운영자: 안녕하십니까, 기다려 주셔서 감사합니다. Praxis Precision Medicines 2025년 4분기 및 연간 실적 발표 컨퍼런스콜에 오신 것을 환영합니다. [운영자 안내] 오늘 컨퍼런스는 녹음되고 있음을 알려드립니다. 이제 발표를 맡으신 Investor Relations의 Dan Ferry에게 마이크를 넘기겠습니다. 시작해 주십시오.

안녕하십니까, Praxis Precision Medicines 2025년 4분기 및 연간 재무 결과 및 사업 업데이트 컨퍼런스콜에 오신 것을 환영합니다. 본 콜은 웹캐스트로 생중계되며 Praxis 웹사이트의 투자자 섹션(www.praxismedicines.com)에서 접속하실 수 있습니다. 본 콜에서 이루어지는 발언은 1995년 증권민사소송개혁법(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함할 수 있음을 유의하시기 바랍니다.

여기에는 회사의 미래 기대치 및 계획, 임상 개발 일정 및 재무 전망에 대한 진술이 포함될 수 있습니다. 이러한 미래 예측 진술은 현재 시점의 Praxis의 견해를 나타내지만, 미래의 회사 견해를 나타내는 것으로 의존해서는 안 됩니다. Praxis는 향후 이러한 진술을 업데이트할 수 있지만, 그렇게 할 의무는 없습니다. 회사의 사업과 관련된 특정 위험 및 불확실성에 대한 논의는 증권거래위원회(Securities and Exchange Commission)에 제출된 Praxis의 가장 최근 서류를 참조하시기 바랍니다.

오늘 통화에는 Praxis의 사장이자 최고 경영자인 Marcio De'Souza와 최고 재무 책임자인 Tim Kelly가 함께합니다. 주요 프로그램에 대한 업데이트 후에는 질의응답 시간을 갖겠습니다. 이 시간에는 Marcio와 Tim이 연구 개발 사장이신 Steve Petrou와 최고 운영 책임자이신 Megan Sniecinski와 함께할 것입니다. 그럼, Marcio에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, Dan. 안녕하십니까, Praxis 2025년 4분기 컨퍼런스콜에 참여해 주셔서 감사합니다. 2025년은 Praxis에게 놀라운 한 해였습니다. 저희 포트폴리오 전반에 걸쳐 상당한 임상 성과와 규제 발전을 이루었으며, ulixacaltamide, relutrigine 및 vormatrigine에 대한 긍정적인 결과와 FDA와의 협의, 그리고 elsunersen에 대한 신속 개발 계획을 달성했습니다.

오늘 이 자리에서 저희는 본태성 떨림에 대한 ulixacaltamide와 SCN2A 및 8A DEE에 대한 relutrigine에 대한 두 건의 NDA 제출이라는 목표를 달성했습니다. 2025년과 마찬가지로 올해에도 저희는 임상 포트폴리오를 강화하고 상업 회사로의 전환을 이룰 것입니다. 다음 분기에는 vormatrigine의 국소 간질에 대한 POWER1의 최종 결과와 elsunersen EMBRAVE 데이터를 발표할 것으로 예상합니다.

올해 하반기에는 POWER2의 등록 완료를 예상합니다. SCN2A 및 8A DEE에 대한 relutrigine의 EMERALD 임상시험은 내년까지 sNDA의 기반이 될 것으로 예상됩니다. 그리고 이는 향후 12개월 동안 예상되는 결과의 일부에 불과합니다. 저희는 혁신적인 치료제를 중추신경계 질환 환자에게 제공하기 위해 필요한 약물, 인력 및 자본을 갖추고 또 다른 변혁적인 해를 만들어갈 것입니다.

이제 각 임상 프로그램에 대해 좀 더 자세히 살펴보겠습니다. ulixacaltamide에 집중하겠습니다. 지난 10월, 저희는 본태성 떨림 프로그램인 Essential3의 긍정적인 최종 결과를 발표했으며, 두 연구 모두 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의미한 결과를 도출했습니다. 연구 1은 주요 및 모든 핵심 이차 평가 변수를 충족했으며, ulixa는 mADL11, 질병 진행 속도, PGI 및 CGI에서 의미 있는 개선을 보였습니다.

연구 2 또한 사전에 지정된 주요 평가 변수를 충족했으며, ulixa는 무작위 철회 기간 동안 효과의 우수한 유지를 입증했습니다. 이는 ET 환자를 위해 특별히 설계된 시험 치료제가 포괄적인 임상 프로그램에서 긍정적인 결과를 보인 최초의 사례입니다. 이러한 긍정적인 데이터와 ulixacaltamide만큼의 결과를 제공하는 다른 특정 치료제가 없다는 사실에 기반하여, 저희는 12월에 FDA로부터 혁신 신약 지정을 받았습니다.

12월에 FDA와 매우 생산적인 NDA 사전 회의를 가졌으며, NDA 제출을 위해 열심히 준비했습니다. 최근 FDA에 NDA 제출을 완료했습니다. 이제 가까운 미래에 승인을 기대하며, ulixacaltamide의 상업적 출시 준비가 순조롭게 진행되고 있습니다. 미국에는 7백만 명 이상의 본태성 떨림 환자가 있으며, 그중 약 2백만 명은 즉각적인 치료가 필요하거나 저희가 말하는 대상 환자군이라고 추정합니다.

그리고 저희는 환자들의 일상생활을 의미 있게 개선할 수 있는 치료제를 제공할 기회에 대해 기대하고 있습니다. 이 분야의 신경과 의사들과 더 많이 교류하면서, 저희는 이 약물이 그들의 진료에서 큰 미충족 수요를 충족시키고 있으며, 향후 ulixacaltamide가 사용 가능해질 경우 잠재적 사용에 대한 관심이 계속 높아지고 있다는 것을 계속 듣고 있습니다.

저희는 ulixacaltamide가 연간 100억 달러 이상의 잠재력을 가지고 있다고 믿습니다. 환자 수, 임상 데이터의 강점, 약물의 가치를 인정하는 합리적인 가격 책정 기회를 고려하여, 저희는 상업 조직 인프라를 구축해 왔으며, 여기에는 주요 채용과 출시 전 계획의 핵심 측면이 포함됩니다. 여기에는 다가오는 미국 신경학회 연례 회의(American Academy of Neurology Annual Meeting)에서 출시할 포괄적인 의료 교육 캠페인 준비가 포함됩니다.

AAN에서는 또한 Essential3 연구의 추가 데이터를 여러 발표를 통해 공유할 것입니다. 다음 분기에 시카고에서 핵심 IDN과 교류하며 Essential3 프로그램의 흥미로운 데이터를 공유하기를 기대합니다. 간질 프로그램으로 넘어가겠습니다. 저희는 발달 지연과 조기 발병을 특징으로 하며 현재 승인된 치료제가 제한적이거나 없는 심각한 간질 그룹인 발달 및 간질성 뇌병증(developmental and epileptic encephalopathies, DEEs)에 대한 relutrigine 프로그램에 대한 논의를 시작했습니다.

12월, 미국 간질 학회 연례 회의에서 저희는 SCN2A 및 8A DEE에 대한 EMBOLD 연구 데이터를 발표했습니다. 저희는 relutrigine 치료를 통해 발작 및 관련 발달 결과(파괴적 행동, 주의력 및 의사소통 등)에서 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의미한 변화를 이끌어내는 압도적인 효능을 입증했습니다. 인상적인 전반적인 결과 외에도, relutrigine의 효과는 빠르고 지속적이며 시간이 지남에 따라 더욱 깊어졌습니다.

강력한 효능 결과와 유리한 안전성 프로필을 고려하여, relutrigine의 최고 수준 잠재력과 FDA와의 일치성을 강조하며, 올해 초 NDA를 제출했습니다. relutrigine은 희귀 소아 의약품 지정을 받았으며, 승인 시 소아 검토 바우처 프로그램 대상이 된다는 점을 언급할 가치가 있습니다. SCN2A 및 8A DEE에 대한 relutrigine의 초기 대상 환자군은 미국에서 약 10,000명입니다.

