2025년 3분기 실적 발표. 안녕하십니까, uniQure N.V.의 실적 발표 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 참가자 여러분은 모두 청취 모드입니다. 진행해 주십시오.

안녕하십니까, uniQure N.V.의 2025년 3분기 실적 발표 컨퍼런스 콜에 함께해 주셔서 감사합니다. 오늘 오전 uniQure N.V.는 2025년 재무 결과를 발표했으며, 보도 자료는 당사 웹사이트 uniQure.com의 투자자 및 미디어 섹션에서 확인하실 수 있습니다. 10-Q 서류도 오늘 SEC에 제출되었습니다. 오늘 아침 통화에는 최고 경영 책임자 Matthew Kapusta, 최고 의료 책임자 Walid Abi-Saab 박사, 최고 고객 및 전략 책임자 Kylie O'Keefe, 최고 재무 책임자 Christian Klemt가 함께합니다.

공식 발언 후 질의응답 시간을 갖겠습니다. 시작하기 전에, 이번 투자자 통화 중에 저희가 미래 예측 진술을 할 것임을 알려드립니다. 역사적 사실이 아닌 모든 진술은 미래 예측 진술입니다. 이는 경영진의 신념과 가정, 그리고 경영진이 이 컨퍼런스 콜 날짜 기준으로 이용 가능한 정보에 기반한 것입니다. 실제 결과는 여러 이유로 이러한 미래 예측 진술에서 예상된 결과와 실질적으로 다를 수 있으며, 여기에는 uniQure N.V.의 가장 최근 SEC 서류에 설명된 요인들이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다.

이러한 위험을 감안할 때, 이러한 미래 예측 진술에 부당하게 의존해서는 안 되며, 향후 새로운 정보가 제공되더라도 이러한 진술을 업데이트할 의무가 없음을 알려드립니다. 이제 uniQure N.V.의 CEO인 Matthew Kapusta를 소개하겠습니다.

감사합니다, Chiara. 그리고 여러분, 안녕하십니까. 오늘 3분기 컨퍼런스 콜에 참여해 주셔서 감사합니다. 아시다시피, 3분기에 저희는 헌팅턴병에 대한 AMT-130의 주요 1/2상 연구에서 긍정적인 최상위 데이터를 발표했습니다. 이는 헌팅턴병에서 질병 진행을 통계적으로 유의미하게 늦추는 것을 입증한 최초의 유전자 치료제입니다. 이러한 획기적인 결과는 uniQure N.V.뿐만 아니라 오랫동안 질병을 수정할 수 있는 치료법을 기다려온 환자와 가족들에게도 중요한 이정표입니다.

이전에 공개한 바와 같이, 저희는 10월 말 FDA와 만나 데이터를 검토하고 AMT-130에 대한 BLA 제출 가능성에 대해 논의했습니다. 회의에서의 논의를 바탕으로, FDA는 현재 AMT-130의 1/2상 연구 데이터가 외부 대조군과 비교했을 때 BLA 제출을 뒷받침하는 주요 증거로 충분하다는 데 더 이상 동의하지 않는다고 생각합니다. 결과적으로 AMT-130에 대한 BLA 제출 시기는 이제 불확실합니다.

이 피드백은 지난 1년 동안 여러 차례의 Type B 회의를 통해 FDA와 있었던 이전의 소통과는 상당한 변화를 나타냅니다. 저희는 다음 단계를 논의하기 위해 FDA와 긴급하게 협력할 계획이며, 향후 30일 이내에 공식 회의록을 받을 것으로 예상합니다. 최신 FDA 피드백은 확실히 놀랍고 실망스럽지만, 저희는 AMT-130이 환자에게 상당한 이점을 제공할 잠재력이 있다고 계속해서 강력하게 믿고 있습니다.

