운영자: 안녕하십니까, 신사 숙녀 여러분, 오늘 회의에 참석해 주셔서 감사합니다. Praxis Precision Medicines 2026년 1분기 재무 결과 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. [운영자 안내] 다시 한번 말씀드리지만, 본 컨퍼런스 콜은 녹음되고 있습니다. 이제 LifeSci Advisors의 Dan Ferry 씨께 회의를 넘기겠습니다.

시작해 주십시오.

안녕하십니까, Praxis Precision Medicines 2026년 1분기 재무 결과 및 사업 업데이트 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 본 콜은 웹캐스트로 생중계되며, Praxis 웹사이트의 투자자 섹션(www.praxismedicines.com)에서 접속하실 수 있습니다. 본 콜에서 발표되는 내용은 1995년 민간증권소송개혁법에 따른 미래 예측 진술을 포함할 수 있습니다.

여기에는 회사의 미래 기대치 및 계획, 임상 개발 일정, 재무 전망에 대한 진술이 포함될 수 있습니다. 이러한 미래 예측 진술은 현재 시점의 Praxis의 견해를 나타내지만, 미래의 회사 견해를 나타내는 것으로 신뢰해서는 안 됩니다. Praxis는 향후 이러한 진술을 업데이트할 수 있지만, 그렇게 할 의무는 없습니다. 회사의 사업과 관련된 특정 위험 및 불확실성에 대한 논의는 증권거래위원회에 제출된 Praxis의 가장 최근 서류를 참조하십시오.

오늘 회의에는 Praxis의 사장 겸 CEO인 Marcio De'Souza와 CFO인 Tim Kelly가 참석합니다. 주요 프로그램에 대한 업데이트를 제공한 후, Marcio와 Tim에게 연구 개발 사장인 Steve Petrou와 최고 운영 책임자인 Megan Sniecinski가 합류하여 간략한 질의응답 시간을 갖겠습니다. 이제 Marcio에게 회의를 넘기겠습니다.

감사합니다, Dan. 그리고 안녕하십니까, 여러분. Praxis의 2026년 1분기 컨퍼런스 콜에 참여해 주셔서 감사합니다. 2025년의 놀라운 성과를 바탕으로, 우리는 상용화 기업으로 나아가는 여정에서 포트폴리오 전반에 걸쳐 실행을 계속해 왔으며, 4개의 후기 단계 자산에서 강력한 모멘텀을 구축하고 있으며, 이는 200억 달러 이상의 최고 매출 잠재력을 나타냅니다.

ulixacaltamide와 relutrigine에 대한 NDA가 FDA에 의해 수락되고 PDUFA 날짜가 확정됨에 따라, 우리는 향후 8개월 이내에 2개의 잠재적인 미국 출시를 지원하기 위해 상용 노력을 강화하고 있으며, 동시에 다른 임상 프로그램에서도 상당한 진전을 이루고 있습니다. 또한, 광범위한 DEE 환자군을 대상으로 한 EMBOLD 연구의 등록을 완료했음을 발표하게 되어 매우 기쁩니다.

올해 4분기에 예상되는 최상위 결과는 내년에 보충 NDA를 지원할 것으로 예상됩니다. 또한 이번 분기 말에 lamotrigine에 대한 POWER1 연구 결과를 발표할 예정입니다. 당사의 고체 ASO 플랫폼에서도 상당한 진전을 이루었으며, EMBRAVE Part A의 긍정적인 결과는 SCN2A 조기 발병 DEE에서 easinersen의 질병 수정 효과와 월별 발작의 상당한 감소를 보여주었습니다.

상용 조직의 핵심 인력 채용과 강력한 재정 기반을 바탕으로, 우리는 CNS 질환 환자에게 생명을 바꾸는 치료법을 제공하는 속도를 높이고 있습니다. 각 프로그램에 대해 좀 더 자세히 설명해 드리겠습니다. Ulixa부터 시작하겠습니다. Ulixa의 NDA에 대한 FDA의 수락은 현재 승인된 ET 특화 치료제가 없는 본태성 떨림을 앓고 있는 7백만 명의 미국인에게 중요한 진전을 의미합니다.

우리는 ET를 앓고 있는 사람들 중 약 2백만 명이 일상생활을 임상적으로 개선할 수 있는 치료법을 즉시 필요로 하며, 이는 100억 달러 이상의 최고 매출 잠재력을 나타낸다고 추정합니다. 환자와 가치의 이익을 실현하기 위해, 우리는 내년 1월 29일 PDUFA 날짜를 기반으로 상용 출시를 위해 부지런히 준비해 왔습니다. 상용 리더십 팀이 구성되었고, 현장 인력은 출시 전에 채용 및 교육될 예정이며, 운영, 마케팅, 접근성, 규정 준수 등 여러 분야에 걸쳐 상용 인프라를 계속 확장하고 구축하고 있습니다.

또한 성공적인 출시 수준에서 약물 가용성을 보장하기 위해 유통망을 성공적으로 구축했습니다. 올해 초, 우리는 의사들과 함께 ET와 ulixacaltamide에 대한 그들의 견해를 이해하기 위해 매우 포괄적인 관찰 연구를 수행했습니다. 우리는 수만 명의 환자를 관리하는 2,300명 이상의 미국 의사를 대상으로 설문 조사를 실시했습니다. 결과는 매우 고무적이었습니다.

그들은 효능, 광범위한 이점, 내약성 전반에 걸쳐 ulixacaltamide의 프로필을 검증했으며, 100억 달러 이상의 최고 매출 잠재력과 시장에서 Ulixa와 같은 약물에 대한 필요성을 강화했습니다. 중요하게도, 우리는 환자들로부터 더 자세한 내용을 듣고 1,300명 이상의 ET 환자와 유사한 작업을 수행했으며, 이는 기능적 이점 측면에서 환자의 요구와 Essential3 프로그램의 결과 간의 일치를 더욱 검증했습니다.

치료 의사, 환자, 그리고 우리 프로그램의 결과 간에 이러한 일치가 이루어진 곳에 있다는 것은 정말 흥미롭습니다. 또한 지난달 미국 신경학회 연례 회의에서 당사의 강력한 입지에 매우 만족하고 있습니다. 15건의 과학 발표, 특히 Essential3 프로그램 결과를 강조하는 전체 발표가 있었으며, 이는 AAN의 초록 우수상 및 운동 장애 상을 수상하여 의료계의 강력한 관심과 참여를 강조했습니다.

의료 전문가와의 참여를 더욱 강화하기 위해 Essential2 Me 질병 상태 캠페인을 시작했습니다. 이제 간질 프로그램으로 넘어가겠습니다. 3월에 공유했듯이, Praxis와 환자들에게 또 다른 중요한 순간으로, FDA는 SCN2A &8A-DEE와 관련된 발작에 대한 relutrigine의 NDA에 대해 우선 심사를 수락했습니다. 이들은 어린 시절부터 심각한 영향을 받는 환자들이며, 발작은 처음부터 치료가 어렵습니다.

승인될 경우, relutrigine은 소아 검토 바우처 대상이 될 수 있다는 점을 강조하는 것이 중요합니다. 9월 27일 PDUFA 날짜에 맞춰, 상용 출시 준비가 전면적으로 진행되고 있으며, 상용 직책 채용, 충분한 재고 확보, 포괄적인 환자 지원 프로그램 구축, 잠재적 승인 시 적시 접근 보장을 위한 지불 기관과의 협력이 계속되고 있습니다. 우리는 relutrigine의 임상 잠재력과 더 넓은 DEE 환자군에 대한 이점에 대해 계속 확신하고 있습니다.

EMBOLD 연구의 등록이 기록적인 시간 내에 완료됨에 따라, 환자와 연구자들이 우리와 같은 견해를 공유하고 있다는 것은 분명합니다. SCN2A &8A에서의 잠재적 출시는 기반을 구축할 것이며, 올해 말 EMBOLD의 결과가 긍정적이라면, 더 넓은 DEE 환자군이 미국에서 200,000명 이상의 환자로 구성된다는 점을 고려할 때 relutrigine의 상용 잠재력을 몇 배로 크게 확장할 것입니다.

