운영자: 감사합니다. Krystal Biotech 2026년 1분기 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. [운영자 안내] 다시 한번 말씀드리지만, 오늘 컨퍼런스는 녹화되고 있습니다. 이제 기업 개발 부사장인 Stephane Paquette님께 마이크를 넘기겠습니다. 시작해 주십시오.

안녕하십니까, 오늘 통화에 참여해 주셔서 감사합니다. 오늘 초, 저희는 2026년 1분기 재무 결과를 발표했습니다. 보도 자료는 저희 웹사이트 www.krystalbio.com에서 확인하실 수 있습니다. 또한 오늘 SEC에 실적 8-K 및 10-Q를 제출했습니다. 오늘 저와 함께 하실 분들은 회장 겸 CEO인 Krish Krishnan, 연구 개발 사장인 Suma Krishnan, 유럽 총괄 부사장 겸 총괄 관리자인 Laurent Goux, 미국 상업 부문 수석 부사장인 Christine Wilson, 최고 회계 책임자인 Kate Romano입니다.

본 컨퍼런스 콜 및 질의응답에는 미래 예측 진술이 포함될 수 있습니다. 본 미래 예측 진술은 현재 기대치에 기반하며 본 통화일 현재 이용 가능한 정보를 사용하며, 회사의 실제 결과가 예상과 중대하게 다를 수 있는 특정 위험과 불확실성에 따라 달라질 수 있으므로 이러한 미래 예측 진술에 의존하지 않도록 주의하시기 바랍니다. 이러한 위험, 불확실성 및 기타 요인에 대한 설명은 SEC 제출 서류에서 찾으실 수 있습니다.

그럼, Krish에게 통화를 넘기겠습니다.

안녕하십니까. Krystal을 설립한 지 10년이 되었습니다. 그동안 저희는 전 세계 환자들의 삶을 더 나은 방향으로 변화시키기 위해 노력해 왔으며, 환자와 주주 모두에게 지속적으로 가치를 제공할 수 있는 재정적 강점을 가진 견고하고 완전히 통합된 회사를 구축해 왔습니다. 저희는 이를 규율 있게 수행해 왔습니다. 2022년 이후 자본 시장에 접근하지 않았습니다.

2022년은 회사가 설립된 지 6년이 되는 해입니다. 저희는 강력한 대차대조표를 유지했으며, 의미 있는 영업 레버리지를 지속적으로 창출해 왔습니다. 하지만 더 중요하게는, 다소 아이러니하게도, 향후 12~24개월이 Krystal 역사상 가장 흥미로운 시기 중 하나가 될 것이라고 믿습니다. 저희는 올해 2개의 등록 연구 결과 발표와 내년에 2개의 추가 발표를 앞두고 있습니다.

저희를 이 지점까지 이끌어준 직원들의 헌신과 실행에 진심으로 감사드립니다. 이제 VYJUVEK에 대해 말씀드리겠습니다. 저희는 또 한 분기의 글로벌 매출 성장을 달성했으며, 이번 분기 순매출은 1억 1,640만 달러였습니다. 이를 통해 출시 이후 누적 순 VYJUVEK?매출은 8억 4,600만 달러를 넘어섰습니다. 저희는 이러한 성과에 특히 만족하고 있으며, 이는 1분기에 일반적인 수준보다 높은 보험 변경이 있었음에도 불구하고 2025년 4분기 대비 9%의 연속 성장을 나타냅니다.

참고로 이러한 보험 변경은 저희뿐만 아니라 많은 바이오테크 상업 회사에서도 1분기에 발생합니다. 매출 총이익률은 95%였으며, 저희는 11분기 연속 긍정적인 주당순이익을 기록했습니다. 미국 외 지역에서는 유럽과 일본에서의 VYJUVEK?출시가 아직 초기 단계이며, 해외에서의 진행 상황에 만족하고 있습니다. 또한 올해 말 이탈리아와 스페인이라는 2개의 추가 주요 유럽 시장을 추가하기 위해 노력하고 있습니다.