저희는 지금까지 발표된 데이터가 헌팅턴병에서 생성된 가장 설득력 있는 데이터로 널리 인정받고 있으며, 치료 효과에 대한 상당한 증거를 제공한다고 믿습니다. 매년 수천 명의 미국인이 헌팅턴병으로 사망하고, 수천 명이 새로 진단받습니다. 저희는 AMT-130이 질병 진행을 상당히 늦출 잠재력이 있으며, FDA가 지원을 약속한 희귀 질환 분야의 혁신적인 혁신을 보여준다고 믿습니다.

저희는 파트너, 연구자, 그리고 가장 중요하게는 헌팅턴병 환자와 그 가족들에게 전적으로 전념하고 있으며, 이 치료법을 가능한 한 빨리 미국 헌팅턴병 환자들에게 제공하기 위해 FDA와 협력할 것입니다. 저희는 유전자 치료법이 삶을 변화시킬 수 있다는 약속을 이행하기 위해 긴급성, 투명성, 규율을 가지고 계속 행동할 것입니다. 이제 Walid에게 넘기겠습니다.

감사합니다, Matthew. 안녕하십니까, 그리고 여러분, 안녕하십니까. 먼저, 저희의 BLA 제출 전 회의 논의에서 나온 최근 피드백이 저희 데이터에 대한 믿음을 바꾸지 않는다는 점을 다시 한번 강조하고 싶습니다. 저희는 AMT-130이 현재까지 헌팅턴병에서 생성된 가장 설득력 있는 치료 데이터 세트를 나타낸다고 계속 믿고 있습니다. 3분기의 두 가지 주요 하이라이트는 헌팅턴병에 대한 AMT-130의 주요 1/2상 연구에서 나온 긍정적인 최상위 데이터였습니다.

계속하기 전에, 저희 직원, 연구자, 파트너, 그리고 특히 CHDI 자연사 연구 및 저희 임상 연구에 참여하고 있는 환자와 가족들에게 감사드립니다. 그들의 깊은 헌신과 노력 덕분에 저희는 이러한 진전을 이룰 수 있었습니다. 9월에 저희는 AMT-130의 고용량 투여가 3년 시점에 cUHDRS(통합 헌팅턴병 평가 척도)로 측정한 질병 진행을 통계적으로 유의미하게 75% 늦추는 최상위 데이터를 보고했습니다.

이는 enroll-HD 자연 데이터 세트에서 파생된 성향 점수 일치 외부 대조군과 비교한 결과이며, 주요 연구의 사전 지정된 주요 평가 변수를 충족했습니다. 마찬가지로 중요한 것은, 고용량 AMT-130으로 치료받은 환자들이 3년 시점에 주요 2차 평가 변수인 총 기능 능력으로 측정한 질병 진행을 통계적으로 유의미하게 60% 늦추는 것을 보였다는 것입니다.

또한, 신경 퇴행을 측정하는 잘 특성화되고 지원되는 바이오마커인 뇌척수액 신경 필라멘트 경쇄는 고용량 AMT-130으로 치료받은 환자에서 36개월 시점에 기준선 이하를 기록했습니다. 고용량의 최상위 데이터는 이러한 결과의 견고성을 입증하는 여러 민감도 분석에서 일관된 결과로 뒷받침되었습니다. 저희는 이러한 결과가 유전자 치료법이 헌팅턴병의 경과를 바꿀 수 있다는 최초의 임상 증거를 제공한다고 믿습니다.

과학 및 의료계에 대한 완전한 투명성을 유지한다는 정신에 따라, 저희는 잘 존경받는 동료 검토 의학 저널에 전체 데이터 결과를 발표하는 것으로 시작하여 포괄적인 출판 전략을 위해 열심히 노력하고 있습니다. Matthew가 앞서 언급했듯이, 저희는 10월에 BLA 제출 전 회의를 위해 FDA와 만났고, 회의에서의 논의를 바탕으로, FDA는 현재 AMT-130의 1/2상 연구 데이터가 외부 대조군과 비교했을 때 BLA 제출을 뒷받침하는 주요 증거로 충분하다는 데 더 이상 동의하지 않는다고 생각합니다.