이제 350만 명의 미국 간질 환자를 위해 개발된 가장 강력하고 선택적인 나트륨 채널 조절제인 vormatrigine에 대해 이야기해 보겠습니다. 이 프로그램에 대해 가까운 미래에 3가지 주요 이정표가 있습니다. 첫 번째는 이번 분기 말에 401 3상 연구의 결과입니다. 그런 다음 POWER3 연구의 시작으로, 이는 커뮤니티에서 중요한 이정표이며, 시장의 대다수가 실제로 필요로 하는 것을 제공하기 위해 vormatrigine의 모든 흥미로운 기능을 사용합니다.

그리고 올해 말에는 20mg, 30mg, 40mg 용량을 매일 한 번 평가하는 POWER2 3상 연구의 완료입니다. 등록은 잘 진행되고 있으며, 올해 안에 연구를 완료하고 내년 초에 결과를 발표할 예정입니다. 마지막으로, 당사 플랫폼의 첫 번째 ASO인 Elsunersen에 대해 이야기해 보겠습니다. 또한 희귀 소아 의약품 지정이 있으며, SCN2A 돌연변이를 가진 조기 발병 발작 환자 치료를 위해 개발 중입니다.

최근 EMBRAVE Part A의 결과를 발표했으며, 2세에서 12세 사이의 어린이 9명을 대상으로 24주 동안 easinersen 또는 위약에 3:1로 무작위 배정했습니다. 우리는 월별 발작에서 77%의 위약 조정 감소와 환자의 여러 영역에서 관찰된 질병 수정 구성 요소에 매우 만족하며, 일반적으로 안전하고 내약성이 좋은 프로필을 유지했습니다. EMBRAVE 프로그램, 공개 연장, 전 세계 응급 사용 프로그램의 전체 데이터는 지속적인 발작 감소와 의미 있는 전반적인 개선을 강조하며, 이는 이 약물의 혁신적인 잠재력을 더욱 강조합니다.

결론적으로, 우리는 훌륭한 시작을 했으며, 임상 포트폴리오 전반에 걸쳐 모멘텀이 계속 가속화되고 있으며, ulixacaltamide와 lamotrigine의 상용 출시 준비가 잘 진행되고 있으며, EMERALD 연구 등록 완료, POWER1 최상위 결과 발표 예정, 그리고 앞으로도 많은 성과가 있을 것입니다. 강력한 대차대조표와 프로그램 전반에 걸친 길고 다층적인 IP 포트폴리오를 바탕으로, 우리는 엄격한 실행과 혁신적인 최초이자 최고 수준의 CNS 치료제 포트폴리오 전반에 걸쳐 발전을 주도하는 데 집중하고 있습니다.

이제 CFO인 Tim Kelly에게 회의를 넘기겠습니다. Tim?

감사합니다, Marcio. 안녕하십니까, 여러분. 오늘 회의에 참여해 주셔서 감사합니다. 1분기 재무 결과에 대한 간략한 요약을 제공해 드리겠습니다. 1분기에 당사의 영업 비용은 약 1억 6백만 달러였으며, 이 중 7천 8백만 달러는 R&D에, 나머지 2천 8백만 달러는 SG&A에 사용되었습니다. 이는 상용 출시 준비와 관련된 활동 강화 및 채용으로 인한 것입니다.

1분기 동안 Praxis는 2025년 1분기의 5천 3백만 달러에 비해 8천 6백만 달러를 영업 현금으로 지출했으며, 이는 임상 시험 활동 증가, 인력 증가, 상용 출시 준비를 반영합니다. 2026년 3월 31일 현재, Praxis는 2025년 12월 31일의 9억 2천 6백만 달러에 비해 14억 달러의 현금, 현금 등가물 및 시장성 유가증권을 보유하고 있습니다.

약 4억 7천 4백만 달러의 증가는 주로 2026년 1월 Praxis의 후속 공모에서 발생한 순수익과 시장성 유가증권에 대한 이자 수입에 기인하며, 이는 앞서 언급한 영업 활동에 사용된 현금으로 일부 상쇄되었습니다. 2026년 3월 31일 현재 회사의 현금, 현금 등가물 및 시장성 유가증권은 2028년까지 운영 자금을 조달할 것으로 예상됩니다. 이제 Marcio에게 회의를 다시 넘기겠습니다.

감사합니다, Tim. 검토해 주셔서 감사합니다. 이제 질의응답으로 넘어가겠습니다. Howard, 혹시 질문 목록을 알려주시겠습니까? 운영자: [운영자 안내] 첫 번째 질문은 Piper Sandler의 Yasmeen Rahimi입니다.

EMBOLD 연구의 등록 완료와 4분기 데이터 발표를 축하드립니다. 올해 중요한 결과 발표입니다. relutrigine이 더 넓은 DEE 환자군에서 효과가 있다는 것을 뒷받침하는 전임상 및 임상 데이터는 무엇인지 다시 한번 상기시켜 주시겠습니까? 그리고 눈가림 상태에서 안전성과 효능 측면에서 EMBOLD 연구의 높은 성공률에 대한 확신을 계속 갖게 하는 것은 무엇이라고 보십니까?

그리고 다시 질문하겠습니다.

감사합니다, Yas. 잠시 시간을 내어 넓은 DE 환자군으로 확장하게 된 배경에 대해 말씀드리겠습니다. 발작 활동, 특히 DEE와 같은 난치성 질환을 살펴보면, 이러한 환자들을 통제하는 것이 얼마나 어려운지 잘 알고 있습니다. 부분적인 통제라도 얻을 수 있다면, 그것은 나트륨 채널 활동을 더 잘 조절하는 차단제를 억제하는 방법이기 때문이라는 것을 압니다.

발작 활동 없이는 이러한 채널의 참여 없이는 발작 활동이 있을 수 없습니다. 따라서 SCN8A에 대한 EMBOLD 프로그램을 진행할 때, 의사들로부터 가장 많이 받은 질문은 "이것을 언제 확장할 것인가?"였습니다. 그래서 우리는 전체적인 임상 개념 증명, 지불 기관의 아이디어, 그리고 우리가 보고 있는 필요성을 고려했습니다. 하지만 우리는 속도를 늦추고 많은 작업을 해야 했습니다.

그리고 웹사이트에서 볼 수 있듯이, 간질에서 매우 예측적인 다양한 동물 모델에 대한 많은 작업이 있었으며, 전기생리학적 근거, 분자적 근거 외에 좋은 과학적 근거가 있는지 이해했습니다. 그런 다음 마지막으로 FDA가 이 환자군을 연구할 수 있다는 데 동의했는지 확인해야 했습니다. 안전이 최우선이며, 우리가 실제로 어떤 환자군에 있는지 이해하는 것이 중요합니다.

그래서 이러한 모든 사항을 확인한 후 연구를 시작할 수 있었습니다. 저는 놀라운 점은 관심의 수준이라고 생각합니다. 우리 내부를 보든, 이전의 다른 연구를 보든, 경쟁사를 보든, 매우 느슨하게 말하겠지만, 현재 진행 중인 연구가 있었지만 다른 연구에는 관심이 없었습니다. 우리와 다른 곳의 등록 속도를 보면 분명합니다. 그리고 가장 큰 이유는 의사들이 Ada에 대해 우리만큼 확신하고 있다는 것입니다.

따라서 물론 이는 우리에게 일을 추진할 수 있는 추가적인 능력을 부여했습니다. 하지만 사업으로 잠시 돌아가서, 우리는 환자를 돕는 사업을 하고 있습니다. 하지만 동시에 계속해서 환자를 돕는 유일한 방법은 미래에 투자할 수 있도록 적절한 긍정적인 수익을 계속 창출하는 것입니다. DEE로의 확장은 초기 적응증인 SCN2&8A의 약 20배에 달하며, 이는 매우 중요합니다.