Laurent와 Christine이 곧 VYJUVEK?상업적 역학 및 향후 기회에 대해 더 자세히 설명해 드릴 것입니다. FDA는 이미 CF에 대한 KB407과 Hailey-Hailey에 대한 KB111에 대해 플랫폼 기술 지정을 부여했습니다. 이는 작년에 저희 NK 프로그램인 KB801에 대해 동일한 지정을 받은 것에 더해진 것입니다. 이러한 지정은 Krystal에 지대한 영향을 미칩니다.

프로그램 수준에서 이러한 지정은 규제 기관과의 상호 작용 및 개발 계획을 간소화할 수 있도록 합니다. 저희는 이미 KB801에서 이러한 혜택을 보았는데, 이 지정 덕분에 KB801을 등록 연구로 신속하게 진행할 수 있었습니다. 플랫폼적 영향도 강력합니다. 이러한 지정은 복합적인 이점을 가져옵니다. 저희 파이프라인의 각 개발 마일스톤은 집단 규제 데이터 세트를 강화하고 다음 프로그램의 개발 위험, 비용 및 시간을 줄여줍니다.

이러한 이점은 현재 Krystal에 고유하며 저희는 이를 최대한 활용할 계획입니다. Suma로부터 저희 개발 계획에 대해 더 자세히 들으실 수 있을 것입니다. 이제 팀에게 상업 출시 및 임상 파이프라인에 대한 세부 정보를 제공하도록 넘기겠습니다. Laurent?

감사합니다, Krish. 저희는 미국 외 지역에서 VYJUVEK?가 주요 국제 시장에서 DEB 환자를 위한 중요한 치료 옵션으로 자리 잡기 시작하는 것에 대해 매우 고무되어 있습니다. 국제 출시를 생각할 때, 이야기는 단순히 지리적 확장에 관한 것이 아닙니다. 그것은 의사, 치료 센터, 지불자, 그리고 궁극적으로 새로운 옵션을 기다려온 전체 EB 커뮤니티와 문화 전반에 걸쳐 신뢰를 구축하는 이야기입니다.

저희가 출시하는 모든 국가에는 미묘한 차이가 있으며, 때로는 국가 내에서도 지역별로 차이가 있습니다. 그럼에도 불구하고, 유럽과 일본 전역에서 저희는 강력한 입소문과 주요 센터의 참여 증가를 보았으며, 이는 VYJUVEK?에 대한 인식을 높이고 의사의 관심을 실제 환자 수요로 전환하는 데 도움이 되고 있습니다. 중요한 것은, 저희 처방 의사 기반이 계속해서 확대되고 있다는 것입니다.

이는 더 많은 환자들이 집 근처에서 치료를 중단할 기회를 제공하는 동시에 출시를 위한 더 견고하고 탄력적인 기반을 만듭니다. 저희는 독일, 일본, 프랑스 전역에서 140명 이상의 DDEB 환자가 VYJUVEK?를 처방받았다고 추정합니다. 저희는 이것이 저희 국제 팀의 강력한 실행과 초기 출시 시장에서 VYJUVEK?에 대한 의사의 신뢰 증가를 모두 반영한다고 믿습니다.

이러한 초기 모멘텀은 재정적으로도 나타나기 시작했습니다. 유럽 시장과 일본은 2,890만 달러의 순매출에 기여했으며, 이는 이러한 지역이 시간이 지남에 따라 VYJUVEK? 성장에 중요한 역할을 할 수 있음을 보여줍니다. 앞으로 저희의 초점은 명확합니다. 저희는 현재 출시 시장에서의 침투율을 높이고, 긍정적인 접근 및 상환 결과를 확보하며, 추가 주요 유럽 시장으로 확장하기 위해 노력하고 있습니다.

독일과 프랑스에서는 가격 협상이 계속 진행 중입니다. 저희는 2026년 하반기에 독일에서 결정이 내려질 것으로 계속 예상합니다. 프랑스에서는 2027년에 결정이 내려질 것으로 계속 예상하며, 이는 더 광범위한 접근 및 상환 안정성을 더욱 지원할 것입니다. 또한 이탈리아의 상환 당국과 논의를 진행 중이며, 해당 협상의 결과에 따라 2026년 하반기에 잠재적인 출시를 적극적으로 준비하고 있습니다.