그러나 현재 200,000명 이상의 DEE 환자가 있으며, 저희는 relutrigine이 혜택을 제공할 수 있다고 믿습니다. 광범위한 DEE 환자군을 대상으로 relutrigine을 평가하는 진행 중인 EMBOLD 연구는 올해 말까지 등록을 완료할 예정입니다. 저희가 방금 제출한 SCN2A 및 8A에 대한 NDA가 승인되고 EMBOLD 연구가 긍정적이라면, 2027년까지 광범위한 질병 치료를 위한 보충 NDA를 제출할 것으로 예상합니다.

저희는 DEE 분야에서 relutrigine의 전체 잠재력이 연간 50억 달러에 달할 수 있다고 믿습니다. 본태성 떨림에 대한 ulixacaltamide의 노력과 유사하게, 저희는 주요 채용을 포함한 출시 전 활동을 시작했으며, 성공적인 출시를 위한 충분한 재고를 확보하고 있습니다. 저희 팀은 SCN2A 및 SCN8A에 대한 잠재적인 최초 질병 수정 치료제를 환자들이 이용할 수 있도록 하기 위한 노력을 가속화하고 있습니다.

vormatrigine으로 넘어가겠습니다. 저희의 포괄적인 ENERGY 프로그램은 하루 한 번 복용하는 차세대 기능적으로 선택적인 소분자 약물인 vormatrigine을 일반 간질 성인 환자 치료제로 개발하고 있습니다. 12월 AES 회의에서 저희는 국소 발작 환자에서 질병 최고 수준의 잠재력을 입증한 RADIANT 3상 연구의 전체 데이터를 공유했습니다.

Vormatrigine은 58%의 환자가 용량 조절 없이 1주차에 발작이 50% 이상 감소하는 빠른 효능을 보였습니다. 이 효과는 OLE로 진행된 환자들에서 9주차에 100%의 중간 주간 발작 감소를 달성했으며, 이는 16주차까지 유지되었습니다. 또한, 저희는 vormatrigine이 환자들이 복용 중인 다른 일반적인 항간질제에 추가하여 효능을 개선하는 것을 확인했습니다.

저희는 향후 12~18개월 내에 vormatrigine에 대한 주요 연구의 여러 결과 발표를 예정하고 있습니다. 다음 임상 업데이트는 국소 발작 환자 대상 연구인 POWER1에 대한 것으로, 원래 등록 목표를 초과 달성했습니다. 올해 2분기에 최종 결과를 공유할 것으로 예상합니다. 두 번째 3상 연구인 POWER2는 환자 등록을 진행 중이며, 올해 말까지 등록이 완료될 것으로 예상합니다.

이 두 연구가 성공적이라면 vormatrigine에 대한 신약 신청의 기반이 될 것입니다. 또한 올해 상반기에 vormatrigine을 단독 요법으로 평가할 POWER3 연구를 시작할 예정입니다. 전반적으로, 저희는 미국에서 약 3백만 명의 일반 간질 환자의 상당한 미충족 수요를 해결하고 연간 40억 달러 이상의 매출을 달성할 잠재력을 보여줄 것이라고 믿는 매우 강력한 등록 프로그램입니다.

임상 단계의 네 번째 프로그램인 elsunersen으로 넘어가겠습니다. Elsunersen은 조기 발병 발작과 매우 해로운 발달 영향을 특징으로 하는 희귀 유전성 간질인 SCN2A DEE의 활성 돌연변이 치료제로 개발 중입니다. 지난 12월, 저희는 FDA와 긍정적인 회의를 가졌으며, FDA는 EMBRAVE3 등록 시험 설계를 약 30명의 환자를 등록하는 단일군 기준선 통제 연구로 전환하여 단순화하는 데 동의했습니다.

저희는 이 연구를 신속하게 등록하고 있으며, 올해 말에 완료될 것으로 예상하며, 내년에 elsunersen에 대한 NDA 제출을 목표로 하고 있습니다. EMBRAVE3가 등록되는 동안, 저희는 elsunersen의 안전성과 효능을 평가하는 1/2상 연구인 EMBRAVE 연구 파트 A의 추가 데이터를 확보할 것입니다. 이 임상시험은 진행 중이며, 올해 상반기에 원래 9명의 환자에 대한 최종 결과를 발표할 예정입니다.

Elsunersen 또한 희귀 소아 의약품 지정을 받았으며, 승인 시 소아 검토 바우처를 받을 자격이 있습니다. 승인 시, elsunersen은 연간 10억 달러 이상의 잠재력을 가지고 있다고 믿습니다. 요약하자면, 2025년은 저희가 상업화 전 단계로 진입하면서 포트폴리오의 주요 발전을 이룬 해였습니다. 2026년을 두 건의 NDA 제출로 강력하게 시작했으며, 여러 혁신적인 파이프라인 결과 발표를 통해 또 다른 촉매제가 풍부한 해를 맞이할 준비가 되어 있습니다.

다음 분기에는 임상 프로그램 및 전임상 프로그램에 대해 논의할 R&D 데이를 계획하고 있으며, 이후에는 ulixacaltamide 및 relutrigine의 출시 전략, 준비 상태 및 기타 출시 관련 측면을 강조할 상업 데이를 개최할 예정입니다. 매우 강력한 대차대조표와 함께, 저희는 자본이 충분하며, 향후 몇 년 동안 전임상, 임상 및 상업화 전 활동을 수행하는 데 집중하고 있으며, 포괄적인 중추신경계 포트폴리오에서 200억 달러 이상의 기회를 실현할 것입니다.

이제 최고 재무 책임자인 Tim Kelly에게 마이크를 넘기겠습니다. Tim?

감사합니다, Marcio. 안녕하십니까, 오늘 통화에 참여해 주셔서 감사합니다. 4분기 및 연간 재무 결과에 대한 간략한 요약을 제공하겠습니다. 2025년은 파이프라인에 대한 지속적인 투자와 엄격한 재무 관리를 유지한 해였습니다. 4분기에 운영 비용은 총 9,700만 달러였으며, 연구 개발에 7,750만 달러, 일반 관리비에 1,950만 달러였습니다. 이는 2024년 4분기의 총 운영 비용 7,140만 달러(연구 개발 5,630만 달러, 일반 관리비 1,510만 달러)와 비교됩니다.

연간 총 운영 비용은 2025년에 3억 2,600만 달러로, 2024년의 2억 900만 달러와 비교됩니다. 4분기 및 연간 비용 증가는 Cerebrum 및 Solidus 플랫폼에 대한 지출 증가로 인해 임상 프로그램 포트폴리오를 진행하는 데 기인합니다. 2026년으로 접어들면서 Marcio가 방금 언급한 상업 출시 활동에 대한 투자와 파이프라인 진행을 지속하기 위해 지출이 크게 증가할 것으로 예상합니다.

4분기 말 기준 현금, 현금 등가물 및 시장성 유가증권은 9억 2,600만 달러로, 2024년 12월 31일 기준 4억 6,900만 달러와 비교됩니다. 4억 5,700만 달러의 증가는 주로 Praxis의 10월 25일 후속 공모 및 보통주 시장 판매 순이익에서 운영 자금 사용액을 차감한 결과입니다. 올해 1월 공모를 통해 6억 2,100만 달러의 수익을 올리면서 현금 보유액이 더욱 강화되었습니다.

연말 기준 잔액에 이를 더하면 예상 현금은 약 15억 달러이며, 이는 2028년까지 운영 자금을 조달할 것으로 예상됩니다. 그럼, Marcio에게 다시 넘기겠습니다.

감사합니다, Tim. 이제 질의응답 시간을 시작하겠습니다. Shannon, 질문 목록을 정리해 주시겠습니까? 운영자: [운영자 안내] 첫 번째 질문은 Piper Sandler의 Yasmeen Rahimi입니다.

제출 시점이 훌륭합니다. 축하드립니다. 두 가지 질문이 있습니다. 하나는 Tim에게, 다른 하나는 Marcio에게 드리는 질문입니다. Tim, 현재 진행 중인 상업화 전 활동과 2026년 전체의 진행 상황을 설명해 주시겠습니까? 매우 도움이 될 것입니다. 그리고 Marcio, AAN에서 어떤 추가 새로운 데이터를 볼 수 있을지 이해하는 데 도움을 주시겠습니까?