하지만 두 번째 부분은 과학적으로 타당할 뿐만 아니라 이 약물의 잠재력 측면에서 엄청난 상승 효과를 가져옵니다. 마지막으로, 우리는 올해 내내 촉매제를 계속 쌓아왔고 여러분은 우리가 너무 많은 결과 발표를 하는 것에 지쳤을지도 모르지만, 우리는 그것을 얻는 것이 매우 중요하다고 생각했습니다. 신속하게, 희망적으로 그때 승인이 나면, FDA가 추가 데이터를 검토하고 잠재적으로 사용 가능한 특정 가속 메커니즘을 자격 부여할 수 있는 많은 유연성을 제공할 것입니다.

따라서 전반적으로 우리는 이것을 투자자들에게 가치 상승의 엄청나고 아마도 핵심적인 업데이트라고 생각합니다. 운영자: 다음 질문은 TD Cowen의 Ritu Baral입니다.

많은 고객 질문이 곧 있을 POWER 결과와 우리의 기대치에 관한 것입니다. 기준선과 다른 경쟁 치료법의 상대적 기준선을 알고 있을 때, 투자자들은 위약 조정 발작 감소, 안전성 프로필을 어떻게 보아야 합니까? 그리고 그 데이터가 연구에서 다른 용량과 다른 용량 투여 방식을 고려할 때 POWER2 및 3 연구를 어떻게 형성할 수 있습니까?

Ritu, 훌륭한 질문입니다. 따라서 기준선부터 시작해 보겠습니다. 역사적으로, 적어도 최근 역사에서, 국소 발작의 기준선은 난치성 환자군, 즉 1~3개의 ASM을 사용하는 환자에서 지난 28일 동안 9~12개의 계산 가능한 발작을 중심으로 이루어졌습니다. 그리고 POWER1의 경우, 우리가 목표로 했던 것보다 약간 더 높았을 것입니다. 이 환자들이 상당히 난치성이거나 약물에 대해 매우 확신한다는 것을 알았습니다.

또한 명확한 효능을 확립하고 예상대로 결과를 얻으면, 이 약물이 모든 국소 발작 환자에게, 그리고 미래에는 다른 유형의 발작에도 널리 사용될 수 있다는 궁극적인 목표를 향해 매우 빠르게 나아갈 수 있도록 하고 싶었습니다. 이는 발작의 두 번째 부분, 즉 기대치로 이어집니다. 그리고 저는 항상 기대치에 대해 이야기하고 인위적인 기준을 설정하는 것이 위험하다고 생각합니다.

결과 발표를 불과 몇 주 앞둔 이 시점에서 말입니다. 하지만 우리는 수년 동안 일관되게 기대치를 유지해 왔습니다. 첫째, 중증도가 증가함에 따라, 이것이 몇 안 되는 영역 중 하나라고 생각하며, 과학에 매우 흥분할 것입니다. 새로운 약물은 여전히 많은 것을 제공합니다. 우리는 최근 다른 프로그램에서도 이를 보았습니다. 여기서도 마찬가지일 것으로 예상합니다.

다른 많은 약물과 함께 투여되었음에도 불구하고 약물이 효과를 발휘합니다. 기준선이 높기 때문에 중증도가 더 높습니다. 그리고 우리는 역사적으로 위약으로 조정했을 때 약 30% 정도를 상당히 의미 있는 수치로 제공해 왔습니다. 의사들과 이야기하고, 처방 패턴을 보면, 이 수치는 매우 잘 받아들여집니다. 그리고 마지막 부분은 귀하께서 언급하신 안전성입니다. 그리고 우리는 이 약물의 안전성 프로필에 대해 매우 확신하고 있습니다.

POWER1의 눈가림 상태에서 보고 있는 것과 눈가림 상태에서 보고 있는 POWER2, 즉 귀하께서 마지막으로 언급하신 주제 모두에 대해 그렇습니다. 따라서 전반적으로, 우리는 곧 있을 결과 발표에 대해 기대하고 있으며, 또 다른 카드를 뒤집고, 환자들에게 제공할 수 있는 또 다른 프로그램을 가속화할 수 있기를 바랍니다. POWER2는 매우 잘 진행되고 있습니다.

보시다시피 보도 자료에서도 올해 말까지 연구를 완료하고 내년 초에 결과를 발표할 것이라고 재확인했습니다. 따라서 잠재적인 세 번째 또는 네 번째 약물, 또는 12개월 안에 세 번째 NDA 제출 또는 이 NDA를 고려하는 것은 쉬운 일이 아니며, 우리는 이에 대해 매우 자랑스럽게 생각합니다.

그 기준선을 고려할 때, 발작이 없는 경우는 어떻습니까, Marcio? 마지막 질문입니다. 약속합니다.

아니요, 아니요, Nick처럼요. 다시 한번 말씀드리지만, 우리는 눈가림을 해제해야 합니다. 저는 가장 중요한 것은 매우 확실한 감소를 확보하는 것이라고 생각합니다. 하지만 물론 여기서도 발작이 없는 경우를 보고 싶습니다. 중요합니다. RADIANT 데이터에서 본 것인데, 환자를 더 오래 치료하면 10주, 12주차에 중간 발작이 100% 감소하는 것을 보았습니다.

따라서 물론 우리가 더 오래 치료하고 환자를 더 오래 치료할수록 효과가 깊어지는 것을 보고 싶습니다. 그것이 우리가 보기 시작한 것입니다. 그리고 전체적인 프로필에 만족하고 있습니다. 운영자: 다음 질문은 Raymond James의 Tiago Fauth입니다.

Ulixa에 대한 질문이 하나 있습니다. 또한 규제 상호 작용에 대한 Street 커뮤니케이션 계획과 관련이 있으며, 이는 투자자들에게 여전히 큰 관심사입니다. 따라서 중간 심사, 라벨링 논의, CMC 검사 일정 예약 또는 이와 관련된 세부 정보 수준을 Street에서 기대할 수 있는지 궁금합니다.

감사합니다, Tiago. 다시 한번, 저는 여기서도 한 걸음 물러서서 말씀드리겠습니다. 따라서 우리는 물론 FDA로부터 두 프로그램 모두에 대한 예상 중간 심사 회의가 언제 열릴지, 그들의 커뮤니케이션 패턴, 라벨 협상이 언제 시작되고 완료될 것으로 예상되는지, 그리고 전체 주기에 대해 통보받고 있습니다. 따라서 우리는 기관의 목표와 그와 관련하여 우리와의 대화에 대해 매우 좋은 가시성을 가지고 있습니다.

이 과정 전반에 걸쳐 FDA의 매우 좋은 변화가 있었다고 말씀드릴 수 있습니다. 바로 회사들과 계속 소통하려는 능력입니다. 그리고 우리는 두 프로그램 모두에서 이를 보고 있으며, 이는 우리에게... 이 과정이 어떻게 진행되고 있는지에 대해 좋은 수준의 편안함을 느낄 수 있도록 신중하게 낙관적으로 만들 것입니다. 그렇다고 해서, 플레이바이플레이를 제공하는 것은 적절하지 않다고 생각합니다.

그리고 중간 심사에서, 우리의 기대는 큰 문제가 없을 것이라는 것입니다. 계속 검토하고, 마무리하고, 세부 사항을 확인하는 것입니다. 그리고 만약 그렇다면, 우리는 우리로부터 매우 적은 것을 기대해야 합니다. 물론, 이러한 회의에서 중요한 일이 발생한다면, 예를 들어 그들이 무언가를 보고 싶어하거나 그 반대의 경우입니다. 그들이 더 빨리 움직이고, 아마도 일을 가속화하고 싶어할 것입니다.

그렇다면 논의하는 것이 적절하다고 생각합니다. 하지만 우리는 두 출판물을 통해 그 지점에 도달해야 논의할 수 있습니다. Ulixa에 대해 물으셨다는 것을 알지만, 우리의 동등하게 소외된 아이인 relutrigine도 약간의 관심을 받을 수 있도록 하고 싶습니다. 운영자: 다음 질문은 LifeSci Capital의 Francois Briesbo입니다. François Brisebois: EMBOLD 등록 완료를 축하드립니다.

