키기 위한 여러분의 특별한 강인함, 회복력, 그리고 변함없는 헌신에 감사드립니다. 일상적인 어려움에 직면한 여러분의 용기, 연구 참여 의지, 그리고 확고한 옹호 활동은 HD 발전의 원동력입니다. 중요하게도, 청원, 의회 참여, 규제 당국과의 직접적인 대화, 그리고 꾸준한 대중 옹호를 통해 HD에 대한 규제 유연성을 촉구하는 여러분의 노력은 HD로 고통받는 가족들의 긴급한 필요를 높였으며 앞으로도 계속될 것입니다.

여러분의 참여, 파트너십, 그리고 결단력은 uniQure의 우리에게 계속 영감을 주고 있습니다. 그리고 함께, 우리는 계속 나아갈 것입니다. 우리는 HD 커뮤니티에 대한 헌신을 변함없이 유지하고 있으며, Matt가 언급했듯이 AMT-130의 가장 신속한 경로를 찾는 데 전념하고 있습니다. 지난 분기 동안 우리는 미국 전역의 신경외과 의사, 신경과 의사, 그리고 다학제 진료팀과의 참여를 크게 확대했으며, AMT-130 데이터 세트와 환자에게 의미 있는 영향을 미칠 잠재력에 대해 압도적으로 긍정적인 피드백을 받았습니다.

이러한 논의는 데이터의 임상적 관련성과 HD 치료 센터들의 이 치료제 개발에 대한 강력한 관심을 모두 강화했습니다. 동시에, 우리는 역학, 규제 경로, 가격 및 상환 환경을 기반으로 우선 시장을 평가하며 미국 외 기회를 적극적으로 평가하고 있습니다. 또한, 우리는 희귀 질환 분야에서 미국 외 지역의 명명 환자 및 조기 접근 프로그램 기회를 적극적으로 추진할 것이며, 이는 광범위한 시장 접근 절차가 계속되는 동안 환자와 가족에게 희망을 제공하면서 공식적인 상환 결정 이전에 치료제에 대한 접근을 가능하게 할 것입니다.

이러한 규율 있는 접근 방식은 모든 이해 관계자를 위해 프로그램의 장기적인 가치를 극대화하기 위한 확장 가능한 글로벌 전략을 구축하고 있음을 보장합니다. AMT-260으로 넘어가겠습니다. 우리는 또한 측두엽 간질(TLE) 분야에서 잠재적인 유전자 치료제에 대한 상당한 시장 기회를 보고 있으며, 여기서 상당수의 환자는 여러 항발작 약물에도 불구하고 약물 불응성 상태로 남아 있으며, 부상 위험, 인지 저하, 정신과적 동반 질환 및 삶의 질 저하를 유발하는 예측 불가능한 발작에 계속 직면하고 있습니다.

수술적 절제술이나 신경 조절술을 통해서도 많은 환자가 적합하지 않거나 지속적인 발작 빈도 감소를 달성하지 못하여, 근본적인 간질 유전 초점을 해결하고 단회 투여로 지속적인 혜택을 제공할 수 있는 혁신적인 질병 수정 접근 방식의 필요성을 강조합니다. 마찬가지로, 파브리병의 AMT-191의 경우, 단회 유전자 치료는 근본적인 효소 결핍을 해결하고 평생 치료 부담을 의미 있게 줄일 잠재력을 가지고 있으며, 현재 만성 효소 대체 요법 및 기타 장기 치료제로 정의되는 시장에서 경쟁할 수 있도록 합니다.

중요하게도, 효소 대체 요법은 정기적인 평생 주입이 필요하며, 주입 관련 반응 및 항약물 항체와 관련될 수 있으며, 종종 불완전한 조직 침투를 제공하여, 지속적인 단회 유전자 접근 방식의 잠재적 이점을 강조합니다. 전반적으로, 우리의 고객 대면 팀은 현재의 규율 있는 실행에 집중하는 동시에, 전체 포트폴리오에 걸쳐 장기적인 성공을 이끌기 위해 필요한 역량, 파트너십 및 증거 기반을 신중하게 구축하고 있습니다.

이제 Christian에게 재무 업데이트를 설명하도록 넘기겠습니다.