이 피드백은 예상치 못한 것이었습니다. 저희는 AMT-130이 질병 진행을 상당히 늦출 잠재력이 있다고 믿습니다. 저희는 FDA와 긴급하게 소통할 계획이며, 신속한 경로를 찾기 위해 기관과 협력하는 데 전념하고 있습니다. 이제 측두엽 내측 간질에 대한 AMT-260으로 넘어가겠습니다. 5월에 저희는 5개월 추적 관찰을 한 초기 3명의 환자에 대한 초기 데이터를 발표했습니다.

당시 저희는 심각한 부작용 없이 초기 5개월 추적 관찰 기간 동안 발작 빈도의 유망한 감소를 관찰했습니다. 이 데이터는 연구자들과 잠재적 환자들 사이에서 열정을 불러일으켰습니다. 저희는 현재 미국에서 17개의 모집 사이트를 개설했으며, 첫 번째 코호트의 첫 3명의 환자 등록을 완료했습니다. 독립적인 데이터 모니터링 위원회의 긍정적인 검토 이후, 모집은 이제 우성 반구의 측두엽 내측 간질로 확장되었으며, 프로토콜에 따라 더 높은 용량으로 두 번째 코호트가 시작되었습니다.

저희는 2026년에 이 연구의 업데이트된 데이터를 제공할 것으로 예상합니다. 파브리병으로 넘어가면, 9월에 저희는 교토에서 열린 선천성 대사 이상 국제 학회에서 발표된 AMT-191의 진행 중인 1/2a상 임상 시험에서 고무적인 결과를 보고했습니다. 첫 번째 코호트에서 치료받은 환자들 전반에 걸쳐, 저희는 생리학적 수준 이상의 알파-갈락토시다아제 A 효소 활성을 관찰했습니다.

가장 낮은 용량의 환자는 2025년 7월 24일 데이터 마감일까지 안정적인 혈장 lyso-Gb3 수치를 유지하면서 효소 대체 요법을 성공적으로 중단했습니다. 이러한 결과는 관리 가능한 안전성 및 내약성 프로필과 함께, AMT-191이 파브리병에 대한 일회성 유전자 치료제가 될 잠재력을 강화합니다. 두 번째 저용량 코호트의 등록이 완료되었으며, 세 번째 코호트가 현재 등록 중입니다.

저희는 2026년에 데이터를 업데이트할 것으로 예상합니다. 이제 추가적인 파이프라인 업데이트에 대해 말씀드리겠습니다. 2025년 9월 예비 데이터 검토 후 두 번째 코호트에서 한 환자에게서 관찰된 용량 제한 독성과 관련하여, 독립적인 데이터 모니터링 위원회의 권고에 따라 SOD1 ALS에 대한 AMT-162의 1/2상 에피소드 1 연구 등록을 자발적으로 중단했습니다.

이 사건은 AMT-162와 관련이 있는 것으로 판단된 심각한 부작용을 초래했습니다. 현재 저희는 AMT-162로 치료받은 환자들의 데이터를 계속 수집하고 평가할 것입니다. 요약하자면, 3분기는 AMT-130에 중요한 이정표였습니다. 저희 주요 1/2상 연구에서 나온 긍정적인 최상위 데이터입니다. 최근 FDA의 피드백은 향후 경로에 불확실성을 야기했지만, 저희는 데이터에 대한 믿음을 가지고 있으며 기관과 협력하여 다음 단계를 정의하는 데 집중하고 있습니다.

이제 Kylie에게 환자 옹호 활동에 대해 이야기하도록 넘기겠습니다. Kylie?

감사합니다, Walid. Matthew와 Walid가 말했듯이, HD 커뮤니티에 대한 저희의 헌신은 변함이 없습니다. 9월 데이터 발표 이후, 저희는 환자, 환자 옹호 단체, 임상의, 과학자들로부터 희망과 지지의 물결을 경험했습니다. 저희는 지난주 FDA와의 BLA 제출 전 회의에 대한 발표 이후 커뮤니티에서 표현된 우려와 실망감을 이해하고 깊이 감사드립니다.