IIa와 8A 사이의 환자군 규모가 상당히 다르다는 것은 분명하지만, 더 넓은 범위에 대해 말씀드리자면, 이 환자들은 얼마나 다른가요? 그리고 제 질문은 기대치에 관한 것입니다. IIa와 8A가 너무 심각해서 그 데이터를 보면 넓은 DEE에 대한 기대치에 인위적인 기준을 설정하는 것입니까? 아니면 환자의 이질성 때문에 위험한 게임입니까? 이 넓은 DEE를 추구하는 대상이 누구인지 좀 더 이해하고 싶습니다.

네. 감사합니다. 이 질문을 두 부분으로 나누겠습니다. 첫째, 이렇게 생각하는 것은 거의 불가능하지만, 시장의 현실입니다. 이 환자들과 의사들에게 가서 그들의 임상 경과를 이해하고 질병이 환자들에게 시간이 지남에 따라 악화된다는 것을 알 때, 불행히도 모든 종류의 합병증과 SEP 등으로 이어집니다. 개선, 어떤 개선이라도 기준이 될 것이라는 것은 매우 분명합니다.

즉, 통계적 유의성이 ERL 연구의 기준입니다. 물론, 우리는 이러한 환자들에게 가능한 최상의 결과를 제공하고 싶지만, 기준을 설정하는 데 매우 신중해야 한다고 생각합니다. 그리고 제가 이전에 Ritu의 질문에 대한 POWER1 연구와 관련하여 말했듯이 말입니다. 그래서 우리는 매우 큰 시장이지만 아무것도 없는 상황에 처해 있습니다. 그것은 끝입니다. 환자들을 생각하면, 시간이 지남에 따라 많은 것을 제공할 것으로 기대하지만, 이 연구에서는 통계적 유의성과 일부 개선을 본다면 행복해야 합니다.

이제 질문의 다른 측면으로 넘어가서, 이 환자군이 얼마나 이질적인가요? 우리의 등록 전략은 이 환자들이 어떤 진단을 받아야 하는지에 대해 매우 명확했습니다. 따라서 매우 심각해야 하며, 조기에 발병해야 하며, 발작 시작과 기준선 발작 횟수를 동반한 발달적 영향을 가져야 합니다. 그렇다고 해서, 우리는 가능한 가장 다양한 환자 그룹을 원합니다. 왜냐하면 그것이 우리가 추구하는 것이기 때문입니다.

현재 다른 약물은 아무것도 할 수 없습니다. 그리고 우리는 그것을 달성했습니다. 정의상, IIA와 A가 치료하기 더 어렵다고 주장할 수 있지만, 이것은 치료하기 더 이질적입니다. 따라서 EMBOLD에서 보고 있는 것의 절반이라도 볼 수 있다면, 그것은 시장이 얼마나 클지 상상하기조차 어렵습니다. 하지만 이러한 환자들의 안정화와 개선만 보더라도 이는 매우 의미 있을 것입니다.

따라서, 우리 모두에게 정말 큰 기회가 될 것을 설정하는 것에 대해 말입니다. François Brisebois: 그리고 AAN에 대해 잠시 끼어들어도 될까요? 물론, 저는 플레너리가 통과되었다고 생각합니다. 약 8,000명이 참석했습니다. 그래서 신경과 의사 및 운동 장애 전문가와의 상호 작용에 대해 이야기해 주시겠습니까? 미국 외 지역에 대한 관심을 불러일으킵니까?

미국 외 지역에 대해 어떻게 생각하고 있는지 공유해 주시겠습니까?

네. 제가 너무 흥분해서 항상 앞으로 나아가고 싶어하기 때문에 때로는 멈추고, 늦추고, 장미 향기를 맡는 것을 잊게 되는 것을 상기시켜 주셔서 감사합니다. 네, 몇 주 전 시카고에서 열린 AAN의 플레너리에 참석했으며, 약 8,000명의 의사가 참석했습니다. 회의에서 발표된 가장 중요한 임상 연구를 처음으로 인정받은 것은 우리 중 일부, 특히 저에게는 매우 감동적이었습니다.

하지만 가장 감동적인 것은 그 후 우리에게 와서 의료진 팀과 함께 저희 진료실에 와서 전체 진료실에 발표해 달라고 요청한 사람들의 수였습니다. 따라서 귀하께서 상상하시는 것처럼 미국 외 지역에 대한 엄청난 관심이 있다는 것을 다시 한번 확인시켜 드립니다. 우리는 그렇게 믿으며, 매우 명확하게 말하자면, 이것은 현재 우선적으로 미국 시장의 기회입니다. 우리는 집중하고 있으며, 미국에서 실행하고 있습니다.

특히 가격 정책과 같이 미국 내 현재 정책에는 우리가 미국 외 지역에서 분할 전략을 탐색하는 데 그다지 매력을 느끼지 못하는 여러 가지 시사점이 있습니다. 우리는 미국 사업을 위험에 빠뜨리지 않을 것입니다. 따라서 이것은 누군가가 전 세계적으로 해야 할 일입니다. 그리고 물론, 우리는 결국 거기에 도달할 계획입니다. 하지만 우리는 다른 누구와도 지역을 분할하는 것에 대해 그다지 흥분하지 않습니다.

운영자: 다음 질문은 Guggenheim의 Yatin Suneja입니다.

축하드립니다. 아주 좋은 업데이트입니다. 제 질문은 두 가지입니다. Marcio, POWER1에 대한 기대치를 설명해 주셨습니다. 따라서 후속 질문은 POWER1에서 30mg QD 용량에 대한 데이터를 얻게 될 것이라는 것입니다. 따라서 POWER2에서 40mg으로 추가 효능을 확보할 수 있는 잠재력에 대해 말씀해 주시겠습니까? 30mg과 40mg을 어떻게 생각해야 하는지, 잠재력이 있다면 알려주시면 감사하겠습니다.

그리고 상용 측면에 대한 더 광범위한 질문입니다. 2개의 대규모 출시를 향후 6개월 정도에 걸쳐 진행하고 계십니다. 따라서 제조, 공급망 등에 대해 말씀해 주시겠습니까? 현재 어디까지 와 있습니까?

물론입니다. 네, 시작부터 말씀드리겠습니다. 그래서 우리는 이러한 출시를 계획할 때, "무슨 일이 일어날 가능성이 있는가?"라고 생각하고, 그것이 우리가 기준을 설정하고 재무 기대치를 설정하는 방법이며, 여러분은 우리의 미래 예측 진술과 전반적으로 그것을 보고 있습니다. 그런 다음 우리는 시장과 대화하고, 일부에 대해서는 다소 보수적일 수 있습니다. 그리고 우리가 상향식으로 틀렸다면 어떻게 될까요?

그리고 우리가 상향식으로 여러 배 틀렸다면 어떻게 될까요? 그리고 그것이 우리가 공급을 계획해야 하는 방식이라고 생각합니다. 그리고 우리는 그렇게 해왔습니다. 예를 들어 Ulixa의 경우, 두 개의 완전히 독립적인 약물 원료 제조업체를 보유하게 되어 기쁩니다. 그들은 재고를 확보하기 위해 열심히 노력하고 있습니다. 규모를 알려드리기 위해 Ulixa만 해도 수 톤의 약물에 대해 이야기하고 있습니다.

이것은 일반적으로 소규모가 아니라 매우 대규모입니다. 그리고 우리는 또한 공정이 상대적으로 간단하다는 사실에 매우 만족하며, 제출 전에 FDA와 이를 조율할 수 있었습니다. 그래서 우리는 그곳에서 잘하고 있습니다. Relutrigine의 경우, 물론 규모는 288에 비해 작지만, GE에게는 작지 않습니다. 그래서 우리는 그것에 대해서도 생각하고 있으며, 출시를 위해 준비하고 있습니다.