동료들이 질문할 수 있도록 다시 대기열로 돌아가겠습니다.

네. 감사합니다, Yas. 두 가지 출시를 준비하기 위해 저희가 하고 있는 일에 대해 이야기하게 되어 기쁩니다. 아시다시피, 저희는 이제 상업 조직의 인력을 구축하기 위한 주요 채용을 진행하고 있습니다. 또한 강력한 출시를 예상하며 재고가 충분하도록 하는 데 집중해 왔으며, 재고가 부족한 상황은 절대 원하지 않으므로 모든 시나리오에 대비한 재고를 확보하고 있습니다.

이는 시간이 오래 걸리는 활동이므로 잘 진행되고 있습니다. 또한, 특히 ulixacaltamide의 경우 질병에 대한 인식을 높이는 데 도움이 되도록 노력하고 있습니다. Marcio는 곧 AAN에서의 활동과 저희가 공유하는 모든 데이터에 대해 이야기할 것입니다. 또한 질병에 대해 더 많이 공유하고 환자들이 저희가 개발 중인 혁신적인 치료제에 대해 이해할 수 있도록 하는 시점을 찾고 있습니다.

네. 감사합니다, Tim. 말씀하신 대로 많은 일이 진행되고 있습니다. 저희는 최고 품질의 NDA를 제출하는 것뿐만 아니라, 기관과의 원활한 검토를 보장하는 데에도 집중하고 있습니다. 그리고 다른 한편으로는, 처방 의사들이 질병을 이해하도록 하는 것, 한편으로는 그들이 잘 이해하고 있지만 좋은 상기시켜주는 것이 있습니다. 다른 한편으로는 ulixa의 임상 데이터, 그리고 올해 말에는 relutrigine의 임상 데이터입니다.

다음 분기 미국 신경학회(American Academy of Neurology) 회의와 관련하여, 저희는 약 15개의 다양한 발표를 진행할 예정입니다. 이는 회사 전반에 걸쳐 많은 일이 진행되고 있음을 보여줍니다. 그중 상당수는 Essential3 프로그램과 전반적인 본태성 떨림에 관한 것입니다. 거기서 저희가 할 일은, 시카고에서 만나기를 바랍니다만, 임상 데이터에 대한 구두 발표입니다.

AAN은 발표 시간이 비교적 길기 때문에 매우 좋습니다. 따라서 임상 프로그램에 대해 상당히 자세히 설명할 수 있으며, 이는 물론 저희의 대상인 약 13,000명의 신경과 의사들에게 매우 중요합니다. 또한 전반적인 커뮤니티에서 이 강력한 임상 데이터 세트에 대한 이해를 넓히기 위해 노력할 것입니다. 따라서 저희는 약물 반응, 환자에게 일어나는 일, 그리고 모든 평가 변수의 조합, 특히 주요 측정값인 mADL11이 얼마나 의미 있는지와 같은 다른 측면들을 논의할 것입니다.

모든 발표에서 매우 강력한 새로운 데이터 포인트가 나올 것입니다. 저희는 많은 것을 공개했습니다. 따라서 Essential3 프로그램에 대한 데이터 부족은 없지만, 미래의 처방 의사인 신경과 의사를 대상으로 하는 데 더 집중되어 있습니다. 따라서 AAN의 과학계에 저희가 강력한 임상 데이터를 발표할 수 있는 연단을 제공해 준 것에 대해 매우 감사하며 기대하고 있습니다.

운영자: 다음 질문은 TD Cowen의 Ritu Baral입니다.

Athena Chin입니다. Ritu를 대신하여 질문하겠습니다. ulixa에 대한 또 다른 질문이 있습니다. 이전에 라벨에 대체 용량 조절 일정이 포함될 수 있다고 언급하셨습니다. 이의 진행 상황은 어떻습니까? 그리고 이를 지원하기 위해 추가 연구를 진행하고 있습니까? 라벨에 이러한 일정이 포함되지 않으면 출시 시 처방 의사에게 어떻게 교육하고 안내할 것입니까?

그리고 또 다른 후속 질문이 있습니다.

네. 감사합니다, Athena. 질문을 두 부분으로 나누어 설명해 드리겠습니다. 교육에 대해 논의해 왔습니다. 놀랍게도, 저는 교육이 거의 필요하지 않다고 말하고 싶습니다. 저희는 자문 위원회, 컨설팅 회의, 그리고 전국적으로 많은 주요 전문가들과 함께 데이터를 발표해 왔습니다. 그들은 이 약물이 매우 강력하고 내약성 측면에서 다루기 쉽다는 것을 분명히 이해하고 있습니다.

라벨 문제로 돌아가서, 이전에 논의했듯이, 저희는 FDA에 제안된 라벨을 제출했으며, 여기에는 임상 연구에서 수행된 표준 용량 조절(7일간 20mg, 7일간 40mg, 그리고 7일간 60mg의 안정 용량)뿐만 아니라 FDA와 논의한 대체 용량 조절도 포함됩니다. 앞으로 기관과의 협력을 계속함에 따라, 최종 라벨이 어떻게 될지는 이제 그들의 의견에 달려 있습니다.

따라서 그 결과를 예측하는 것은 저희에게는 오만할 것입니다. 하지만 이는 그들과의 논의와 합의에 따른 것입니다. 기관은 이와 관련하여 임상 연구를 수행할 필요가 없다고 매우 명확하게 밝혔습니다. 따라서 저희는 항상 FDA의 의견과 지침을 존중하며, 물론 그렇게 하지 않고 있습니다. 제 해석으로는, 이것이 안전성 문제가 아니라, 일부 환자에게 발생하는 내약성 문제이기 때문이라고 생각합니다.

매우 빠르고 신속하게 해결됩니다. 그리고 가장 중요한 것은 효능이 매우 강력하다는 것입니다. 따라서 이익-위험 관점에서 볼 때, 이는 저희, 처방 의사, 그리고 기관의 의무 모두에게 매우 잘 부합합니다. 검토 과정에서 이 문제가 어떻게 진행되는지 지켜볼 것이며, 70% 정도의 환자가 잘 지내고 있지만, 이 약을 시도하는 100%의 환자에게도 도움이 될 수 있기를 기대합니다.

알겠습니다. 그리고 relutrigine과 ulixa 모두에 대한 상업적 준비와 관련하여, 두 프로그램 간에 어느 정도의 자본 배분을 고려해야 합니까?

배분 측면에서, ulixa는 훨씬 더 넓은 시장이므로 아마도 더 많은 배분을 할당할 것이라고 상상할 수 있습니다. 말씀드린 대로 질병 인식 캠페인, 그리고 이 작업에 착수할 때 더 큰 현장 인력도 고려하고 있습니다. 재고 구축도 조금 더 클 것입니다. 저희는 한 번의 기회만 있다는 오래된 격언을 되새기며, 훌륭한 출시를 위해 적절하게 투자하고 있는지 확인하고 싶습니다.

relutrigine의 경우, 특히 초기에는 2A 및 8A 환자군에 집중할 때, 시장은 다소 더 집중되어 있습니다. 따라서 저희가 해야 할 질병 인식 활동이 많습니다. 해당 의사들과의 노력은 더 집중되어 있지만, 2027년에 EMERALD 연구를 통해 기대되는 적응증 확장을 위한 기반을 마련하고 싶습니다. 따라서 relutrigine에 대한 상업적 준비를 어떻게 할 것인지에 대한 전략적 움직임입니다.

운영자: 다음 질문은 Guggenheim의 Yatin Suneja입니다.

두 가지 질문이 있습니다. POWER3 연구와 관련하여, 이 연구가 어떻게 1차 치료 설정 또는 FOS로 나아가는 데 도움이 될 수 있는지 설명해 주시겠습니까? 그것이 첫 번째 질문입니다. 그리고 두 번째 질문은 검토 일정과 관련이 있습니다. Marcio, 두 NDA에 대한 검토 일정을 설명해 주시면 좋을 것 같습니다. 투자자들로부터 우선 검토 여부에 대한 질문을 받기 때문입니다.

따라서 오늘 이 점을 명확히 하는 것이 좋을 것 같습니다.