그러나 저희의 사명의 심각성과 HD 환자들을 위해 올바르게 일을 처리하는 것의 중요성을 반영하는 이 순간을 포함하여, 이 여정의 모든 단계가 중요함을 다시 한번 상기합니다. 이 기간 동안, 상업 및 의료 팀은 계속해서 신중하게 계획하고 규율과 집중을 가지고 실행하고 있습니다. 저희의 주요 초점은 치료 센터, 지불자, 환자 옹호 활동을 포함한 이해 관계자 참여 및 교육에 계속 집중하여 AMT-130의 강력하고 정보에 입각한 잠재적 출시를 위해 완전히 준비될 수 있도록 최선을 다하고 있습니다.

동시에, 저희는 미국 시장을 위한 AMT-130의 잠재적 출시를 위한 기반 전략을 구축하는 데 집중하는 동시에, 유럽 연합 및 영국과 같은 미국 외의 추가 잠재적 시장도 고려하고 있습니다. 의사 및 환자 커뮤니티로부터 받는 피드백은 높은 수준의 충족되지 않은 요구와 AMT-130의 잠재력에 대한 열정을 모두 강화합니다. 그들의 지원은 저희 팀에 계속 동기를 부여하며, 저희는 다음 단계를 계획하면서 커뮤니티와 열린 소통을 유지하고 협력하는 데 전념하고 있습니다.

저희는 저희 과학, 지금까지 생성된 데이터, 그리고 이 치료법이 HD 환자들에게 미칠 영향에 대해 깊이 믿고 있습니다. 이제 Christian에게 재무 업데이트를 위해 넘기겠습니다. Christian?

감사합니다, Kylie. 이제 2025년 3분기의 재무 하이라이트를 공유하겠습니다. 자세한 내용은 오늘 아침에 발표된 실적 보도 자료 및 SEC 분기별 서류를 참조하십시오. 2025년 9월 30일에 종료된 3개월 동안의 수익은 370만 달러로, 2024년 같은 기간의 230만 달러에 비해 140만 달러 증가했습니다. 수익 증가는 라이선스 수익 150만 달러 증가와 협업 수익 10만 달러 감소에 따른 것입니다.

2025년 9월 30일에 종료된 3개월 동안의 제조 원가 수익은 2024년 같은 기간의 80만 달러에 비해 0달러였습니다. 2024년 7월 렉싱턴 시설 매각 이후, 계약 제조 원가는 기타 비용 내에서 수익을 제외한 금액으로 기록됩니다. 2025년 9월 30일에 종료된 3개월 동안의 연구 개발 비용은 3,440만 달러로, 2024년 같은 기간의 3,060만 달러에 비해 증가했습니다.

380만 달러의 증가는 직접 연구 개발 비용 1,010만 달러 증가에 기인하며, 이 중 660만 달러는 AMT-130의 BLA 제출 준비와 관련이 있습니다. 이는 퇴직금 비용 340만 달러 감소와 소모품, 시설 및 기타 비용 관련 비용 300만 달러 감소로 상쇄되었습니다. 2025년 9월 30일에 종료된 3개월 동안의 판매, 일반 및 관리 비용은 1,940만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,160만 달러에 비해 증가했습니다.

780만 달러의 증가는 주로 직원 관련 비용 240만 달러 증가와 전문 수수료 490만 달러 증가에 기인하며, 여기에는 미국에서 AMT-130의 잠재적 상업화를 지원하기 위한 신용 복구 비용 300만 달러가 포함됩니다. 2025년 9월 30일 현재 현금, 현금 등가물 및 투자 증권은 총 6억 4,920만 달러로, 2024년 12월 31일의 3억 7,650만 달러에 비해 증가했습니다.