물론, 사용 지점까지 훨씬 더 많은 전문적인 일대일 상호 작용을 포함하는 매우 다른 유통 전략을 가지고 있으며, 우리는 그렇게 구축하고 있습니다. 그리고 Ulixa의 경우에도 일대일로 하고 싶습니다. 하지만 물론, 여기에는 약간의 다운스트림이 덜 있습니다. 따라서 재고 관리와 약물을 복용하는 환자 관리가 모두 잘 해결되었습니다. POWER1, POWER2 상호 관련성 질문으로 돌아가면, POWER1의 20mg, 30mg에서 매우 강력한 결과를 볼 것이라고 믿습니다.

하지만 그것은 질문을 제기합니다: 더 많은 것이 있습니까? 최근 역사, 아주 최근 역사를 보면, 우리는 약물을 조금 더 많이 다루는 문제에 직면한 회사들을 보았습니다. 그리고 당신은 선을 넘고, 그러면 약물은 임상 실습 관점에서 완전히 쓸모없게 됩니다. 우리는 몇 주 전의 결과에서 이를 보았습니다. 두 가지 용량이 있고 최고 용량은 종이에 약간 더 많은 효능을 제공함에도 불구하고 환자가 전혀 사용할 수 없습니다.

하지만 여기서는 그렇지 않습니다. 우리는 이것이 Uoraserene의 한계가 아니라는 것을 알고 있습니다. 따라서 환자의 요구와 350만 명, 다른 사람들이 추구하는 30,000명이 아닌, 우리가 추구하는 실제 시장을 고려할 때, 그것은 이러한 모든 환자들의 이질성을 이해하는 것을 요구합니다. 그렇기 때문에 20mg, 30mg, 40mg 등 의미 있는 용량을 제공할 수 있는 능력이 매우 중요합니다.

따라서 더 나아질 수 있다는 기대를 만들지 않기 위해서입니다. 하지만 물론, 정의상 POWER2에서는 더 나아질 수 있습니다. 곧 거기에 도달할 것이며, 검토할 수 있을 것입니다. 질문에 답했기를 바랍니다. 운영자: 다음 질문은 BTIG의 Kambiz Yazdi입니다.

세 가지 질문입니다. Ulixa에 대해, 4월에 출시된 Essential to Me 질병 교육 캠페인을 통해, 의료 제공업체로부터의 초기 반응과 이 이니셔티브가 PDUFA를 앞두고 환자 풀 상단에 어떻게 전환될 것으로 예상하시는지 알려주실 수 있습니까? 그리고 relutrigine에 대해 간략하게 말씀드리겠습니다. Mario에 대해 언급하셨지만, 경쟁사보다 DEE 분야에서 EMBOLD를 그렇게 빠르게 등록할 수 있었던 이유는 무엇입니까?

마지막으로, vormatrigine에 대해, 눈가림된 POWER1, POWER2 안전성에 대해 약간 언급하셨습니다. RADIANT 연구와 비교하여 POWER1에서 배경 약물의 용량을 줄이는 조사관의 옵션을 어떻게 처리하고 있습니까?

좋습니다. 모두 다루도록 노력하겠습니다. Essential to Me는 환자들과 그들이 자신을 어떻게 보는지와 함께 개발한 것입니다. 그리고 저는 제공업체로부터의 반응이 환상적이라고 생각합니다. 사람들이 정말 좋아합니다. 그들은 환자들을 봅니다. 그것은 그들에게 행동하도록 상기시켜 줍니다. 그래서 우리는 이것에 매우 만족합니다. 그것은 이미 출시 전에 데이터베이스를 더욱 구축하여 누가 선두 주자가 될지 이해하는 데 큰 역할을 하고 있으며, 제공업체와 환자 모두에게 그렇습니다.

다음 분기에 더 자세한 업데이트를 제공할 것입니다. EMBOLD를 어떻게 등록했습니까? 시간을 거슬러 올라가서 사람들이 묻고, 아마도 저는 비판받을 수도 있지만, 시도해 보겠습니다. 우리는 Jordan에게 Jordan이 될 수 있는지 물었을 것입니다. 그들은 코트로 돌아가 훈련하고 어떤 샷이 효과가 있었고 어떤 샷이 효과가 없었는지 이해했을 것입니다. 그리고 그들은 승리를 승리로 여기지 않고 다음 승리를 위한 기회로 여겼을 것입니다.

우리는 Jordan만큼 좋지는 못할 것이라고 생각하지만, 우리는 매일 스스로에게 어떻게 더 잘할 수 있는지 묻는 것에 대해 매우 진지하다고 생각합니다. 왜냐하면 이 환자들은 우리를 필요로 하기 때문입니다. 우리는 또한 많은 환자를 보유하고 있어 등록할 수 있는 사이트를 확보하는 데 매우 능숙하며, 그들은 처음부터 우리를 이해합니다. 즉, 우리는 최고 품질을 우선적으로 기대한다는 것을 이해합니다.

하지만 속도도 빠릅니다. 즉, 쿼리에 앉아 있지 않습니다. 자격 양식에 앉아 있지 않습니다. 다음 주에 있을 회의에 앉아 있지 않습니다. 우리를 필요로 하면 즉시 거기에 있습니다. 그리고 우리 팀은, 제가 환상적이라고 말한다면, 그들은 이 모든 것을 하는 데 환상적일 것입니다. 왜냐하면 모든 사람이 한 가지 이유로 여기에 있기 때문입니다. 바로 이 환자들을 돕기 위해서입니다.

그래서 간단합니다. 그리고 마지막 질문이 있었는데, 지금 잊어버렸습니다.

네. 간략하게, vormatrigine에 대해, 눈가림된 POWER1, POWER2 내약성에 대해 약간 언급하셨습니다. RADIANT에서 관찰된 것과 비교하여 POWER1에서 배경 용량 감소에 대한 조사관의 옵션을 어떻게 처리하고 있습니까?

네, 물론입니다. RADIANT에서 배운 것을 바탕으로 POWER1에서 실용적이고 체계적인 감소 시스템을 모두 갖추고 있습니다. 배경을 줄일 수 있도록 조사 약물이 하는 일에 대해 매우 확신해야 합니다. 다른 사람들은 조사 약물을 줄입니다. 아시다시피, 그들은 약물을 그다지 신뢰하지 않기 때문입니다. 우리 경우는 그렇지 않습니다. 그래서 우리는 그것이 일어나도록 허용합니다.

부분적으로 일어난다고 말씀드리겠습니다. 물론 매우 중요합니다. 하지만 효과도 매우 효과적이었다고 생각합니다. POWER2에도 동일한 알고리즘이 적용됩니다. 의사들은 이것이 어떻게 수행되는지에 대해 매우 만족한다고 생각합니다. 매우 안전하게 수행되며, 논리적입니다. 배경이 때로는 위약에서도 상황을 조성하기 때문에 고려됩니다. 따라서 블라인드를 유지하고 무결성을 유지하면서 연구를 전반적으로 관리합니다.

그래서 그것에 대해서도 매우 만족합니다. 운영자: 다음 질문은 Needham & Company의 Ami Fadia입니다.

[이름 없음]입니다. 국소 발작 간질의 경우, Xenon의 제품이 시장에 먼저 출시된다면 어떤 선도 시장 역학을 보십니까? KOL 조사는 vomacigine에 대해 압도적으로 긍정적이었지만, 영향을 미칠 수 있는 다른 요인이 있는지 이해하고 싶었습니다. 또한, 조기 라인 사용을 지원하기 위해 어떤 데이터를 생성해야 하는지에 대해 지불 기관과 초기 논의를 했습니까?

네. 따라서 전체 시장을 보면, 그리고 우리는 이 작업에 많은 노력을 기울였습니다. 어떤 의미에서는 매우 슬프지만, 4등급 간질 센터에서 치료받는 매우 적은 수의 환자 외에, 그 외의 훨씬 더 큰 시장으로 가면, 이 환자들은 매우 높은 비율로 실패하고 있습니다. 그들은 약물을 바꾸고, 그 위에 추가하고 있습니다. 따라서 제가 전에 말했듯이, 이것은 한 명의 승자만 나오는 게임이라고 믿지 않습니다.