네. 감사합니다, Yatin. POWER3부터 시작하겠습니다. 저희가 여기서 달성하려는 것이 무엇인지 다시 한번 상기시켜 드리겠습니다. POWER1은 vormatrigine 등록을 위한 첫 번째 연구로, 2분기에 결과가 발표될 예정입니다. 이 연구는 원래 계획했던 230명의 환자보다 훨씬 더 많은 환자를 등록했습니다. 따라서 연구자들의 환자 등록에 대한 열정에 매우 만족하고 있습니다.

특히 경쟁 환경을 고려할 때 이 연구가 얼마나 잘 등록되었는지 고려하면 말입니다. Power2도 현재 상당히 잘 등록되고 있으며, 두 번째 등록 연구가 될 것입니다. 그러나 시장을 살펴보면, 이 분야에서 흥미로운 일이 일어나고 있습니다. 시장의 일부는 난치성 환자 또는 초난치성 환자로, 여러 항간질제를 복용하고 수년, 어쩌면 수십 년 동안 어려움을 겪고 있는 환자들입니다.

그리고 이것이 대부분의 약물 개발과 4등급 간질 센터, 간질 분야의 주요 전문가들이 집중해 온 부분입니다. 그러나 시장의 나머지 부분, 즉 시장의 대다수, 즉 국소 발작 환자의 70~80%를 차지하는 환자들은 여전히 어려움을 겪고 있습니다. 그들은 여전히 삶을 이어갈 수 있습니다. 간헐적으로 돌발 발작이 발생하기 때문에 여러 가지 제한이 있으며, 실제로 잘 지내지 못하고 있습니다.

그 시장은 지금까지 미개척 상태로 남아 있었습니다. 상당수의 환자를 치료하는 의사들과 이야기하면서, 저희는 그들이 신뢰하고 치료법을 제거하는 방법을 이해할 수 있는 약물에 대한 필요성을 느꼈습니다. 그들은 이 점에 대해 매우 열정적입니다. 따라서 저희는 그들과 협의하여 설계를 마무리했습니다. 곧 이 연구를 시작할 것입니다. 오늘이 두 건의 NDA 제출을 축하하고 기념하는 날이라고 생각했습니다.

따라서 가까운 미래에 이에 대해 더 자세히 이야기할 것입니다. 그러나 이것이 약물에 미치는 영향은 등록에 필수적인 것은 아니지만, 미국에서 등록을 위한 끊임없이 진화하는 요구 사항입니다. 저희는 앞으로 올 일에 대해 매우 기대하고 있습니다. 그러나 이것은 미래에 이 약물을 1차 치료제로 전환할 수 있는 가능성을 보는 것입니다. 환자를 위한 것이라면 우리 모두가 목표로 삼아야 할 것입니다.

vormatrigine이 환자와 의사가 그렇게 할 수 있도록 하는 약물이 될 수 있다는 점에서 저희는 매우 특권적인 위치에 있습니다. 두 번째 질문인 검토 일정에 대해 말씀드리자면, 저희가 내려야 하는 결정은 여러 가지입니다. 하나는 물론 제출 시점이며, 이는 이제 과거의 일입니다. 두 번째는 기관과의 전체적인 이해, 관계, 업무량 등입니다. 여기서 좋은 점은 DN1 또는 신경학 I 및 II 부서는 두 개의 다른 부서이며, 많은 자원이 공유된다는 것입니다.

저희는 동시에 두 건의 NDA를 처리하고 있습니다. relutrigine은 훨씬 더 쉽습니다. 임상적으로 또는 다른 측면에서 쉽다는 것이 아니라, 단일 연구, 희귀 적응증에 대한 데이터가 훨씬 적기 때문에 업무량 측면에서 더 작습니다. 따라서 저희는 해당 신청에 대해 우선 검토를 요청하기로 결정했지만, ulixacaltamide에 대해서는 여러 가지 이유로 요청하지 않기로 결정했습니다.

방금 언급한 이유들이지만, 더 넓은 사업적 이유가 있습니다. 출시 시점과 이 약물의 장기적인 수익 극대화, 특히 PIC, 특히 지불자 및 전반적인 할인 역학 등에 관한 것입니다. 따라서 ulixacaltamide만큼 큰 약물의 경우, 이 약물에서 수백만 달러를 간과할 수는 없습니다. 따라서 저희는 전체 가치에 매우 전략적으로 집중해야 한다고 생각합니다. 운영자: 다음 질문은 Truist Securities의 Joon Lee입니다.

모든 진전에 축하드립니다. 방금 답변하신 이전 질문에 대한 답변을 명확히 하고 싶습니다. ET에서 ulixacaltamide에 대한 우선 검토를 요청하지 않은 사업적 이유를 언급하셨습니다. 명확히 하자면, 우선 검토 대신 표준 검토를 요청하면 IRA 하에서 협상해야 하는 시점이 거의 1년 지연될 수 있기 때문입니까? 이것이 첫 번째 질문입니다. 두 번째 질문은 AAN에서의 발표를 기대하며, 장기 추적 데이터를 기대할 수 있습니까?

제가 묻는 이유는 장기 효능이 ulixa의 ET 재승인과 관련하여 저희 지불자 KOL에게 중요한 문제로 제기되었기 때문입니다. 그리고 마지막 질문은 과거에 ulixacaltamide에 대해 약 50,000달러의 정가를 예상하셨습니다. 그것이 여전히 유효합니까? 그리고 가격 책정 전략 뒤에 있는 사고 과정을 이해하는 데 도움을 주시겠습니까?

네. Joon, 예측할 때 올바른 방향으로 가고 있다고 생각합니다. 물론 여러 가지 역학 관계가 있으며, 지불자 및 재승인, 잠재적 단계적 편집 등 언급하신 것들이 있습니다. 그러나 인플레이션 감소법(Inflation Reduction Act)과 현재 법의 역학 관계는 항상 매우 중요한 고려 사항입니다. 이것은 주로 메디케어 파트 D 환자군입니다. 따라서 저희는 책임감 있게 출시하고, 약물의 적절한 가치를 극대화하고 제공하는 것을 보장하고 싶습니다.

여기에는 법이 영향을 미치는 시점, 즉 법이 발효되는 시점과 관련된 법의 현재 반복의 수명 주기를 살펴보는 것이 포함됩니다. 협상이 이루어지는 시점에 따라 가치에 상당한 차이가 있습니다. 그리고 그것은 저희의 제출 전략에 중요한 고려 사항이었습니다. 두 번째, 발표될 데이터에 대해 말씀드리자면, 저희는 항상 ulixacaltamide의 단기 및 장기 가치를 강화하기 위해 더 많은 데이터를 발표할 것입니다.

저희가 여전히 탐구할 여지가 있다고 믿는 한 가지는 데이터의 강점입니다. 최근 지불자 및 지불자 그룹과 대화했다고 들었습니다. 그리고 제가 이해하기로는, 그들은 이 데이터의 강점과 이 약물의 잠재력에 동의합니다. 그러나 아직 시장에서 명확하게 이해되지 않은 것은, 저희가 데이터를 공개하지 않았기 때문에, 매우 많은 환자에게 미치는 영향의 깊이입니다. 그리고 약물을 볼 때, 모든 사람에게 맞는 것은 아닙니다.

따라서 저희는 그것이 강화되고 전체적으로 검토되도록 하고 싶습니다. 저희의 주요 연구자들이 동료들에게 이 데이터를 발표하게 되어 매우 기쁘지만, 그들은 실행과 결과에 매우 만족했습니다. 그리고 이제 그들이 무대에 올라 이 데이터를 분야의 주요 전문가로서 발표할 때라고 생각합니다. 따라서 계속 지켜봐 주십시오. 이 통화에서 많은 것을 다루려고 노력하고 있다는 것을 알고 있지만, 4월을 기대해 주십시오.

분명히 만족하실 것입니다. 운영자: 다음 질문은 Jefferies의 Andrew Tsai입니다.