그리고 스페인에서는 당국과의 논의가 가속화되었다는 점을 보고하게 되어 기쁩니다. 저희의 최신 상호 작용에 따르면, 저희는 올해 하반기에 스페인에서 출시할 수 있는 잠재적인 기회를 보고 있습니다. 다시 한번, 협상 결과에 따라 달라집니다. 그동안 저희는 조기 상환 접근 경로를 통해 VYJUVEK? 환자에게 치료를 제공할 기회에 대응하고 있습니다. 전반적으로 저희는 국제적으로 보이는 초기 성과에 매우 고무되어 있습니다.

출시는 시장별, 의사별, 환자별로 진행되고 있습니다. 저희는 글로벌 상업화 전략의 규율 있는 실행에 집중하고 VYJUVEK?를 전 세계 더 많은 DDEB 환자에게 제공하는 데 집중하고 있습니다. 이제 Christine에게 미국에서의 VYJUVEK? 출시 업데이트를 공유하도록 넘기겠습니다. Christine?

감사합니다, Laurent. 저희 팀은 지난 몇 달 동안 상당한 진전을 이루었으며, 저희의 선도적인 위치를 바탕으로 미국 전역의 환자들에게 혁신적인 결과를 제공하고 있습니다. 강력한 영업 인력 실행은 저희의 지역 사회 접근성을 확대하고 있으며, 소아과 의사나 지역 사회의 가정의학과 사무실에서 사고 센터에 있든, 환자들이 치료를 받는 곳 어디에서든 환자를 만날 수 있도록 하고 있습니다.

이 격차를 해소함으로써 저희는 현재 전국적으로 DDEB 환자 695건 이상의 상환 승인을 확보했습니다. 접근 팀이 더 많은 양의 보험을 처리하고 있었음에도 불구하고, 상류 수요 지표는 더욱 좋습니다. 1분기에 60명 이상의 신규 처방 의사가 있었고 출시 이후 570명의 고유 처방 의사가 있었으며, 이는 연말까지 강력한 상환 전망을 뒷받침합니다. 미국의 1분기 순자문 후 매출은 8,750만 달러였습니다.

매출은 분기 동안 보험 전환과, 현재는 뒤로 미룬, 그리고 유지 치료 요법으로 전환하는 환자 집단의 특성인 시작-중단 치료 주기 패턴에 영향을 받았습니다. 미국에서 VYJUVEK?가 시장에 출시된 지 거의 3년이 되었으며, 점점 더 많은 환자들이 극적이고 혁신적인 상처 치유 결과를 달성할 수 있었습니다. 환자들은 질병과 삶을 통제할 수 있게 되었고, 이전에는 불가능했던 새로운 기회와 자율성을 열었습니다.

VYJUVEK?의 강력한 효능과 안전성 프로파일 덕분에 가능해진 이러한 삶의 질 향상은 매우 동기 부여가 되며, 저희가 DDEB 환자 커뮤니티와 구축하고 있는 장기적인 신뢰 기반 관계의 기초입니다. 이러한 개선은 또한 환자 동기 부여 및 지원 요구가 새로운 자율성을 반영하도록 변화함에 따라 출시의 자연스럽고 예상된 진화입니다. 이것이 VYJUVEK? 투여의 유연성과 작년의 라벨 업데이트가 특히 가치 있는 부분이며, 환자에게 자가 투여 또는 원하는 경우 간호사 지원 치료를 받을 수 있는 옵션을 제공합니다.