만약 우리가 국소 발작에 대해 10가지 다른 약물을 가지고 있다면, 그것이 필요할 것입니다. 현재 우리가 가지고 있는 것은 완전히 부적절합니다. 그렇다고 해서, 수년 동안 가장 큰 합병증은 의사가 환자의 요구에 맞게 조정할 수 있는 유연성을 허용하지 않는 약물을 얻는 것입니다. 그리고 우리가 vormatrigine에서 보고 있는 것은 그것이 많은 유연성을 제공한다는 것입니다.

예를 들어 이전 질문에서 논의한 것처럼 말입니다. 그리고 이것은 다른 잠재적 경쟁자들의 경우는 아닙니다. 하지만 우리는 또한 전반적인 속도에 대해 매우 확신하고 있습니다. 몇 달 뒤처져 있고, 여러분 모두에게 상기시켜 드리지만, 우리는 얼마 전까지만 해도 다른 DEE 연구보다 훨씬 뒤처져 있었습니다. 그리고 이제 곧 결과가 발표될 것이고, 다른 연구는 내년 말까지 결과가 발표되지 않을 것입니다.

따라서 몇 달이 정말 선도적 이점인지 확실하지 않습니다. 그리고 메커니즘적 나트륨 채널 조절제가 시장에서 제거된 적이 있다고 믿지 않지만, 귀하께서 언급하신 다른 메커니즘에 대해서는 분명히 있었습니다. 그리고 모든 안전 신호가 거기에서도 나타나고 있습니다. 따라서 우리가 이야기하는 의사들은 더 많은 옵션을 갖게 되어 기쁘지만, 이전에 보았던 안전성 측면에서 환자에게 잘 작동하지 않았던 것에 대해서는 신중합니다.

따라서 우리는 그것을 플레이할 것입니다. 우리는 시장에서 우리의 압력을 플레이할 것이고, 우리가 이길 것이라고 의심하지 않습니다. 운영자: 다음 질문은 Jefferies의 Andrew Tsai입니다.

모든 업데이트에 감사드립니다. EMBOLD 연구에 대해 많이 이야기했다는 것을 알고 있습니다. 그것에 대한 한 가지 작은 질문이 있었습니다. 여러분이 IIaA 데이터를 공유했을 때, 전체적으로 53%의 위약 조정 감소율을 보였는데, 두 DEE 하위 그룹 각각에서 일관된 발작 감소를 보았는지 궁금합니다. 그러면 투자자들이 더 넓은 DEE 하위 그룹 전반에 걸쳐 강력하고 일관된 효능을 볼 것이라는 확신을 줄 수 있습니다.

따라서 두 하위 그룹 모두에서 발작 감소율을 공유할 수 있습니까? 그리고 ET에 대해, AAN 분석 등에 감사드립니다. 그리고 친절한 적정 일정에 대한 지속적인 작업을 바탕으로, 궁극적으로 승인된다면 실제 세계에서 어떤 수준의 순응률을 기대하십니까? Ulixa 반응자는 얼마나 오래 약을 복용할 수 있다고 생각하십니까?

감사합니다, Andrew. 아마도 ET부터 시작하고, 그런 다음 IIA에서 EOL 및 전반적으로 돌아가겠습니다. 의사들에게 물어보면, 그리고 우리는 여러 자문 위원회와 이 엄청나게 큰 관찰 연구를 수행했습니다. 우리는 그들에게 어떻게 관리할 것인지, 그리고 기대치가 무엇인지 물었습니다. 저는 우리가 긍정적으로 놀랐던 것은 이 약물의 처음 며칠과 몇 주 동안 발생하는 내약성 우려를 관리하는 것에 대해 얼마나 편안해했는지입니다.

우리는 장기적으로 환자 유지의 가장 중요한 동인이 될 것이라는 점을 완전히 인식하고 이 출시를 시작하고 있으며, 그들은 매우 편안해하고 있습니다. 그리고 우리는 실제로 그들이 이러한 환자들에게 전화하고 더 나은 조언을 하는 등 할 수 있다고 생각하는 것들을 말하고 있습니다. 따라서 그것에 대해 매우 편안합니다. 이제 그것이 장기적인 전반적인 유지율과 재무에 어떻게 전환되는가?

우리는 두 가지 접근 방식을 취할 수 있습니다. 하나는 우리가 생각하는 것, 즉 고전적인 경구 만성 요법 순응도 및 유지율입니다. 따라서 60%에서 80% 사이에서 시작합니다. 그것은 단지 전체 수치입니다. 그리고 100억 달러 이상을 예측을 유지하는 데 필요한 최소치는 얼마입니까? 그 숫자는 훨씬 작습니다. 그래서 숫자가 작아질 것이라고 말하는 것이 아니라, 예측을 하기 위해 무언가를 믿어야 하며, 100억 달러 이상을 달성하기 위해 많은 것을 믿을 필요가 없다는 것을 말하는 것입니다.

그리고 그것은 우리에게 엄청난 편안함을 줍니다. 또한 수백 명, 수백 명의 환자가 안전성 데이터베이스에 있으며, 아시다시피 6개월, 1년, 2년 동안 이 약물을 복용하고 있습니다. 따라서 이는 모든 환자들이 얼마나 지속적인지에 대한 매우 좋은 지표를 제공합니다. 두 번째 질문은 지금 시점에서 매우 적절하게 제기되었습니다. 2A 및 8A의 결과는 나비1.2 조절 장애 및 나비1.6 조절 장애의 발현, 전기 생리학 및 전반적인 임상 발현이 매우 다르다는 사실에도 불구하고, 결과는 전반적인 감소, 발달적 이득, 발작 자유 측면에서 상당히 유사하고 매우 좋습니다.

따라서 2A 전반에 걸쳐 매우 유사하고 모든 좋은 점을 가지고 있다는 것은 우리에게 엄청난 편안함을 줍니다. 강조해 달라고 상기시켜 주셔서 감사합니다. 운영자: 다음 질문은 Deutsche Bank의 David Hoang입니다.

몇 가지 질문이 있습니다. 아마도 vormatrigine에 대해 국소 간질의 경우 POWER1과 POWER2 전반에 걸쳐 20mg, 30mg, 40mg의 3가지 용량을 살펴보고 있다는 것을 알고 있습니다. 시장에 출시하고 싶은 용량은 몇 가지입니까? 그리고 상용 생존 가능성을 위해 최적의 숫자는 무엇이라고 생각하십니까? 그리고 또한 수행할 예정인 단독 요법 연구인 POWER 3 연구와 관련하여, 이것이 vormatrigine에 대한 귀하의 더 넓은 계획에 어떻게 부합하는지 설명해 주시겠습니까?

그리고 다른 후원자들은 왜 그러한 단독 요법 연구를 추구하지 않습니까?

질문해 주셔서 감사합니다, Dave. 따라서 20mg, 30mg, 40mg은 POWER1을 시작할 때, 그리고 부분적으로는 일반적으로 공개 문서를 보면 다른 후원자들의 경우처럼, 모든 사람이 "인간에게 번역했을 때 MESCC50에 얼마나 가까워질 수 있는가?"라고 말할 것입니다. 그리고 저는 그것에 매우 가까워질 것입니다. 왜냐하면 저는 훨씬 더 높이 갈 수 있기 때문입니다.

우리는 여기서 훨씬 더 높이 갈 수 있습니다. 그래서 우리는 약물이 효과적일 것이라는 지점에서 시작했습니다. 그래서 우리는 거기서 시작했습니다. 그리고 현재 우리가 최대 효능이라고 믿는 지점은 어디입니까? 그리고 저는 그것이 우리가 보고 있는 황소라고 생각합니다. 하지만 이 환자를 치료하는 수천 명의 신경과 의사들로부터 상당한 피드백을 받은 것은, 다양한 환자 유형과 다양한 동반 질환을 겪으면서 유연성이 중요하다는 것입니다.