모든 진전에 축하드립니다. 업데이트에 감사드립니다. relutrigine으로 전환해 보겠습니다. 귀사는 EMERALD 연구를 통해 모든 DEE에 대한 더 넓은 라벨을 추구하고 있습니다. FDA는 3상 연구에서 몇 명의 다른 DEE 환자에게 광범위한 라벨을 부여하기를 원합니까? 그리고 지금까지 몇 명의 다른 DEE 환자를 등록했습니까? 그리고 두 번째로, 그 연구에 대해, 귀사가 보고 싶어하는 것은 SCN2A/8A에서 보았던 것과 유사하거나 더 강력한 효능을 기대하는 것이 공정한 것입니까?

그리고 왜 그런지 설명해 주시겠습니까?

네. 감사합니다, Andrew. EMERALD에 대해 말씀드리자면, 제 발언과 Tim의 답변에서도 언급했듯이, 현재 시점의 목표는 내년까지 sNDA를 받는 것입니다. 그리고 이는 연구가 현재 어떻게 진행되고 있는지에 대한 확신을 줄 것입니다. 의사들의 이 연구에 대한 관심과 열정, 참여가 놀랍습니다. 저희는 매우 기본적인 접근 방식을 취했습니다. 최근 Scheffer 박사가 발표한 DEE의 가장 최근 정의를 살펴보면, 기본으로 돌아가서, 발달성 간질성 뇌병증이란 무엇이며, 동인은 무엇이며, 무엇을 치료해야 하는가?

그리고 relutrigine은 이러한 가장 광범위한 환자군을 돕는 데 중요한 역할을 합니다. 적어도 현재로서는 가설적으로 그렇습니다. 왜냐하면 저희는 결과를 봐야 하기 때문입니다. 따라서 저희는 표현형으로 정의된 환자와 유전형으로 정의된 환자를 이 연구에 대해 구분했습니다. 지금 당장 너무 많이 말하지 않고 말씀드릴 수 있는 것은, 저희가 연구에 등록된 환자와 스크리닝 중인 환자 모두 매우 다양한 환자 그룹을 가지고 있다는 것입니다.

완전히 예상치 못한 것은 아닙니다. 그리고 저희가 이 연구를 기관과 논의하고 배치할 때, 저는 그들을 대신하여 말할 수는 없지만, 제 해석은 이 아이디어는 질병을 치료하는 것이지 질병의 원인을 치료하는 것이 아니라는 것입니다. 이것은 우리 중 누구에게나 오만할 것입니다. 그리고 발작은 신경 세포의 나트륨 채널 참여 없이는 일어날 수 없다는 이해가 있습니다.

따라서 이것은 우리가 사용할 수 있는 거의 모든 곳에 존재하는 메커니즘입니다. 따라서 이것이 현재의 정의입니다. 다른 원인에 대한 하위 그룹이나 할당량이 없습니다. 따라서 저희는 전반적인 효과를 살펴보고 있습니다. 질문의 마지막 부분으로 돌아가서, 여기서 무엇을 기대해야 하는지에 대해 말씀드리자면, 번역으로 돌아가야 합니다. 임상 데이터는 아직 없으므로 전임상 데이터로 돌아가야 합니다.

그리고 거기서 모든 다른 모델을 살펴보고, 채널의 물리적 밀도, 신경 세포의 중요한 접합부에서의 물리적 밀도 등 모든 근본적인 전기 생리학 및 기본 생물학을 테스트했을 때, 상당히 압도적인 전임상 효능을 보았습니다. SCN2A의 다른 모델, SCN8A의 여러 모델, 동종 모델에서 이전에 그것을 보았을 때, 저희는 그것들이 매우 좋은 번역 모델이라고 생각합니다.

이제 해당 적응증에 대한 임상 데이터가 있으며, 이는 잘 번역되었습니다. 따라서 저희는 이것도 잘 번역될 것으로 예상합니다. 번역이 얼마나 잘 될지에 대해 안내하는 것은 다소 이르다고 생각합니다. 그러나 전반적인 DEE 관점에서 볼 때, 이러한 환자들을 위한 것은 거의 없다는 것을 기억해야 합니다. 따라서 2A 및 8A에서 보는 것과 같거나 더 나은 결과를 보여주는 것에 대해 매우 기대하지만, 현재 이러한 환자들을 치료하는 방식에 근본적인 변화를 가져오는 데에는 전혀 필요하지 않습니다.

그러나 과거에 말했듯이, 곧 알게 될 것입니다. 따라서 저희는 EMERALDs를 실행하는 데 집중할 것이며, 곧 해당 환자군에 대한 상당한 혜택에 대해 기쁘게 논의할 수 있을 것입니다. 운영자: 다음 질문은 H.C. Wainwright의 Douglas Tsao입니다.

Marcio, 마지막 질문에 대해 relutrigine과 관련하여 조금 더 자세히 설명해 주시겠습니까? 그리고 vormatrigine에 대한 후속 질문이 있습니다. 그러나 활용도를 예상할 때, 전체 스펙트럼에 걸쳐 유용성을 볼 수 있습니까? 마치 귀하가 보고 있는 것처럼, 다른 치료법이 개발되고 있는 적응증에서도 유용성을 볼 수 있으며, 아마도 relutrigine은 특정 환자군에 대해 다른 치료법이 사용되더라도 사용될 수 있는 주력 약물이 될 것입니다.

네. 좋은 질문입니다, Doug. 주력 약물, 아마도 저는 그 용어를 사용하지 않겠지만, 당신이 언급했기 때문에 기쁩니다. 왜냐하면 저는 relutrigine과 같은 약물을 의사들이 현재 가지고 있지 않은 도구 상자에서 사용할 수 있는 하나의 방법으로 볼 수 있기 때문입니다. 너무 많은 질문, 너무 많은 시험을 해야 합니다. 불행히도, 많은 환자들이 계속 시도하고 최적화할 시간이 없습니다.

그리고 상당히 중요하게도, 이 환자군에서 일반적으로 시도되는 20~25가지 약물이 있으며, 그중 거의 아무것도 소아 환자 또는 청소년 또는 초기 성인 환자에서 무작위 연구를 통해 공식적으로 개발되지 않았습니다. 따라서 저희는 이러한 인구 집단에서 무엇을 하고 있는지 모르는 라벨 사용의 다른 측면에 대해 이야기하지 않습니다. 따라서 저희는 전 세계 의사들로부터 이 적응증에 대해 합리적으로 개발된 약물의 확실성에 대해 많이 듣습니다.

따라서 거기에 대한 열정이 많습니다. 이제 이것이 만병통치약이라고 생각하는 것은 완전히 터무니없을 것입니다. 의학에는 만병통치약이 없습니다. 모두가 그랬으면 좋겠다고 생각하지만, 그렇지 않습니다. 따라서 저희는 일부 환자들에게 일종의 전반적인 배경 치료제로 보고 있으며, 이상적으로는 단독 요법이 될 것입니다. 다른 환자들은 다른 약물을 계속 복용할 것입니다.

특히 ASO를 언급하셨습니다. ASO는 두 번째 주력 약물로 통합되고 있다고 생각합니다. 저희는 유전자 치료와 같은 다른 방식에 대한 꿈을 넘어섰고, 그것이 매우 좋은 메커니즘이라는 것을 이해하고 있습니다. 따라서 ASO와 다른 약물, 그리고 relutrigine의 조합은 일반적일 것으로 예상합니다. 이러한 논의가 이러한 가설에 대한 사용 방법에 관한 것이 될 때를 기대합니다.

왜냐하면 이러한 환자들은 시간이 많지 않기 때문이며, 그들을 돕는 것에 대해 매우 기대하고 있습니다.

알겠습니다. 좋습니다, Marcio. 정말 도움이 됩니다. 그리고 vormatrigine에 대해, RADIANT 연구에서 환자들이 초기 시점을 지나 개방형 라벨 연장 연구로 진행될 때, 일부 배경 약물을 줄이거나 제거하는 환자에 대한 데이터를 얻었거나 보고 있습니까? POWER3 연구에 대한 일종의 미리 보기 또는 관점이라고 할 수 있습니다. 특히 세노바메이트나 카르바마제핀과 같이 효과적이지만 아마도 덜 내약성인 약물을 제거할 수 있는 환자들에 대해 말입니다.