감사합니다, Kylie. 2025년 전체 연도의 재무 하이라이트를 공유하겠습니다. 추가 세부 정보는 오늘 아침에 발행된 실적 보도 자료 및 SEC 제출 서류를 참조하십시오. 2025년 12월 31일 마감 연도의 수익은 2024년의 2,710만 달러에 비해 1,610만 달러였습니다. 1,100만 달러 감소는 주로 협력 수익 1,070만 달러 감소와 계약 제조 수익 610만 달러 감소에 기인하며, 라이선스 수익 580만 달러 증가로 상쇄되었습니다.

2025년 12월 31일 마감 연도의 계약 제조 수익 비용은 2024년의 1,710만 달러에 비해 0달러였습니다. 2024년 Lex 시설 매각 이후, 계약 제조 수익 비용은 기타 비용 내 관련 수익으로 기록됩니다. 2025년 12월 31일 마감 연도의 연구 개발 비용은 2024년의 1억 4,380만 달러에 비해 1억 4,070만 달러였습니다. 310만 달러 감소는 주로 총 기타 연구 개발 비용 2,600만 달러 감소에 기인하며, 이 중 2,500만 달러는 2024년 회사 렉싱턴 제조 운영 매각 및 같은 해 조직 개편으로 인한 직원, 계약자 관련 및 퇴직 비용 감소와 시설 비용과 관련이 있습니다.

이는 총 직접 연구 개발 비용 2,290만 달러 증가로 상쇄되었으며, 이 중 1,940만 달러는 AMT-130의 잠재적인 BLA 제출 준비와 관련이 있습니다. 2025년 12월 31일 마감 연도의 판매, 일반 및 관리 비용은 2024년의 5,270만 달러에 비해 6,550만 달러였습니다. 1,280만 달러 증가는 주로 전문 수수료 940만 달러 증가에 기인하며, 여기에는 미국 AMT-130의 계획된 상업화 준비를 지원하기 위해 발생한 650만 달러, 직원 및 계약자 관련 비용 360만 달러 증가, 기타 비용 280만 달러 증가가 포함됩니다.

이는 주식 기반 보상 비용 180만 달러 감소 및 퇴직 비용 120만 달러 감소로 상쇄되었습니다. 2025년 12월 31일 기준 현금, 현금 등가물 및 투자 증권은 2024년 12월 31일의 3억 6,750만 달러에 비해 총 6억 2,250만 달러였습니다. 순 증가는 주로 보통주 공모 및 선순위 대출을 통해 조달된 약 4억 2백만 달러의 수익에 기인합니다.

이러한 강력한 대차대조표를 통해 uniQure는 앞으로 다가올 해 동안 임상 및 운영 우선순위를 실행할 수 있는 좋은 위치에 있다고 믿습니다. 현금, 현금 등가물 및 투자 증권은 2026년 하반기까지 운영 자금을 조달하기에 충분할 것으로 예상됩니다. 이제 Matt에게 다시 넘기겠습니다.

감사합니다, Christian. 2026년을 내다보면서 우리의 우선순위는 명확합니다. 우리는 미국 내외 규제 당국과 건설적으로 협력하여 AMT-130의 가장 적절한 경로를 정의하고, 파이프라인 프로그램을 규율 있게 발전시키며, 포트폴리오 전반에 걸쳐 고품질 데이터를 지속적으로 생성하는 데 집중하고 있습니다. 헌팅턴병 데이터 세트의 강점과 지속성, 파브리병 및 TLE의 진행 상황, 그리고 우리의 강력한 대차대조표는 이러한 전략을 실행하는 데 좋은 위치를 제공합니다.

가장 중요한 것은, 우리는 우리가 봉사하는 환자와 가족에 대한 헌신을 변함없이 유지하고 있습니다. 이 커뮤니티의 긴급성은 현실이며, 우리는 우리의 유전자 치료 플랫폼이 파괴적인 질병의 궤적을 의미 있게 변화시킬 잠재력이 있다고 믿습니다. 우리는 프로그램을 신중하고 책임감 있게 발전시켜 나감에 따라 여러분께 업데이트를 제공할 수 있기를 기대합니다. 이제 연구 분석가들의 질문을 받기 위해 통화를 시작하겠습니다.

운영자님, 진행해 주십시오.

[운영자 지침] 첫 번째 질문은 Stifel의 Paul Matteis입니다.