따라서 우리는 이 모든 것을 시장에 출시할 의향이 있습니다. 왜냐하면 우리는 이것이 의사들에게 최고의 유연성을 제공하고 시장 점유율을 확보하고 유지할 수 있는 가장 큰 능력을 제공한다고 믿기 때문입니다. 이제 POWER 3는 다른 문제입니다. POWER 3는 vormatrigine의 프로필을 요구합니다. 따라서 귀하의 질문에 대한 답은 다른 사람들은 할 수 없기 때문에 하지 않는다는 것입니다.

왜냐하면 이 약물을 단독 요법으로 사용할 수 있어야 하기 때문입니다. 이제 단독 요법으로 가는 단계가 있습니다. 즉각적인 단독 요법으로의 전환은 아닙니다. 매우 안전하고 신중하게 수행되어야 합니다. 환자들은 단일 기전으로는 치료에 실패합니다. 저희가 생각하기에 폼마트리진이 내약성이 있다면, 모든 발작을 진정시킬 수 있는 유일한 기전은 IS에 작용하고 이 채널들을 조절하는 것입니다.

그리고 현재 저희만이 그렇게 하고 있습니다. 다른 모든 것은 그 기전의 상류에 있습니다. 그래서 폼마트리진과 같은 약물을 가지고 있을 때 확신이 생기는 이유입니다. 제가 준비된 발언에서 말씀드렸듯이, 이것은 지금까지 개발된 약물 중 가장 강력하고 가장 선택적인 약물입니다. 그래서 저희는 누구나 검토할 수 있도록 이 데이터를 공개적으로 이용 가능하게 했습니다.

그것이 바로 그 확신입니다. 이것은 약물 개발 방식에 대한 약간의 광기 정의에서 벗어나, 점점 더 심각한 환자, 더 적은 수의 환자 풀을 대상으로 하고, 그들은 더 이상 난치성 연구에서 더 넓은 시장을 대표하지 못한다는 것입니다. 그리고 여러분은 진정한 시장, 즉 일터로 돌아가기 위해 고군분투하고, 운전을 유지하기 위해 고군분투하고, 집중하기 위해 고군분투하는 환자들의 진정한 충족되지 않은 요구를 실제로 해결하지 못하고 있습니다.

뇌전증 환자의 상당수가 장애를 겪습니다. 그들은 자신, 의료 시스템, 사회 보장 시스템에 엄청난 자원을 낭비하고 있습니다. 왜냐하면 그들이 복용하는 약물들이 질병의 문제를 악화시키기 때문입니다. 그리고 저는 이러한 강력하고 흥미로운 약물을 가진 회사로서 그곳에 가서 뇌전증 치료를 변화시키고 혁신할 의무가 있다고 생각합니다. 그것이 질문에 대한 긴 답변입니다.

운영자: 다음 질문이나 코멘트는 OpCo의 Olson Jay입니다.

모든 진전에 축하드립니다. 이쪽은 Jay를 대신하는 Cheng입니다. 아마도 몇 가지 질문이 있을 것입니다. 첫째, Ulixa의 상업화에 대해 말씀드리겠습니다. A와 수행하신 시장 조사에서 얻은 피드백에 대해 궁금합니다. 채택의 가장 중요한 동인은 무엇이라고 생각하십니까? 그리고 마지막으로, 통증에 대한 세륨 채널 조절제에 대한 데이터도 발표하셨습니다. 그래서 이 기회에 대한 최신 생각과 단기적으로 기대할 만한 것이 있는지 궁금합니다.

네, 네, 물론입니다. Jay, 감사합니다. 의사들에게 가장 중요한 것은, 저희가 순위를 매길 때 -- 그리고 제가 이전에 말씀드렸듯이, 질문해주셔서 감사합니다. 매우 광범위한 테스트와 그들로부터의 세부 사항을 정말로 이해하는 것이었습니다. 그리고 그들이 정말 좋아하는 몇 가지가 있습니다. 그들은 본태성 떨림에 대해 표적화된 것이 없다는 사실을 정말 좋아합니다.

즉, 가장 근본적인 기전이 C형 칼슘 조절인 것이 있고, 이제 그것에 대한 것이 있거나 곧 그것에 대한 것이 있을 것이라는 것입니다. 두 번째는 사실 우리 모두에게 약간 놀라운 일이었습니다. 그들은 2주 안에 대부분의 환자들에게 환자들과 대화할 수 있는 능력이 있다는 사실에 완전히 매료되었습니다. 그리고 그들은 지속 가능한 방식으로 그것을 가지고 있지 않습니다.

그들은 Study 2에서 효과의 내구성을 테스트했다는 사실을 좋아합니다. 그리고 저는 이 모든 것들과 다른 많은 것들이 채택의 핵심 동인이 될 것이라고 말하고 싶습니다. 그리고 제가 이전 통화에서 재고 및 구축에 대해 언급했듯이, 만약 있다면, 그들은 우리가 원래 생각했던 것보다 더 많은 환자에게 처방할 것이라는 징후를 우리에게 주고 있습니다. 그리고 통증 프로그램에 대한 질문의 두 번째 부분입니다.

음, 저는 우리가 CNS 회사이기 때문에, 상상할 수 있듯이, 우리는 한편으로는 우리의 기술에 기반하여 우리에게 의미 있는 과학 분야를 살펴봐야 합니다. 다른 한편으로는, 오늘 우리가 논의한 것처럼 많은 것들이 진행 중이며, 앞으로 더 많은 촉매제가 있습니다. 그래서 우리는 분자와 플랫폼이 중요한 역할을 할 수 있는 다른 과학 분야를 탐색하는 데 신중한 접근 방식을 취하고 있습니다.

그리고 AAN에서, 우리는 통증에 대해 우리가 해온 작업 중 일부를 발표했습니다. 그리고 우리는 이 점에서도 상당히 진전하고 있는 방법에 대해 미래에 더 많이 듣게 될 것입니다. 운영자: 다음 질문이나 코멘트는 H.C. Wainwright의 Douglas Tsao입니다.

Marcio, EMBOLD부터 시작해서, 등록 완료에 축하드립니다. 분명히 수요가 매우 강했습니다. 어떤 환자 하위 그룹을 받았는지에 대한 통찰력이 있는지 궁금합니다. 그리고 특히 수요가 매우 강했던 특정 하위 그룹이 있었습니까? 이는 충족되지 않은 요구의 규모를 반영하는 것입니까? 왜냐하면 분명히 이들 중 많은 경우 승인된 치료법이 없으며 의사들은 단순히 경험에 의존하여 오프라벨 ASM을 사용하고 있기 때문입니다.

네. Doug, 솔직히 말씀드리자면, 저희가 현장을 방문하고 의사들과 프로토콜을 제시하며 이야기했을 때입니다. 아마도 제가 통화에서 아직 말하지 않은 것은, 저희가 많은 의사들에게 "아니요, 아니요, 중단해야 합니다. 이 연구에 더 이상 환자를 등록할 수 없습니다."라고 말함으로써 그들을 실망시켰다는 것입니다. 저희는 정말로 매우 빠르게 거기에 도달했고, 당신이 방금 말한 것처럼, 이것에 대한 깊은 이해를 가지고 있는 것 같습니다.

밖에 너무 많은 환자들이 있어서, 다른 약물이 기술적으로 승인되었지만 이미 실패했거나, 불충분한 반응을 보였던 환자들조차도 할 수 있는 것이 거의 없거나 전혀 없습니다. 그래서 매우 광범위합니다. 환자의 표현형과 유전형 모두입니다. 그리고 그것은 우리가 예상했던 범위 내에 있습니다. 그리고 불행히도, 이것은 사과일 수도 있지만, 우리는 이 연구에 참여하고 싶었던 모든 환자를 얻을 수 없었습니다.