이를 위해 저희는 더 큰 투여 유연성을 제공하는 최근 VYJUVEK? 라벨 업데이트를 전달하고 교육하는 환자 지원 이니셔티브를 출시했으며, DDEB 환자와 가족이 평생 치료의 표준의 일부로서 VYJUVEK?를 평생 [알 수 없음] 루틴에 편리하게 통합할 수 있도록 돕고 있습니다. 저희의 목표는 VYJUVEK? 환자와 장기적인 관계를 구축하여 평생 치료 여정 전반에 걸쳐 지속적인 연결성과 사용 편의성을 보장하는 것입니다.

피부 세포는 계속해서 회전하고 상처는 결국 다시 열립니다. 특히 환자들이 더 활동적이 될수록 그렇습니다. 환자들이 이러한 시작 및 중단 단계로 전환함에 따라, 저희는 환자들이 여정의 어느 단계에 있든 VYJUVEK?에 대한 시기적절한 접근을 가능하게 하는 데 집중하고 있습니다. 이러한 초점은 미국 전역에서 VYJUVEK? 제공의 용이성을 더욱 향상시키고 환자들이 여정의 어느 단계에 있든 더 잘 지원하기 위해 저희 인프라에 대한 지속적인 평가를 주도하고 있습니다.

최근 미국 피부과 학회에서 주요 전문가들은 VYJUVEK?와 치료받은 환자들이 달성한 긍정적인 결과에 대한 감사를 강조했습니다. VYJUVEK? 승인 이전에는 완화 치료 외에 다른 치료 옵션이 없었던 환자 집단에서 VYJUVEK?는 의미 있는 발전을 나타내며, 장기적인 VYJUVEK? 치료를 통해 얻을 수 있는 장기적인 임상 및 삶의 질 혜택에 대한 관심 증가를 촉진합니다.

출시를 진행함에 따라 저희는 앞으로의 기회에 대해 기대하고 있습니다. 저희가 치료로 이끌기를 바라는 수백 명의 진단된 환자들이 여전히 있으며, VYJUVEK?로부터 혜택을 받을 수 있다고 믿는 더 많은 환자들이 아직 식별되지 않았습니다. 신규 환자 시작을 유도하고 이미 치료 중인 환자의 편의성을 극대화함으로써, 저희는 앞으로 몇 년 동안 상당한 성장을 달성할 기회를 보고 있습니다.

그럼, Suma에게 저희 개발 파이프라인에 대한 리드를 공유하도록 넘기겠습니다. Suma?

감사합니다, Christine, 그리고 안녕하십니까, 여러분. 올해 말에 2개의 등록 연구 결과 발표와 2027년에 2개의 추가 발표가 예상된다는 소식을 전하게 되어 기쁩니다. 그리고 올해 예상되는 안과 등록 결과 발표와 관련하여, 저희는 DDEB 환자의 각막 찰과상 치료 및 예방을 평가하는 등록 연구에 16명의 환자를 등록하여 등록을 완료했음을 발표하게 되어 기쁩니다.

IOLITE는 무작위, 환자 내 이중 맹검, 분산형 위약 대조 연구로, 환자는 KB803을 12주 동안 주 3회 투여받고 이후 12주 동안 위약을 투여받거나 그 반대로 무작위로 1:1 배정됩니다. 1차 효능 평가 변수인 24주차 기준선 대비 월별 평균 증상 일수 변화는 올해 4분기에 결과 발표를 위한 경로에 놓이게 될 것입니다. 이것은 저희 팀과 이 끔찍한 질병의 안과 합병증으로 고통받는 많은 DDEB 환자들에게 흥미로운 이정표입니다.

신경 영양성 각막염 치료를 평가하는 저희의 두 번째 등록 연구인 KB801도 잘 진행되고 있습니다. 저희의 초점은 시험 현장을 운영적으로 지원하고, 네트워크를 확장하며, 등록을 유도하는 것입니다. 이것은 8주 연구입니다. 저희는 60명의 환자를 등록할 것으로 예상하며, 올해 말에 데이터 결과 발표를 목표로 하고 있습니다. 저희는 또한 올해 말에 결과 발표가 예상되는 KB807 및 KB111의 반복 투여를 평가하는 2개의 개방형 연구 시작을 포함하여, 더 광범위한 파이프라인에서도 신속하게 움직이고 있습니다.