Paul을 대신하여 Julian입니다. FDA의 전통적인 채널을 넘어 귀하의 의제를 추진할 수 있는 잠재적인 경로가 있습니까? 기존 데이터 또는 4년 데이터에 기반한 등록을 위한 지원을 얻기 위해 귀하가 취할 수 있는 다른 수단이 있는지 궁금합니다. 그리고 4년 데이터에 대해, 귀하는 해당 데이터를 기관에 제출할 계획인지, 그리고 3년 분석에서도 추가 환자 몇 명을 분석에 포함할 것으로 예상할 수 있는지 확인할 수 있습니까?

아니면 4년 동안 12명의 환자 데이터만 공유할 계획인지요?

네. 제가 첫 번째 부분에 답하고 Walid가 두 번째 부분에 답하도록 하겠습니다. 네. 솔직히 말해서, 우리가 취할 수 있는 다른 경로는 미국 외 지역일 수 있습니다. 미국 내에서는 FDA를 통해 진행됩니다. 지난 몇 달 동안 환자 커뮤니티를 대신한 엄청난 옹호 활동을 보았습니다. 제 생각에는, 그것은 FDA 외부의 요소들에게 커뮤니티 내의 필요성과 긴급성을 교육하고 알리는 데 중요한 부분입니다.

또한 과학 및 임상 커뮤니티로부터 신경 퇴행성이고 매우 느리게 진행되는 HD와 같은 유전적으로 정의된 질병에 대해서는 규제 유연성이 절대적으로 필요하다고 계속 믿는다는 말을 들었습니다. 따라서 제 생각에는 그것이 이 문제의 필수적인 요소가 될 것이며, 미국 외 지역에서 가능한 한 빨리 AMT-130을 환자들에게 제공할 기회를 모색하는 것입니다. 그곳에서는 규제 당국의 실제적인 관심이 있는 것으로 보입니다.

이것이 우리가 추구할 것이라고 생각합니다. 4년 데이터에 대해서는 Walid에게 넘기겠습니다.

4년 데이터에 대해, 우리는 FDA에 프로토콜 또는 SAP를 수정하여 해당 분석을 수행하고 제출할 것이라고 알렸습니다. 우리는 그것이 무엇을 의미하는지에 대해 구체적으로 논의하지 않았습니다. 사실, 우리는 이것이 1/2상 임상 시험에 대한 FDA의 입장을 바꿀 것이라고 믿을 만한 이유가 있다고 생각하지 않습니다. 분명히 말씀드리겠습니다. 그렇더라도, 우리가 평가할 데이터는 본질적으로 4년차에 12명의 환자 데이터를 제시하는 것이 될 것입니다.

하지만 또한 그때까지 3년차에 도달한 모든 환자도 포함될 것입니다. 따라서 우리는 데이터의 총체를 제시할 것입니다. 저는 이 데이터가 HD 커뮤니티에게 매우 중요하며, 효과의 지속성과 AMT-130의 잠재적인 치료 효과를 계속 입증하는 데 도움이 될 것이라고 생각합니다.

다음 질문은 Leerink Partners의 Joe Schwartz입니다.

지난주 CNBC 인터뷰에서 McGarry 박사는 AMT-130에 사용된 천공술과 관련된 시술의 이환율에 대해 우려를 표명했습니다. 이것이 주요 걸림돌이었습니까? Type A 회의에서 논의되었습니까? FDA에 그 점에 대해 교육하기 위해 가능한 모든 것을 했습니까? 그리고 Type B 회의 및 미국 외 지역에 대한 귀하의 전략은 무엇입니까?

네. McGarry 박사가 말한 것에 대해 직접적으로 언급하고 싶지는 않습니다. 하지만 FDA와의 상호 작용과 관련하여, 당연히 그들은 환자 안전에 초점을 맞출 것입니다. 우리는 우리 생각에 상당히 강력한 안전성 프로파일을 가지고 있습니다. 2022년 12월 이후 AMT-130과 관련된 임상 안전성 사건은 발생하지 않았습니다. 당연히 수술과 관련된 일부 안전성 사건이 있었습니다.

그것은 수술 절차입니다. 또한 이전에 공개한 바와 같이 예상되는 일부 부피 변화가 있으며, 이는 임상적 결과와 관련이 없으며, 신경 필라멘트 경쇄 수치의 증가도 보이지 않습니다. 이러한 부피 변화가 위축 가속화와 관련이 있다면 말입니다. 그리고 우리는 FDA와의 최근 회의에서 전문가들과 함께 부피 MRI 변화에 대해 이야기했습니다. 환자를 본 임상 전문가들도 있었습니다.