하지만 제 생각에 우리의 약속은 약이 효과가 있다면, 가까운 미래에 그들에게 약을 제공할 것이라는 것입니다. 그래서 모든 것과 모든 역학 관계에 대해 정말로 정말로 행복합니다.

그리고 가능하다면, 후속 질문으로 폼마트리진에 대해 말씀드리겠습니다. POWER1과 관련하여, 지금까지의 중단율에 대한 통찰력이 있습니까? 왜냐하면 분명히 RADIANT에서는 몇 가지 중단이 있었지만, 우리는 분명히 임상의들로부터 환자들이 중도 탈락한 경우가 있었다는 이야기를 들었습니다. 그들은 추가적인 상담을 제공했을 수도 있지만, 궁극적으로 약물의 견고성을 고려할 때, 그들은 아마도 그들이 계속 참여하도록 격려했을 것입니다.

또한, POWER1에서 용량 증량이 이루어진다는 점을 고려할 때, 이것이 효과를 보이고 있다는 증거가 있습니까?

네, 절대적으로요. 그래서 저희는 프로그램의 역사적 기록에 비해 전반적인 중단율을 줄인 것에 대해 매우 만족하고 있습니다. 제 생각에 여러분이 언급하신 몇 가지 사항은, 사람들이 연구에 더 익숙해지고 관리하는 데 더 편안해진다는 것입니다. 그래서 저는 우리가 그것에 대해 매우 편안하다고 생각합니다. 또한, 사람들이 열광하는 약물들이 최고 용량에서 25%의 용량 감소와 함께 22%에서 25%의 중단율을 보이는 것을 고려할 때, 우리는 새로운 벤치마크에 대해서도 매우 편안하다고 생각합니다.

그것은 확실히 우리가 보고 있는 것이 아닙니다. 따라서 최근의 경쟁 상황을 고려할 때 우리는 여기서 매우, 매우 경쟁력이 있다고 생각합니다. 운영자: 다음 질문이나 코멘트는 Truist Securities의 Danielle Brill입니다. 알 수 없는 분석가: Danielle을 대신하는 Tyler입니다. 제 질문은 본태성 떨림의 총 잠재 시장에 관한 것입니다.

본태성 떨림 환자는 최대 7백만 명이지만, 최근에는 약 1백만 명이 적극적으로 치료를 받고 있다고 말씀하셨습니다. 그렇다면 예측된 유병률 인구와 치료를 받고 있는 사람들 사이의 격차는 무엇입니까? 그리고 이를 바탕으로, 더 정확한 진단을 위해 교육이 여전히 필요한가요? 그리고 더 많은 환자를 진료하는 대형 학술 센터에서 일반적으로 더 정확한 진단을 받습니까?

네. 현재 약 2백만에서 250만 명의 환자가 있습니다. 현재 치료를 받고 의사를 만나고 있거나, 방금 치료를 마쳤고 옆에서 지켜보고 있는 환자들입니다. 그래서 7백만에서 200만에서 300만으로 가면, 그것은 unheard of한 감소가 아닙니다. 저는 여러 가지 이유가 있다고 말하고 싶습니다. 그것은 오진의 문제가 아니며, 명확히 하고 싶습니다. 이것은 대부분 그들이 알고 있는 것이며, 낙인, 효과 때문에 공개적으로 말하거나 공개하지 않거나 논의하지 않는 것입니다.

저는 이번 주에 콜린스 상원의원이 본태성 떨림 진단에 대해 말하는 것을 보았습니다. 그녀가 적합하지 않을 수 있다는 말은 터무니없는 일입니다. 왜냐하면 이것은 움직임에 대한 진행성 질환일 뿐이기 때문입니다. 하지만 사람들은 그런 것에 대해 이야기하는 것을 두려워합니다. 이것은 대부분 가족에게 유전되는 질병입니다. 그래서 사람들은 알고 있습니다. 그것은 두 가지 요인의 조합입니다.

하나는 진행입니다. 환자들이 얼마나 빨리, 얼마나 멀리 질병에 걸렸는지입니다. 우리는 그것을 실행 가능성 수준이라고 부르며, 그것이 우리에게 약 3백만 달러를 줍니다. 그리고 다른 하나는 사회입니다. 때로는 누군가가 손을 들고 자신이 질병을 앓고 있다고 말하는 것에 대해 너무 준비가 되어 있지 않다는 것입니다. 마지막 것은 2~3명의 가족 구성원이 있고 의사가 첫 번째 사람에게 "지금 당장 할 수 있는 것이 없습니다.

왜냐하면 좋은 대안이 없기 때문입니다. 다른 가족 구성원들은 ulixacalamide가 시장에 나올 예정이므로, 곧 그 역학 관계가 바뀔 것입니다."라고 말하는 경우입니다. 그래서 우리는 이것을 전면에 내세웁니다. 우리의 캠페인이 Essential to Me라고 불리는 이유 중 하나는 그것이 환자의 삶에 정말로 필수적이기 때문입니다. 그것이 우리가 깨우고 싶은 것입니다.

운영자: 다음 질문이나 코멘트는 Baird의 Brian Skorney입니다.

Ulixa와 경구용 T형 칼슘 채널 차단제를 ET 외의 적응증으로 개발할 기회에 대해 언급하셨습니다. 분명히 NDA 검토로 매우 바쁘고 몇 가지 추가적인 주요 연구를 진행하고 있습니다. 그래서 아마도 약간 뒷전으로 밀려나 있을 것입니다. 하지만 Ulixa가 영향을 미칠 수 있는 다른 적응증에 대한 탐색에 대한 업데이트된 생각이 있는지 궁금합니다. 그리고 그것에 대한 업데이트를 들을 수 있는 시기를 제공할 수 있습니까?

네. Brian, 저희는 2개의 다른 적응증을 선택했습니다. 저희는 마지막으로 모든 것을 확인하고, 시간을 갖고, 조금 더 공개적으로 논의할 수 있도록 확실히 하고 있습니다. 저희는 또한 그것의 형식에 대해서도 논의하고 있습니다. R&D 데이인지, 아니면 일련의 통화와 전문가들과 함께하는 것인지 말입니다. 그래서 잠시만 기다려 주시면, 그것에 대해 이야기할 수 있을 것입니다.

저희는 과학적으로, 환자 측면에서, 그리고 두 적응증 모두에 대한 시장 잠재력에 대해 매우 흥분하고 있습니다. 운영자: Q&A 시간을 모두 마쳤습니다. 이제 Marcio De'Souza 씨께 마무리 발언을 부탁드립니다.

네, 모두 감사합니다. 오늘 통화에서 답변하지 못한 질문에 대해 죄송합니다. 시간이 조금 남은 것 같습니다. 믿을 수 없을 정도로 흥미로운 한 해의 시작입니다. 지난 12개월을 되돌아보면, 수많은 환자들에게 큰 변화를 가져온 일이 많았습니다. 아직도, 또 다른 연구를 마무리하고, 카드를 뒤집고, 혜택이 있다면 가능한 한 빨리 그것을 얻도록 확실히 하고 있습니다.

올해는 EMBRAVE Part A가 긍정적이었고, EMBRAVE 3가 잘 모집되고 있으며, EMBOLD가 다가오고, POWER1이 다가오고, POWER2가 다가오고, 새로운 적응증이 Brian이 방금 물었던 것처럼 있습니다. 그래서 저희는 전력을 다하고 있습니다. 초점은 매우 명확합니다. 주주를 포함한 모든 사람에게 최대한의 가치를 제공하는 것입니다. 그리고 저희는 여기서 실행에 집중하고 모든 것을 완료할 것을 약속드립니다.

관심 가져주셔서 감사드리며, 곧 다시 이야기하겠습니다. 운영자: 신사 숙녀 여러분, 오늘 컨퍼런스에 참여해 주셔서 감사합니다. 이것으로 프로그램을 마칩니다. 이제 연결을 끊으셔도 됩니다. 여러분, 멋진 하루 보내십시오.