이 증가는 주로 올해 공모를 통해 발생한 4억 420만 달러의 순수익과 관련이 있습니다. 이러한 강력한 대차대조표를 통해 uniQure N.V.는 임상 및 운영 우선순위를 충족할 수 있는 좋은 위치에 있다고 믿습니다. 저희는 현금, 현금 등가물 및 투자 증권이 2029년까지 운영 자금을 조달하기에 충분할 것으로 예상합니다. 이제 Matthew에게 다시 넘기겠습니다.

감사합니다, Christian. 오늘 여러분이 들으신 것처럼, 2025년은 uniQure N.V.에게 중요한 해였으며, 저희는 AMT-130에 대한 설득력 있는 데이터 세트와 치료 잠재력 모두에 대해 계속해서 강력한 확신을 가지고 있습니다. 저희의 현재 초점은 FDA와 협력하여 다음 단계를 명확히 하고 AMT-130을 미국 환자들에게 제공하기 위한 가장 신속한 경로를 결정하는 것입니다.

동시에, 저희는 유럽 연합 및 영국을 포함한 다른 규제 기관과의 논의를 진전시킬 계획입니다. 앞으로 나아가면서, 저희는 저희 과학에 대한 자신감, 저희 사명에 대한 명확성, 그리고 헌팅턴병으로 고통받는 환자와 가족들에게 의미 있는 변화를 가져다주겠다는 깊은 결의를 가지고 나아갈 것입니다. 질문을 받기 전에, 저희가 아직 FDA와의 BLA 제출 전 회의에 대한 최종 회의록을 받지 못했기 때문에, 그리고 기관과 헌팅턴병 환자를 위한 AMT-130이라는 저희의 공동 목표에 대한 존중으로, 저희는 2025년 11월 3일 보도 자료에 공개된 정보로 해당 회의에 대한 답변을 엄격히 제한할 것임을 알려드립니다.

여러분의 이해에 감사드리며, 여러분이 가지고 계신 다른 질문에 기꺼이 답변해 드리겠습니다. Operator, 질문을 시작해 주십시오.

감사합니다. 시간 관계상, 분석가 여러분께서는 한 가지 질문으로 제한해 주시기 바랍니다. 감사합니다. 오늘 첫 번째 질문은 Leerink Partners의 Joe Schwartz입니다. 진행해 주십시오. 전화 연결되었습니다.

좋습니다. 질문해 주셔서 감사합니다. 3년까지 보고된 치료 효과가 상당히 큽니다. 그래서, 결과를 얼마나 철저하게 검증하여 매우 보수적인 결과가 어떻게 보일지 확인하셨는지 궁금합니다. 예를 들어, 외부 대조군을 어떻게 구성했는지 다시 한번 말씀해 주시겠습니까? 잠재적인 편향 요인이 있는지 고려하기 위해 말입니다.

안녕하세요. 감사합니다, Joe. Walid, 이 질문에 답해 주시겠어요?

안녕하세요, 여러분. 들리시나요?

네.

네. 죄송합니다. 음소거되었는지 확실하지 않았습니다.

네. 들립니다.

네. 감사합니다. 알겠습니다. 질문 감사합니다. 저희가 한 것은 enroll-HD를 이용한 성향 점수 일치의 엄격한 방법을 따르는 것입니다. enroll-HD는 규모가 크기 때문에 상당히 견고한 데이터를 제공하는 데 적합하다고 생각합니다. 매우 좋은 일치를 얻을 수 있습니다. 그리고 FDA와의 논의에서 저희가 한 것은 성향 점수 가중치를 이용한 다양한 유형의 일치를 평가하는 일련의 민감도 테스트를 준비하는 것이었습니다.

또한, 저희는 프로세스 초기에 RMAT 신청 중에 제안했던 SAP의 일부였던 더 적은 수의 변수를 살펴보았습니다. 지역 차이를 살펴보았습니다. 약물 및 기타 요인에 기반한 동반 질환을 살펴보았습니다. 그리고 마지막으로, 기관과 사전 합의된 민감도 분석 유형의 일부로 트랙 및 예측 민감도 분석과 비교했으며, 이러한 분석들 전반에 걸쳐 결과는 매우 일관적이었으며 이러한 결과의 견고성을 입증했습니다.