따라서 우리는 이 점에 대해 FDA를 교육하기 위해 가능한 모든 것을 했습니다.

전략에 대해 -- 그것에 대해 이야기하고 싶습니까?

물론입니다. Type B 회의의 주요 목표는 FDA와 3상 시험 설계를 논의하는 것입니다. 말씀드렸듯이, 우리는 이 분야에서 매우 높은 등급의 현재 자연사 데이터, 특히 30,000명 이상의 참가자를 포함하는 Enroll HD를 보유하고 있다는 점이 매우 행운이라고 생각합니다. 이것은 제가 CACI와 수많은 환자 및 그 가족, 그리고 HD 커뮤니티의 노력으로 제공된 보물이라고 부르는 것입니다.

우리는 이것이 3상 연구 설계를 강화하고 환자에게 어렵고 힘든 설계를 피하는 데 도움이 될 수 있다고 생각합니다. 따라서 우리는 FDA와 협력하기를 기대합니다. 그들이 우리와 협력하고 희귀 질환에 부여되어야 한다고 자주 언급하는 유연성을 인정해주기를 바랍니다. 그것이 해당 회의의 핵심 초점이 될 것입니다. 2분기입니다.

다음 질문은 TD Collin의 Peyton Bohnsack입니다.

Joe를 대신하여 Peyton입니다. 아주 간단히 말해서, 3상 설계에 대해 이야기할 때, 얼마나 빨리 등록할 수 있다고 생각하십니까? 이 분야에서 관찰되는 것과 유사한 18개월 최종 결과(endpoint)를 사용할 수 있습니까? 그리고 이것이 RF에서의 파트너링 결정에 영향을 미쳤습니까?

첫 번째 부분은 제가 답하고 파트너링 부분은 Matt에게 넘기겠습니다. 아직 설계가 정의되지 않았기 때문에 모집의 용이성과 같은 물류에 대해 이야기하기에는 너무 이릅니다. 말씀드렸듯이, 기간은 하나의 요소입니다. 기간은 종종 표본 크기, 통제 수준, 어떻게 사용하느냐에 따라 달라집니다. 환자 통계 또는 다른 유형의 기술을 사용하여 외부 통제를 활용하는지 여부도 마찬가지입니다.

따라서 그것에 대해 이야기하기에는 정말 이릅니다. 그렇더라도, 우리는 환자들의 관심에 대해 매우 편안하게 생각합니다. 2025년 9월에 결과를 발표한 후 이를 보았고, 지난 몇 달 동안 이루어진 훌륭한 노력으로 인해 이러한 관심이 더욱 증가했습니다. 그러나 미국 전역의 다양한 현장과 주로 거래하는 우리의 대외 그룹은 그렇지 않습니다. 그리고 지금 당장은 크게 걱정하지 않지만, 설계를 좀 더 파악하기 전까지는 더 자세한 정보를 제공할 수 없습니다.

네. 파트너링 측면에서도 아직은 좀 이른 것 같습니다. 3상 연구 설계와 프로토콜, 그리고 필요한 연수와 투자를 이해해야 합니다. 우리는 분명히 현재 집중하고 있습니다. 우리는 강력한 대차대조표를 가지고 있으며, 우리의 전략은 이를 자체적으로 진행하고 상업화하는 것이었습니다. 우리는 이 제품을 진정으로 믿으며, 이를 발전시켜야 할 가치가 있습니다. 환자들에게 제공되어야 하며, 우리는 그렇게 하기 위해 가능한 모든 것을 할 것입니다.

그리고 파트너링이 그 역할을 한다면, 우리는 그때 평가해야 할 것입니다. 하지만 지금은 이에 대해 언급하기에는 너무 이릅니다.

다음 질문은 Barclays의 Ali Merrill입니다.

Elli를 대신하여 Jason입니다. 먼저, 잠재적인 3상 설계에 대한 다양한 시나리오에 대해 좀 더 자세히 설명해 주시겠습니까? FDA에 무엇을 제안할 예정입니까? 그리고 FDA는 지금까지 연구 기간이나 최종 결과에 대해 어떤 지침을 제공했습니까? 그리고 두 번째로, 이러한 다양한 시나리오에 걸쳐 헌팅턴 3상 프로그램의 비용은 어떻게 될까요? 그리고 귀하의 현금 소진율에 이 비용이 포함됩니까?