네. 개방형 라벨 vormatrigine에 대한 경험을 계속하면서 전반적으로 배경 요법의 감소, 제거, 제거를 보고 있습니다. 의사들은 가능성에 대해 매우 열정적이며, 환자들은 더 열정적이라고 말할 수 있습니다. 아시다시피, 물론 효능이 가장 중요합니다. 그러나 환자들에게는 안전성이 두 번째로 중요합니다. 그리고 그들이 이러한 모든 약물을 복용하면서 매일 인간으로서 기능하는 것은 매우 어렵습니다.

따라서 항상 매우 중요합니다. 그것만이 아닙니다. 언급하신 약물 중 하나가 약물 유발 간 손상에 대한 새로운 경고를 받았습니다. 따라서 이러한 약물의 장기적인 영향에 대해 생각해야 하며, 적어도 지금까지는 vormatrigine이 매우 깨끗하다는 것은 환자들에게도 매우 중요합니다. 따라서 저희는 점점 더 많은 열정을 보고 있습니다. 물론 약물을 제거할 때마다 첫 번째 질문은 주요 측정값에 어떤 일이 발생하는지, 발작에 어떤 일이 발생하는지입니다.

그리고 저는 예비적으로 보고하게 되어 매우 기쁩니다. 저희는 예상했던 것과 정확히 같은 것을 보고 있습니다. 즉, 발작 조절을 유지하면서도 약물 사용이 필요하지 않다는 것입니다. 임상적 관점에서 이 질문을 하셨다고 생각하지만, 상업적 관점으로 넘어가겠습니다. 왜냐하면 저희는 다른 약물의 사용을 순차적으로 줄일 수 있는 약물의 가치 제안이 처음으로, 단지 위에서 사용되다가 제거될 수 있는 약물과는 매우 다르다고 믿기 때문입니다.

따라서 매우 기대됩니다. POWER1 결과가 발표되고 전반적인 프로그램 업데이트를 제공할 때 더 많은 데이터와 논의를 할 수 있을 것이라고 생각합니다. 운영자: 다음 질문은 LifeSci Capital의 Francois Brisebois입니다. François Brisebois: 모든 진전에 축하드립니다. 귀사에게는 2025년이 매우 특별한 해였습니다. elsunersen에 대해 할 말이 많지만, 이 부분에 대해서는 많이 다루지 않은 것 같습니다.

EMBRAVE 데이터가 곧 나올 예정이니, 기대치를 조금 설정해 주시겠습니까? 그리고 회사에 너무 많은 일이 일어나고 있어서, EMBRAVE3에 대한 단일군 비교 업데이트가 왜 그렇게 중요한지 이해하는 데 도움을 주시겠습니까? 그리고 그것이 무엇을 의미하는지 알려주시겠습니까?

네. 감사합니다, Francois. elsu, 즉 elsunersen 슬라이드는 때때로 질문에서 뒷전으로 밀리는 경향이 있습니다. 따라서 저는 귀하의 질문을 질문에 연결하는 방식으로 이해하고 있습니다. 이것은 생태계입니다. 이 모든 약물은 사용될 것이며, 미래에는 사용 사례가 다를 것이고, 어떤 약물은 더 많이, 어떤 약물은 덜 사용되거나 조합될 것입니다.

따라서 저희는 현재 9명의 환자로 구성된 코호트를 가지고 있으며, 3:1로 위약 또는 약물에 무작위 배정되었습니다. 저희의 의도는 안전성, 효능, 이 약물의 PK를 계속 이해하는 것이었습니다. 그러나 저희는 통제된 데이터, 독립적으로 또는 개방형 라벨 데이터이든, 환자 수가 많지 않더라도 약물의 영향을 이해할 수 있는 또 다른 기회가 있다는 점에서 매우 기대하고 있습니다.

저희는 이 환자들이 일반적으로 안전성 측면에서 매우 잘 지냈다는 것을 알고 있으며, 이는 어떤 질병에서도 당연한 것은 아닙니다. 그리고 저희는 이것이 매우 유익할 수 있다고 믿습니다. FDA는 전체 데이터 세트의 전반적인 가치와 프로그램 전반에 대한 논의에서 저희에게 문을 열어두었습니다. 따라서 저희는 매우 존중하고 이를 염두에 두고 싶지만, 향후 몇 달 동안의 결과에 따라 매우 높은 가치를 가질 수 있습니다.

이제 저희는 매우 기쁘고 약간 놀랐습니다. 기관이 실제로 EMBRAVE3를 기준선에서 통제하도록 저희를 압박했다는 것입니다. 저는 그들이 높은 번역 가능성, 타당한 메커니즘을 가진 약물의 개발을 가속화하는 데 있어서 그들의 말을 행동으로 옮기고 있다고 생각합니다. 이 약물은 이 모든 것에 해당합니다. 저희는 전 세계적으로 연구를 단일군으로 전환했으며, 환자들이 이제 연구에서 용량 투여를 받고 있습니다.

그리고 전 세계 모든 PI 및 환자들과 함께 훌륭한 경험을 하고 있습니다. 그래서 조금 더 긴 타임라인이 되겠지만, 바이오테크 연도 기준으로는 길지 않고, 저희에게는 많은 일이 진행되고 있기 때문에 긴 편입니다. 하지만 올해 안에 연구를 완료할 것으로 예상하며, 이는 가까운 미래에 또 다른 NDA를 받을 수 있게 될 것입니다. 상업적으로는 relutrigine 관련 노력과 매우 보완적이며, 동일한 처방 의사 집단과 전반적으로 동일한 환자 집단을 대상으로 하므로, 상상하시는 것처럼 회사의 전반적인 라이프사이클에 얼마나 시너지 효과를 낼 수 있는지 알 수 있습니다.

François Brisebois: 매우 도움이 되었습니다. 그리고 ulixacaltamide에 대해, 미국 외 지역 노력에 대해서는 언급하지 않으신 것 같습니다. 매우 큰 시장인데, 궁금했습니다. ET는 다른 모든 곳에도 있다고 가정합니다. 공유해 주실 생각이 있으신가요? 그리고 출시와 관련해서는, 물론 우선 심사 없이 진행된다면 지금은 조금 성급할 수 있지만, 수많은 임상시험과 이 약을 복용한 수많은 환자들이 있었습니다.

출시 궤적에 대한 시야와 관련하여, 이 환자들이 어디에 있는지 알고 있나요? 아니면 어떤 정보라도 주시면 도움이 될 것 같습니다.

네, 네, 물론입니다. 질문 중 가장 쉬운 부분부터 말씀드리자면, 이 환자들이 어디에 있는지 정확히 알고 있습니다. 환자들이 계속해서 저희 IR 라인으로 전화하고, 메시지를 보내고, 기다리고 있으니 계속 추진해 달라고 상기시켜 주시면서 매일 동기 부여를 받고 있습니다. 저와 팀원 모두에게 계속 나아가야 할 동기를 부여하는 일입니다. 그리고 미국에서 처방 의사들에게 매핑된 수백만 명의 환자들과 마찬가지로, 이는 일종의 미국 외 지역의 엄청난 미충족 수요에 대한 답변이라고 생각합니다.

저희도 이를 인지하고 있으며, 이에 대해 매우 공감하고 있지만, 현재 회사의 초점은 미국에 맞춰져 있어야 합니다. 저희는 가능한 최고 품질의 NDA를 제출하는 데 집중했습니다. 이제는 가능한 최고 품질의 출시를 하는 데 집중하고 있습니다. 그리고 이 출시의 규모를 볼 때, 다른 지역에 주의를 분산시키는 것은 저희에게 의도된 것이 아니라고 생각하실 것입니다.

따라서 매우 좋은 궤적을 보이고 있으며, 상상하시는 것처럼 현재 공개 라벨 연장 연구에 참여하는 환자 수도 많아, 이들이 즉시 상업용으로 전환될 것으로 예상합니다. 그 전에 전환될 것으로 믿는 다른 환자 그룹들이 있고, 이미 출시를 위한 저희 데이터베이스에 쌓이고 있는 자발적인 수요도 있습니다. 그래서 너무 앞서나가고 싶지는 않지만, 성공적인 출시를 향해 분명히 나아가고 있습니다.