그리고 이것이 저희가 본 결과에 대해 정말 강한 확신을 가지고 있는 이유입니다. 하지만, 저희 환자 집단에서 기준선으로부터의 수치적 변화를 살펴보고 해당 분야에서 진행되는 여러 연구에서 발표된 데이터와 비교해 보면, 3년 시점의 기준선으로부터의 변화 크기가 위약 또는 치료받지 않은 대상에서 예상되는 것과 비교하여 매우 작다는 것을 알 수 있습니다.

다음 질문은 Mizuho의 Uy Ear입니다. 진행해 주십시오. 전화 연결되었습니다.

안녕하세요, 여러분. 질문해 주셔서 감사합니다. AMT-162에서 무슨 일이 있었는지 좀 더 설명해 주시겠어요? 벡터가 무엇이었는지, 그리고 다른 파이프라인 연구와 유사했는지 다시 한번 말씀해 주시겠어요? 그리고 첫 번째 코호트와 두 번째 코호트 간의 용량 차이는 어땠나요? 감사합니다.

네. 질문 감사합니다. 저희는 아직 용량에 대한 모든 데이터를 공개하지는 않았지만, 이 제품에 대해서는 이전의 동정적 사용에서 등쪽 신경근 낭 독성 사례가 있었습니다. 이는 특히 이 투여 경로와 관련된 알려진 부작용입니다. 그리고 저희는 이를 알고 있었고 매우 주의 깊게 모니터링하고 있었습니다. 안타깝게도, 저희는 중간 용량에서 이를 보았는데, 이는 저용량의 약 3배에 달하는 용량이라고 말씀드릴 수 있습니다.

결과적으로, 저희는 후퇴했습니다. 하지만 이제 저희는 시간이 지남에 따라 이것이 어떻게 발전할지 데이터를 모니터링하고 있으며, 이 프로그램의 다음 단계를 결정하기 위해 FDA 및 IDMC와 논의할 것입니다. 내년 상반기에는 이에 대한 답변을 드릴 수 있을 것으로 예상합니다. 그리고 분명히 말씀드리자면, Uy, 이것은 저희 다른 프로그램에서 사용하는 것과는 완전히 다른 캡시드이며, 투여 방식도 다릅니다.

다음 질문은 Goldman Sachs의 Salveen Richter입니다. 진행해 주십시오. 전화 연결되었습니다.

안녕하세요. Lydia입니다. Salveen을 대신하여 나왔습니다. 질문해 주셔서 감사합니다. 향후 30일 이내에 예정된 최종 회의에서 어떤 세부 사항을 배우기를 기대하시는지 말씀해 주시겠어요? 정말 감사합니다.

네. 저는 우리가 회의록에 무엇이 포함될지 추측하고 싶지 않다고 생각합니다. 저희는 그것이 주로 워싱턴 D.C.에서 있었던 대화를 반영할 것이라고 가정합니다. 하지만 가장 중요한 것은, FDA가 가지고 있는 우려 사항을 파악하고, FDA와의 후속 회의에서 우려 사항을 해결할 수 있는 개요를 제공해 주기를 바랍니다.

다음 질문은 TD Cowen의 Joseph Thome입니다. 진행해 주십시오. 전화 연결되었습니다.

음, 이전 회의록 문서에서 cUHDRS를 기반으로 가속 승인 신청이 가능하다는 것을 확인해 주었는지 확인할 수 있습니까? 아마도 2024년 RMAT 회의의 회의록 말입니다. 그들이 당신에게 보낸 문서에 공식적으로 기록되었습니까? 그리고 회의록 문서에서 통계 분석 계획의 정의와 외부 비교 대상에 대한 세부 정보는 어느 정도입니까? 정말 감사합니다.