감사합니다, Jasmine. 이러한 세부 사항에 대해 논의하기에는 정말 이릅니다. 제가 지금 말하는 것은 우리가 논의한 후에는 분명히 달라질 것입니다. 연구 기간에 대한 구체적인 논의는 없었습니다. 말씀드렸듯이, FDA는 적절하게 검증된 이중 맹검 위약 대조 시험을 수행하라는 강력한 권고를 명확히 했습니다. 이는 다시 말하지만, 이를 적절하게 평가하기 위한 올바른 일입니다.

이제 우리는 다른 설계를 사용하는 것에 대한 개방성이 있는지 또는 외부 대조군을 어떻게 활용할 수 있는지에 대해 논의해야 합니다. 하지만 솔직히 말해서, 제가 지금 말하는 것은 정말로 그렇지 않습니다. 매우 높은 확률로 변경될 것입니다. 그래서 저는 정말로 그 길을 가고 싶지 않습니다. 그리고 다른 질문은 무엇이었습니까? Christian에게는 소진율에 대해.

네. 그래서, Vale와 마찬가지로, 우리의 다양한 후기 단계 기회에 대한 투자와 관련된 불확실성 때문에 시나리오 분석을 개발 비용으로 포함하여 수행했지만, 그것이 130과 260 또는 191에 얼마나 관련될지에 대해 구체적으로 언급하기에는 너무 이릅니다.

다음 질문은 Kempen의 Susan Zane입니다.

Kempen의 Suzanne입니다. 다른 지역에 대한 인덱스 프로그램에 대해 한 가지 명확한 질문이 있습니다. 어떤 지역을 말씀하시는 건가요? 그리고 미국 외 규제 당국과의 논의 상태는 어떻습니까? 그리고 프로그램에 대한 질문이 하나 있습니다. 2분기 업데이트가 첫 번째 용량 코호트의 6명 환자에 대한 6개월 추적 관찰에 대한 것임을 정확히 파악했습니까?

아니면 두 번째 용량 코호트의 초기 데이터도 포함될까요? 그리고 발작과 관련하여, 어느 정도의 발작 빈도 감소를 좋다고 간주해야 하는지, 또는 어느 수준이 훌륭한 결과가 될지 감을 잡을 수 있습니까?

물론입니다. 첫 번째 질문은 미국 외 지역에 관한 것입니다. 현재 여러 지역을 검토하고 있습니다. 여러 요소를 고려하고 있습니다. 당연히 역학, 규제 경로, 그리고 가격 및 상환을 살펴보고 있으며, 언급했듯이 명명 환자 프로그램 및 조기 접근 프로그램이 희귀 질환에 적용되는지 여부를 살펴보고 있으며, 미국 외 지역에 대한 전략을 구상할 때 이를 평가하고 있습니다.

당연히 유럽 관점에서 영국 MHRA 및 EMA와 논의할 것이라고 언급했습니다. 그리고 이 두 지역 외에 다른 기회가 있는지 살펴볼 것입니다. 그것이 첫 번째 질문에 대한 것이고, 이제 Walid에게 간질에 대한 질문을 넘기겠습니다.

네. 간질에 대해 말씀드리자면, 정확히 말씀하신 대로 첫 6명의 환자, 6개월 발작 빈도에 대한 데이터를 발표할 것입니다. 솔직히 말해서, 이것은 1상 연구입니다. 따라서 아직 기대치를 설정하지 않았습니다. 전반적인 안전성, 내약성 및 약력학적 효과의 증거를 파악하려고 노력하고 있습니다. 학습 과정입니다. 따라서 데이터를 공유하면 더 많은 정보를 얻을 수 있을 것입니다.

다음 질문은 RBC Capital Markets의 Luca Issi입니다.

Matt와 Kyle에게 미국 외 기회에 대해 다시 한번 말씀드리겠습니다. 전반적인 상업적 기회를 어떻게 생각해야 할까요? 저는 Roche가 약물이 안전성 문제를 겪기 전에 미국 외 지역에서 분기당 거의 1억 달러를 벌어들였다고 생각합니다. 그것이 우리가 생각해야 할 올바른 비교 대상입니까? 아니면 그렇게 하지 말라고 조언하시겠습니까?