다음 질문은 Needham & Company의 Ami Fadia 님입니다.

이번 달 두 건의 제출 모두 축하드립니다. 제 질문은 vormatrigine에 관한 것이며, 특히 1차 치료에서의 활용과 관련하여 예상되는 최대 수익 잠재력에 대해 어떻게 가정하셨는지, 그리고 초기 치료 단계에서의 활용이 환자의 지속률과 치료 기간에 어떤 영향을 미칠지에 대한 의견을 제공해 주실 수 있나요? 그리고 POWER 프로그램이 vormatrigine로 초기 치료를 받는 환자들이 치료 기간 동안 얼마나 오래 지속되는지에 대한 임상 데이터를 구축하는 데 어떻게 도움이 될까요?

아니요. 감사합니다, Ami. 현재 보고 있는 유지율이 바로 질문하신 것에 대한 초기 지표이며, 매우 높습니다. POWER1 결과에 대해 이야기할 때도 이 부분에 대해 이야기할 수 있을 것입니다. 환자들이 이러한 연구에 참여할 뿐만 아니라 실제로 장기적으로 지속하고 있다는 점입니다. 이는 전반적인 상업적 유지율이 어떨지에 대한 초기 느낌을 줍니다. 물론, 다른 약물이나 다른 임상시험과 달리 이 약물은 혜택을 받고 안전한 경험을 하고 있기 때문에 다르게 지속하고 있습니다.

현재 3차, 2차, 1차 치료 사이의 이동을 예측하는 방식은 매우 책임감 있다고 말할 수 있습니다. 출시 첫날부터, 심지어 출시 첫해에도 이를 기대하지 않습니다. 이러한 일이 일어나기까지 시간이 걸린다는 것을 알고 있습니다. 전반적인 침투율이 최고 수준이 아니라는 것도 알고 있습니다. 하지만 약 40억 달러 정도의 최대 수익을 볼 때, 만약 1차 치료를 과도하게 침투했다면 현재보다 훨씬 더 높았을 것이라고 상상할 수 있습니다.

따라서 상상하시는 것처럼 상승 여력이 매우 큽니다. 하지만 동시에, 지난 몇 년 동안 저희에게는 많은 '최초'의 일들이 있었습니다. 그리고 저희는 항상 무엇을 알고 무엇을 모르는지 매우 책임감 있게 말한다고 생각합니다. 그리고 현재 저희가 아는 것은 이 약물에 대한 엄청난 관심이 있다는 것입니다. 저희가 모르는 것은 그 역학 관계입니다. 그래서 저희는 현재의 보수적인, 혹은 현실적이라고 부를 수 있는 최대 수익에 반영된 침투율에 대해 열정을 매우 절제하고 있다고 말할 수 있습니다.

다음 질문은 Baird의 Brian Skorney 님입니다.

NDA 수락에 대한 지침을 받게 되겠지만, 검토 부서에서 relutrigine 또는 ulixa에 대한 자문 위원회 개최에 대한 어떤 표시라도 했는지에 대한 예비 생각을 듣고 싶었습니다. 현재 FDA 체제에서는 ADCOM이 점점 더 드물어지고 있는 것 같습니다. 그리고 relutrigine의 작용 메커니즘은 데이터와 함께 매우 직관적이어서 아마도 필요하지 않을 것 같지만, 특히 ulixa에 대한 생각은 어떻습니까?

네. 현재로서는 전혀 표시가 없습니다. 60일 및 74일 차에 기관과의 상호작용 전에 많은 표시를 기대하지는 않겠지만, 현재로서는 표시가 없습니다, Brian.

다음 질문은 Oppenheimer의 Jay Olson 님입니다.

모든 진전에 대해 축하드립니다. ulixa와 relutrigine의 출시 전 활동을 계획하면서, 이 두 가지 출시 간에 활용할 수 있는 잠재적 시너지 효과에 대해 이야기해 주시겠습니까? 그리고 궁극적으로 이러한 시너지 효과가 vormatrigine과 elsunersen의 향후 출시를 준비하는 데 어떻게 도움이 될 수 있을까요?

물론입니다. 인프라 측면, 백오피스 측면에서 많은 시너지가 있으며, 시스템 설정 방식 등 많은 부분을 배경에서 진행해 왔습니다. 얼마 전까지만 해도 현장 및 시장 접근 방식에서도 더 많은 시너지를 고려하고 있었습니다. 작년에 EMBOLD의 긍정적인 결과가 나오기 전까지 relutrigine에 대해 시간이 좀 더 있을 것이라고 생각했기 때문입니다. 하지만 이제 두 가지 약물을 거의 동시에 출시하게 되면서 상황이 많이 바뀌었습니다.

ET와 DEE 또는 초점성 발작을 앓는 환자들이 매우 많이 겹치는 병원이나 클리닉이 있는 '우편번호'라고 부를 수 있는 곳에 상당한 중복이 있지만, 현재로서는 주의를 분산시키는 것이 현명하지 않다고 생각합니다. 따라서 각각을 극대화하기 위해 DEE와 본질적인 떨림에 대해 개별적으로 시장 진출 전략을 취하고 있습니다. 이제 질문이 미래로 확장되었는데, Jay, 예를 들어 초점성 발작, 전신 발작 등 미래에 나올 수 있는 다른 것들을 보면, 오늘날 대부분의 뇌전증 환자와 오늘날 시장의 대부분의 본질적인 떨림 환자들의 처방 의사들 사이에 매우 높은 중복이 있습니다.

따라서 Praxis의 존재가 그때 유익할 수 있다는 것을 알 수 있습니다. 지금은 아마 2~3년 후의 이야기이며, 그때 최대한 활용할 것입니다. 이제 60일 정도 후로 돌아가서 시카고에서 이 모든 처방 의사들과 함께할 때를 생각해 봅시다. 신경과학 학회 연례 회의에 참석하는 처방 의사들의 전체 범위를 계산해 본다면, 미국 ET 및 초점성 발작 처방의 70% 이상이 이 회의에 참석합니다.

따라서 여기에는 자연스러운 중복이 있습니다. 몇 달 후보다 몇 년 후에 이 중복을 더 극대화할 것입니다.

다음 질문은 BTIG의 Kambiz Yazdi 님입니다.

NDA 제출 축하드립니다. 제 쪽에서 세 가지 질문이 있습니다. 첫째, 본질적인 떨림 환자 데이터베이스에 대한 업데이트를 제공해 주시겠습니까? ET 시장 규모를 어떻게 검증했나요? 둘째, FDA의 기본 입장은 하나의 적절하고 잘 통제된 연구와 확인 증거의 조합이 신제품의 마케팅 승인 기반이 될 것이라는 것입니다. vormatrigine과 FOS와 관련하여 어떻게 생각하십니까?

그리고 세 번째이자 마지막 질문은, relutrigine EMERALD 탑라인 시점에 대해 어떻게 생각해야 할까요? 중간 분석이 EMERALD에 가능성이 있을까요?

감사합니다, Kambiz. 질문을 제대로 이해했다면 답변해 드리겠습니다. 첫 번째 질문을 놓친 것 같으니 ET에 관한 질문이 무엇이었는지 다시 한번 여쭤봐도 될까요?

네. 첫 번째 질문은 본질적인 떨림 환자 데이터베이스에 대한 업데이트를 제공해 주시겠습니까? ET 시장 규모를 어떻게 검증했나요?

네. 저희는 계속해서 검증하고 성장시킬 것입니다. 그리고 오늘 이 부분에 대해 의도적으로 이야기하지 않았는데, 이제 임상적 초점에서 상업적 초점 노력으로 전환하고 있으며, 가까운 미래에 상업화 데이에서 더 큰 업데이트를 제공할 것입니다. 따라서 이 부분에 대해서는 조금 더 기다려 주셔야 할 것 같습니다. EMERALD에 대해 이야기하고 두 번째 질문으로 돌아가겠습니다.

물론 In-Trem에 대한 기회는 항상 있습니다. 현재 EMERALD의 계획은 아닙니다. 현재 계획이 아닌 이유는 현재 EMERALD의 등록 속도 때문입니다. 오늘 저희가 현실적/보수적으로 타임라인에 대해 이야기했지만, 등록 속도가 매우 빨라서 그렇게 하지 못할 수도 있습니다. 그리고 마지막으로, 어제 뉴잉글랜드 의학 저널에 게재된 세대 효과와 관련하여 저희는 이를 축하합니다.