네. 2024년 11월 FDA와의 다분야 회의 및 저희가 받은 서면 의견에서 FDA가 1/2상 연구의 외부 대조군과의 비교 데이터가 BLA 제출의 주요 근거로 사용될 수 있다고 명시했음을 확인할 수 있습니다. 또한 복합 UHDRS가 가속 승인을 지원하는 데 허용 가능한 중간 임상 평가 변수로 간주될 것이라고 확인했습니다. 해당 회의에서는 통계 분석 계획의 구체적인 내용까지는 다루지 않았지만, 통계 계획을 사전 지정할 것을 권고했으며, 이는 2025년 4월 FDA와의 회의에서 자세히 논의되었습니다.

다음 질문은 RBC Capital Markets의 Luca Issi입니다. 진행해 주십시오. 전화 연결되었습니다.

아, 좋습니다. 네. 질문해 주셔서 감사합니다. 아마도 Matthew, 다시 한번, 상황이 아직 유동적이라는 것을 이해하지만, 헌팅턴병에 자본을 투자하기 위해 앞으로 몇 주 동안 무엇이 일어나야 하는지에 대해 이야기해 주시겠습니까? 제가 여기서 묻고 싶은 것은, 계속 싸우는 것과 그냥 포기하는 것 사이의 경계를 어디에 긋는가입니다. 거기에 대한 어떤 정보라도 주시면 감사하겠습니다.

네. 저는 이것을 싸움으로 묘사하고 싶지 않습니다. 저희는 BLA 제출을 위한 신속한 경로를 결정하기 위해 FDA와 협력하고 파트너십을 계속하는 데 100% 전념하고 있다고 생각합니다. 저희는 AMT-130이 환자들에게 의미 있는 혜택을 줄 수 있다고 강력하게 믿습니다. 저희는 헌팅턴병 분야에서 가장 설득력 있는 데이터 세트로 간주되는 것을 가지고 있다고 생각하며, 질병 진행을 의미 있게 늦추는 것을 보여주는 3년간의 임상 결과 데이터를 보유하고 있습니다.

그리고 저희는 우려 사항이나 문제가 있다면 적절한 검토에서 해결되어야 한다고 생각합니다. 따라서 저희는 FDA가 가지고 있는 우려 사항을 해결하기 위해 FDA와 계속 협력할 것이며, 가까운 미래에 BLA를 신속하게 제출할 수 있기를 바랍니다. 그것이 저희가 집중할 경로입니다. 그리고 저희는 전념하고 있습니다. 저희는 효과가 있는 약을 가지고 있다고 믿습니다.

저희는 긴급한 요구를 가진 환자 그룹을 가지고 있으며, 가능한 한 빨리 그들에게 제공하기 위해 할 수 있는 모든 것을 다할 것을 약속합니다.

다음 질문은 Wells Fargo의 Yanan Zhu입니다. 진행해 주십시오. 전화 연결되었습니다.

좋습니다. 질문해 주셔서 감사합니다. 먼저, ALS 프로그램에 대한 간단한 명확화입니다. 이것은 척수강 내 투여입니까? 그렇다면, 이전 이 경로에 알려진 등쪽 신경근 낭 AE입니까? 그런 다음 헌팅턴병 프로그램에 대해, 환자 및 의사 커뮤니티가 이 문제에 대해 얼마나 동기 부여되고 동원되었는지, 그리고 그것이 문제를 진행시키는 데 어떻게 도움이 될 수 있는지 설명해 주시겠습니까?

감사합니다.

알겠습니다. Walid, 첫 번째 질문에 답해 주시고, 두 번째 질문은 Kylie에게 넘기겠습니다.

감사합니다, Matthew. 네. 첫 번째 질문에 대한 답변은 둘 다 '예'입니다. 따라서 척수강 내 투여이며, 등쪽 신경근 낭 독성입니다. 다시 말하지만, 제가 말했듯이, 안타깝게도 이 투여 방식과 관련이 있으며, 저희는 이것이 위험이라는 것을 알고 있었습니다. 그럼 Kylie에게 넘기겠습니다.