물론입니다. 상업적 기회에 대해 이야기하기에는 아마도 너무 이른 것 같습니다. 왜냐하면 우리는 어떤 기회를 추구할지에 대한 계획 및 전략 단계에 있기 때문입니다. 하지만 Roche가 명명 환자 및 조기 접근 프로그램을 통해 특정 지역을 어떻게 공략했는지, 그리고 우리보다 앞서 이 길을 걸어온 다른 세포 및 유전자 치료제들을 생각하고 있다는 점을 말씀드리고 싶습니다.

그리고 우리는 이러한 학습 내용을 반영할 것입니다. 따라서 상업적 기회에 대해서는 아직 이르지만, 모범 사례를 생각하기 위해 Roche 및 다른 회사들을 살펴볼 것이라고 생각합니다.

다음 질문은 Goldman Sachs의 Salveen Richter입니다.

FDA와의 모든 걸림돌을 이해하는 데 도움을 주시겠습니까? 그리고 왜 전망적 자연사 비교군에 비해 위약 대조가 필요한가요?

감사합니다, Salveen. 네, FDA는 BLA 사전 회의에서 해당 연구들이 가설 생성 연구로 설계되었으며, 데이터를 수집하고 검토한 후의 모든 분석은 사후 분석으로 간주될 것이라고 지적했습니다. 그리고 최근에는 미국 연구의 이중 맹검 부분으로 돌아가서, 해당 소규모 미국 연구에서 임상적 또는 바이오마커 신호가 없다는 점에 대해 의문을 제기했습니다. 이는 위약 대조였습니다.

말씀드렸듯이, 우리는 이러한 유형의 희귀 질환에서 느린 진행과 함께 FDA와 같은 해석을 가지고 있지 않으며, 우리는 질병 초기에 사람들을 치료하고 있습니다. 우리 연구와 같은 1/2상 연구에서 1년 후 의미 있고 신뢰할 수 있는 변화를 감지하는 것은 정말 어렵습니다. 따라서 후속 시점의 데이터를 살펴보기 시작해야 합니다. 그리고 AMT-130으로 우리가 본 것은 데이터를 볼 때마다 신호가 점점 더 명확해졌다는 것입니다.

따라서 우리는 이러한 것을 외부 대조군과 비교하여 평가하는 것이 합리적이라고 생각합니다. 이것이 헌팅턴병과 같이 단일 유전자, 진행성, 희귀 질환에 부여되어야 하는 규제 유연성의 종류입니다. 그리고 우리가 하는 시술, 즉 단회 투여 유전자 치료제도 마찬가지입니다. 따라서 이것들은 우리가 FDA와 계속 논의하고 대화를 이어갈 것들입니다. 근본적으로 AMT-130은 우리가 기대했던 대로 작동하고 있으며, 그 효과는 계속해서 더욱 강력해지고 있습니다.

우리는 이러한 데이터를 계속 분석하고 더 많은 데이터를 축적할 것입니다. 그리고 우리는 이러한 발견을 확인할 수 있는 연구 설계를 FDA와 합의할 수 있기를 희망하며, 그들과 더 명확해짐에 따라 단계별로 진행할 것입니다.

다음 질문은 Mizuho의 Uy Ear입니다.

FDA가 왜 위약 연구를 요구하는지 아직 완전히 이해가 되지 않습니다. FDA가 이전에 가졌던 이의 제기는 이해하지만, 귀하의 1/2상 연구에서는 FDA가 자연사에 이의를 제기하지 않은 것처럼 들렸습니다. 이번에는 자연사 데이터베이스, 데이터 유형, 또는 자연사 사용과 관련된 통계 계획에 대해 그들이 불편해하는 점이 있습니까? 첫 번째 질문입니다. 그리고 두 번째 질문은, Matt, 위약 연구를 포함하더라도 이를 계속 진행할 의향이 있습니까?

네. Walid가 추가할 수 있지만, 2024년 11월에 FDA가 서면으로 1/2상 연구의 데이터를 외부 대조군과 비교하여 BLA 제출의 주요 근거로 사용할 수 있다고 명시했다는 것을 공개했습니다. 솔직히 말해서, 저는 Walid를 보는데, 그들이 Enroll HD 데이터베이스에 대해 반드시 비판을 제기했다고 생각하지 않습니다. 이것은 30,000명 이상의 참가자를 보유한 데이터베이스입니다.