저는 우리나라가 이를 책임감 있게 사용할 것이라고 믿습니다. 그리고 뇌전증과 같이 두 번째 연구가 필요하지 않았던 약물의 경우 좋은 사례 연구이자 미래를 위한 시험이라고 생각합니다. 저희가 이것이 저희 약물에 대한 표준이 될 것이라고 오늘 안내해 드릴 수는 없습니다. 아직 많은 일이 남아 있지만, 이것이 약물 개발과 Praxis에, 특히 가까운 미래에 어떤 영향을 미칠 수 있을지에 대해 기대하고 있습니다.

계속 지켜봐 주십시오.

다음 질문은 JonesTrading의 Justin Walsh 님입니다.

임상적 성공을 거두면서 Cerebrum 플랫폼에 대한 관심이 높아지고 있습니까? 그리고 이와 관련하여, Cerebrum와 Solidus가 파이프라인의 우수한 후보를 선정하는 능력에서 어떻게 차별화되는지 다시 한번 상기시켜 주시겠습니까?

네, 네, 물론입니다. 상상하시는 것처럼, 저는 이것이 아마도 르네상스라고 할 수 있을 것 같습니다. 많은 질병에 대처하는 가장 좋은 메커니즘이 안티센스 올리고뉴클레오타이드를 통해 이루어진다는 것을 이해하는 데 있어서 말입니다. 따라서 전반적으로 많은 관심을 받고 있습니다. 가까운 미래에 저희가 어떻게 극대화할지에 대해 더 많이 듣게 될 것입니다. 또한 다른 방법이 있다고 믿습니다.

오늘 저희는 표준에 대해 이야기했습니다. 오늘 저는 가능한 메커니즘에 대해 이야기했습니다. 극대화할 수 있는 다른 것들이 있습니다. 저희는 항상 두 가지 기둥을 따릅니다. 바로 생물학, 그리고 이를 해결하는 가장 좋은 방법, 그리고 다른 한편으로는 비즈니스입니다. 비즈니스가 없으면 생물학은 무의미합니다. 생물학이 없으면 비즈니스는 무의미합니다. 따라서 저희는 이 두 가지를 모두 하려고 노력하며, 그래서 오늘 저희는 성공과 미래의 성공에 대해 논의하고 있습니다.

따라서 이 부분에 대해서는 계속 지켜봐 주시면 좋겠지만, 그 플랫폼에 대해서도 더 많은 이야기가 있을 것입니다.

다음 질문은 Deutsche Bank의 David Hoang 님입니다.

먼저 본질적인 떨림에 대한 ulixacaltamide에 대해, 처방 의사 기반의 분포에 대해 조금 논의해 주시겠습니까? 이 처방 의사들이 예를 들어 학술 센터에 기반을 둘지, 아니면 지역 사회에 기반을 둘지 얼마나 잘 이해하고 계십니까? 이 제품은 일반 신경과 의사들이 광범위하게 처방할 제품인가요? 그리고 vormatrigine에 대한 질문입니다. 초점성 뇌전증의 진화하는 환경을 생각할 때, 후기 개발 단계에 있고 곧 시장에 출시될 수 있는 칼륨 채널 중심의 치료법이 몇 가지 있습니다.

이러한 제품들 중에서 vormatrigine은 어떻게 자리매김한다고 생각하십니까? 그리고 의사들이 치료법을 선택할 때 무엇을 고려할까요?

감사합니다, Dave. 분포, 그리고 환자 분포와 약물 분포, 그리고 처방 패턴은 매우 잘 이해하고 있습니다. 저희는 이 부분에 대해 좀 이야기해 왔습니다. 이는 저희가 회사에서 구축한 최초의 기능과 지식 중 하나였습니다. 미국에서 사례를 보유한 의사들 중 대다수, 압도적 다수가 일반 신경과 의사이며, 저희와 협력할 의향이 매우 높다고 자신 있게 말씀드릴 수 있습니다.

제약 및 경쟁 환경에 대해 말씀드리자면, 이것은 제로섬 게임이 아니었고 앞으로도 아닐 것입니다. 저희는 이를 환영합니다. 저희는 이 분야에서 곧 나올 다음 결과들을 응원합니다. 그리고 이것이 환자들에게 가장 이익이 되는 것이며, 여러 긍정적인 결과와 약물이 있고, 저희는 이를 사용할 수 있다고 믿습니다. 그리고 저희는 1차 치료로 가는 길은 vormatrigine으로만 가능하다고 봅니다.

따라서 경쟁적으로, 3차 치료의 난치성 환자들에게는 경쟁이 있겠지만, 초기 치료 단계에서는 경쟁이 없습니다. 질문 감사합니다.

다음 질문은 Wells Fargo의 Ben Burnett 님입니다.

ulixacaltamide에 대한 이전 질문으로 돌아가서, 환자 용량 조절 가능성에 대해 논의하고 싶습니다. 대안적인 용량 조절 프로토콜을 언급하신 것 같습니다. 이 프로토콜에 대해 좀 더 자세히 설명해 주시겠습니까? 그리고 이 대안적인 용량 조절 프로토콜은 환자들에게 더 낮은 용량으로 시작하게 되나요? 그리고 두 번째로, ulixacaltamide에 대한 표준 심사에 대해서도 말씀하셨는데, 그 이유에 대한 몇 가지 사업적 이유를 설명해 주셨습니다.

하지만 이는 용량 조절 프로토콜을 다듬을 시간을 줄 수도 있을 것 같습니다. 그것도 고려 사항이었나요?

네. 감사합니다, Ben. 아니요, 고려 사항이 아니었습니다. 사실, 중요한 고려 사항이 아니었다고 말하겠습니다. 물론, 더 논의하고 싶어 한다면 항상 FDA에 달려 있습니다. 저희는 이 주제에 대해 기관과 매우 철저한 논의를 했고, 이것이 주요 문제가 아니라는 것을 알게 되어 매우 좋았습니다. 하지만 효과적인 약물이 있을 때, 최대 환자 수를 노출하고 확보하려는 저희와 그들의 관심이 분명히 있습니다.

그것이 아이디어입니다. 낮은 용량으로 시작하는 것이 아닙니다. 20mg으로 시작하는 것이 아닙니다. 단지 그 용량으로 더 오래 머무르는 것입니다. 왜냐하면 저희가 여기서 보는 것은 부작용을 완화하는 데 도움이 되는 몇 일 동안 그 용량에 더 오래 머무르는 것처럼 보이기 때문이며, 그러면 효과를 볼 기회가 생깁니다. 그것이 아이디어입니다. 물론 기관과의 대화에서 수천 가지가 나올 수 있지만, 이것은 확실히 저희가 주요 대화로 계획한 것 중 하나는 아니었습니다.

이제 Marcio De'Souza 님께 마무리 발언을 위해 통화를 넘기겠습니다.

네. 모두 감사합니다. 할당된 시간을 조금 넘긴 것 같습니다. 저희와 함께해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 모든 분석가와 주주들이 공유해 주신 열정에 감사드립니다. Praxis의 모든 직원들이 이 모든 연구에 참여하고 계속해서 저희와 소통하는 환자들에게 얼마나 감사하는지 말로 표현할 수 없습니다. 저희는 겸손하게 NDA를 제출하고 있으며, 이는 저희 단계의 회사가 같은 분기에 이런 일을 했다고 생각하지 않습니다.

지난 몇 년 동안, 특히 지난 몇 달 동안 밤낮으로 일한 모든 사람들의 진정한 동기는 문 밖에 우리가 필요로 하는 약물이 필요한 사람이 있다는 사실입니다. 그래서 이 순간을 그들 모두에게 바치고, 연구에 참여해 주셔서 감사합니다. 곧 여러분 모두와 소통할 수 있기를 기대하며, 시청해 주셔서 감사합니다.

오늘 컨퍼런스를 마치겠습니다. 참여해 주셔서 감사합니다. 이제 연결을 해제하셔도 됩니다.