감사합니다, Walid. 네. 제가 방금 말했듯이, 환자 및 의사 커뮤니티는 매우 동기 부여되어 있습니다. 그들은 엄청난 충족되지 않은 의료 수요를 가지고 있으며, 이 문제를 어떻게 진행시킬지에 대해 협력적으로 노력하고 있습니다. 중요한 것 중 하나는 저희가 데이터 발표 이후 희망과 흥분의 큰 표현을 받았다는 것입니다. 그리고 몇 주 후에 이러한 실망감을 겪는 것은 커뮤니티에게 감정적인 롤러코스터와 같습니다.

그들은 앞으로 나아가 어떻게 이 치료법을 환자들에게 제공할 수 있을지 함께 노력하고 있다고 생각합니다.

다음 질문은 H.C. Wainwright의 Patrick Trucchio입니다. 진행해 주십시오. 전화 연결되었습니다.

안녕하세요. Arabella입니다. Patrick을 대신하여 나왔습니다. AMT-130에 대해 외부 대조군을 주요 증거로 받아들이는 것에 대한 EMA 또는 MHRA의 예비 피드백을 받았는지 명확히 해 주시겠습니까? 그리고 미국 외 지역 제출이 FDA 승인보다 앞서 진행될 수 있다고 보십니까?

물론입니다. 저희는 아직 영국이나 EMA와 MHRA 또는 EMA와 협력하지 않았습니다. 그것이 다음 단계입니다. 저희는 FDA를 우선시하고 있습니다. 그러나 저희는 FDA와 협력하여 계속해서 경로를 찾고 다른 규제 기관과도 협력할 것이며, 이 치료법을 가능한 한 빨리 환자들에게 제공하기 위해 모든 전선에서 최대한 신속하게 진행할 것이라고 말씀드릴 수 있습니다.

추가 질문이 있으시면 별표를 누른 후 1번을 눌러주십시오. 다음 질문은 Stifel의 Paul Matteis입니다. 진행해 주십시오. 전화 연결되었습니다.

좋습니다. 시간 내주셔서 감사합니다. 회의와 관련하여, 다시 한번, 편안하신 만큼만 답변해 주십시오. 하지만, 여러분의 대화 내용을 보면, 제가 이해하기로는, 봄 회의와 작년 11월 회의에서 비교적 비슷한 사람들과 대화했습니다. 그들이 이 경로가 더 이상 BLA를 지원하지 않는다고 말했을 때, 그 이유와 정확히 무엇이 바뀌었는지 물어보셨습니까? 그리고 별도로, 현재까지 FDA에 어떤 특정 데이터를 공유했는지, 그리고 이 3년 분석에서 저희보다 더 많은 데이터를 보았는지 명확히 해 주시겠습니까?

정말 감사합니다.

네, Paul. 안타깝게도 저희는 이 특정 회의의 세부 사항에 대해 논평할 수 없습니다. 하지만, 저희는 회의록을 받으면 명확성을 얻기를 바랍니다. 그리고 중대한 업데이트가 있다면, 투자자와 분석가들에게 업데이트하기 위해 노력할 것입니다. 그래서 그것이 첫 번째 질문에 대한 답변이라고 생각합니다. 그리고 두 번째 질문, 네, 데이터에 대해, 아니요. FDA에 제출된 데이터는 몇 주 전에 공개적으로 공유된 데이터와 일치했습니다.

물론 민감도 분석과 같이 아직 발표되지 않은 추가 데이터가 있지만, 기관에 제공된 새로운 추적 관찰 또는 추가 데이터는 없었습니다.

더 이상 질문이 없습니다. 이것으로 오늘 질의응답 세션과 오늘의 통화를 마치겠습니다. 이제 연결을 해제하셔도 됩니다.