지난 14년간 수집되었으며, 임상 등급의 자연사입니다. 이것은 거의 임상 시험과 같습니다. 따라서 많은 체크박스가 있습니다. 그리고 그것은 우리에게 당황스럽습니다. 위약 대조 연구가 확실히 금본위 과학이라는 사실 외에는 말입니다. 하지만 이렇게 방대한 자연사 데이터에도 불구하고 등록 경로를 위해 그것을 활용할 수 없다는 것은 분명히 매우 실망스러울 것입니다.

두 번째 질문에 대해서는, 저는 AMT-130이 HD 환자에게 혜택을 줄 수 있다고 제 마음 깊이 믿습니다. 그리고 수년 동안 저는 이 환자들과 그 가족들을 알게 되었고, 이 미충족 의료 수요의 긴급성을 이해합니다. 그리고 실행 가능하고 윤리적인 연구가 있다면, 우리는 AMT-130을 발전시키기 위해 할 수 있는 모든 것을 할 것입니다.

다음 질문은 H.C. Wainwright의 Patrick Trucchio입니다.

Louis Santos와 Patrick입니다. FDA의 피드백 중에 잠재적인 가속 경로를 배제하는 것이 있었는지, 예를 들어 NFL을 포함한 대리 지표의 중간 분석에 기반한 3상 연구를 말하는 것입니다.

네, FDA와 이러한 논의는 없었지만, 그렇게 생각할 이유는 없습니다. 사실, 이전에도 그것이 가능할 수 있다고 구두로 전달되었습니다. 따라서 우리가 그 길을 간다면 그것이 옵션이 될 수 있다고 생각합니다. 하지만 먼저 해당 3상 연구가 어떻게 보일지, 그리고 잠재적인 가속 승인 또는 전체 승인 경로가 무엇이 될지에 대해 논의해 봅시다.

다음 질문은 Cantor의 Kristen Kluska입니다.

FDA와의 논의에 바이오마커 데이터 부족이 포함되었습니까? 미국 기업 실적 발표 컨퍼런스콜(어닝콜) 전문 번역가로서, 주어진 영어 트랜스크립트를 자연스러운 한국어로 번역해 드리겠습니다. --- 그리고 일부 통제된 연구에서 이를 보여줄 수 있다는 기대가 있습니까?

네, 말씀드렸다시피 FDA는 저희 미국 연구의 12개월 데이터를 다시 검토했습니다. 해당 연구만이 샴 대조군을 포함하고 있었기 때문입니다. FDA는 해당 소규모 표본에서 1년 동안의 바이오마커 데이터가 보이지 않는다는 점에 대해 이의를 제기했습니다. 3년 데이터나 현재 시점에서 보여줘야 할 것이나 그렇지 않은 것에 대한 구체적인 논의는 없었습니다. 따라서 지금 단계에서 이에 대해 자세히 말씀드리는 것은 시기상조입니다.

하지만 2분기에 FDA와 협의한 후 3상 임상시험과 FDA의 기대 사항에 대해 더 자세한 내용을 공유해 드리겠습니다.

다음 질문은 Wells Fargo의 Yanan Zhu 님의 질문입니다.

Jan을 대신하여 Juan입니다. 이전 질문에서 환자에게 너무 어렵거나 도전적인 3상 임상시험 설계를 피하려고 한다고 언급하셨습니다. 이 점에 대해 좀 더 자세히 설명해 주시겠습니까? 연구 기간을 말씀하시는 건가요? 그리고 무엇이 너무 어렵다고 간주될 수 있습니까? 3년 또는 그 이상의 연구를 말씀하시는 건가요? 그리고 간단한 후속 질문이 있습니다.

네. 환자들이 실제로 10~12시간 동안 마취 상태에 있어야 하는 샴 수술을 받는다는 개념은, 피부를 절개하고 뼈를 통과하지 않고 두개골에 구멍을 낼 수도 있다는 점에서, 이러한 요소들은 환자들에게 위험을 초래합니다. 특히 연구 기간이 2년 또는 3년이고, 약을 복용하는지 여부를 알지 못한 채 이 모든 시간을 보내야 한다면 더욱 그렇습니다. 그리고 잠재적으로 이 기간이 끝날 때쯤에는 약의 혜택을 받지 못할 정도로 질병이 진행되었거나, 악화된 상태에서 회복되지 못할 수도 있습니다.

저희가 제공하는 치료법의 특성을 고려할 때 이 부분이 다소 어렵다고 생각합니다. 그래서 FDA와 협력하는 데 매우 열심입니다. 궁극적으로 우리는 같은 목표를 가지고 있다는 것을 알고 있습니다. 우리는 안전하고 효과적인 의약품을 환자에게 제공하기를 원합니다. 우리는 그것을 공유합니다. 그리고 FDA는 분명히 환자를 걱정한다는 것을 알고 있습니다. 그들은 그렇게 밝혔습니다.

우리는 단지 그들과 협력하고, 기존 데이터를 활용하여 과학적으로 타당한 연구를 설계할 수 있도록 그들의 유연성에 호소하고 싶습니다. 이를 통해 환자에게 미치는 부담을 최대한 줄일 수 있습니다.

알겠습니다. 그리고 계획된 Type B 회의에서 FDA에 제시할 추가 증거가 있습니까, 아니면 3상 임상시험 설계에 대한 논의만 있습니까?

아니요, 3상 임상시험 설계에 대한 논의만 있을 것입니다. SAP를 업데이트할 때까지 추가 분석은 하지 않을 것이며, 다음 데이터 공유는 4분기에 이루어질 것입니다.

다음 질문은 Wolfe search의 Rod Lee 님의 질문입니다.

임상시험 설계에 대한 간단한 후속 질문입니다. FDA의 가장 큰 반대는 무엇입니까? 왜 그들은 샴 대조군 임상시험을 진행해야 한다고 강하게 느끼는 것입니까? 뇌졸중 치료제나 다른 약물과 같이 단일군 임상시험에도 개방적인 것 같은데, 여기서는 어떤 주요 차이점이 있습니까?

네, 맞습니다. 유전 질환이나 일회성 투여 약물의 경우, 위약 대조 임상시험 없이 승인될 수 있는 선례가 분명히 있습니다. 이론적인 이점이 있는 것이죠. 샴 대조군 또는 위약 대조군이 골드 스탠다드인 데에는 이유가 있습니다. 그것은 선택 편향이나 동기 부여 편향과 같은 잠재적 편향을 해결하기 때문입니다. 위약 대조 임상시험이 더 높은 수준의 견고성을 제공한다는 데에는 이견이 없습니다.

하지만 저희의 관점에서 볼 때, 이는 이곳의 미충족 수요의 긴급성을 고려할 때 규제적 유연성을 반영하지 못하며, 매우 유용하고 의미 있는 비교 대상을 제공하기 위해 활용될 수 있는 방대한 양의 자연사 데이터를 반드시 고려하지도 않습니다. 따라서 저희의 이해에 따르면 FDA가 요구하는 것은 샴 대조 임상시험을 수행하도록 권고함으로써 잠재적 편향을 최대한 줄이는 것입니다.

네. 명확히 하자면, 만약 그들이 정말로 샴 대조 임상시험을 원한다면, 우리는 여전히 임상시험을 진행하기로 결정할 것입니다.

네. 저희는 일부 타당성 조사를 수행할 것입니다. 저희는 1/2상 임상시험의 일부로 샴 대조군 부분을 수행했습니다. 훨씬 더 작은 규모의 연구였고 1년 동안 진행되었습니다. 하지만 타당성 조사를 수행하고, 그것이 타당하다고 판단되며, 환자 커뮤니티가 이를 지지한다면, 저희는 이를 진지하게 고려할 것입니다. 그렇게 해야 한다고 생각합니다. 해야만 합니다. 이것이 타당하고 환자 커뮤니티가 지지한다면, 저희 데이터의 강점을 고려할 때 이를 계속 추진해야 할 도덕적 의무가 있습니다.

저는 그것을 매우 강하게 느낍니다. 그리고 다시 한번 말씀드리지만, 이러한 것들이 돈이 들고 시간이 걸린다는 것을 이해하며, 그것은 우리가 최선의 방법을 탐색할 수 있는 부분입니다. 하지만 저는 AMT-130과 같은 치료법을 헌팅턴병 환자와 같은 환자 집단에게 제공하기 위해 이 회사에 있습니다. 그리고 다시 한번, 저희 데이터의 강점을 고려할 때, 이것은 우리가 계속 전념할 노력이라고 생각합니다.

신사 숙녀 여러분, 오늘 통화를 마치겠습니다. 참여해 주셔서 감사합니다. 좋은 하루 보내십시오. 이제 연결을 끊으셔도 됩니다.