FDA와의 상호 작용을 바탕으로, 저희는 CF 환자 5명을 대상으로 24주 동안 반복 투여 KB407의 안전성을 평가하는 개방형 단일 팔 연구를 시작하고 있으며, 이 환자들은 모듈 치료에 부적합하거나 내성이 없거나 혜택을 받지 못하는 환자들입니다. 따라서 투여는 이달 말부터 시작될 것으로 예상됩니다. 낭포성 섬유증 재단(CFF)의 강력한 지원을 바탕으로, 저희는 이번 분기 말까지 이 연구의 등록을 완료하고 연말까지 데이터를 보고할 것으로 예상합니다.

그리고 동시에, 저희는 FDA 및 CFF와 혁신적인 등록 연구 설계 및 통계 분석 계획을 긴밀히 협력하고 있으며, 이는 KB407 치료 효과 평가를 위해 CFF로부터 사전에 수집된 자연사 데이터를 보완할 수 있습니다. 저희는 FDA와의 합의 이후 등록 연구의 설계 및 관련 통계 분석 계획을 공유할 것이며, 이는 2026년 하반기에 예상됩니다. 등록 연구는 2027년 상반기에 시작될 것으로 예상됩니다.

강력한 환자 및 KOL 참여는 또한 Hailey-Hailey 질병 치료를 위한 KB111 프로그램에서도 신속하게 움직이는 데 도움이 되고 있습니다. 저희는 HD 중증도 척도에서 꾸준한 진전을 이루고 있으며, 올해 상반기까지 개발 및 검증을 완료할 것으로 예상합니다. 또한 HHD 환자 7명을 대상으로 12주 동안 KB111을 평가하는 개방형 안전성 KYANITE-1 연구를 시작할 계획입니다.

저희는 이달 말에 첫 환자에게 투여할 것으로 예상하며, 올해 하반기에 FDA에 등록 연구 설계를 제출할 것입니다. 현재 일정에 따르면, 등록 연구는 2027년에 시작될 것으로 예상되며, 그 다음으로 AATD 폐 질환을 위한 KB408 프로그램과 비소세포폐암을 위한 KB707 프로그램이 있으며, 둘 다 임상에서 꾸준히 진행되고 있으며 올해 말까지 데이터 업데이트가 예정되어 있습니다.

특히 KB707의 경우 다음 달 ASCO에서 데이터 업데이트가 있을 예정입니다. 총체적으로, 이는 2개의 등록 연구 결과 발표를 포함하여 연말 이전에 6개의 잠재적인 결과 발표를 위한 발판을 마련합니다. 그럼, Kate에게 넘기겠습니다.

감사합니다, Suma, 그리고 안녕하십니까, 여러분. 오늘 초 저희 보도 자료 및 10-Q 제출 서류에 보고된 1분기 재무 결과의 주요 내용을 말씀드리겠습니다. 1분기 VYJUVEK? 글로벌 판매 순매출은 1억 1,640만 달러였으며, 여기에는 유럽 및 일본 상업 출시 판매가 포함되었습니다. 이는 전 분기 대비 9% 증가한 수치이며, 2025년 1분기 대비 32% 증가한 수치입니다.

당기 매출 원가는 630만 달러로, 전년 동기 1분기의 500만 달러와 비교됩니다. 당기 매출 총이익률은 95%로, 2025년 1분기의 94%보다 약간 상승했습니다. 저희는 미국 승인 제품과 관련된 제조 공정 개선의 이점을 보고 있으며, 다른 시장에서도 유사한 효율성을 달성하기 위해 적극적으로 노력하고 있습니다. 당기 연구 개발비는 1,530만 달러로, 전년 동기 1분기의 1,430만 달러와 비교됩니다.

이는 주로 여러 제품 후보에 대한 생산 실행을 위한 인건비, 재료비 및 지원 비용 때문입니다. 일반 관리비는 4,100만 달러로, 전년 동기 3,260만 달러와 비교됩니다. 이러한 840만 달러 증가는 주로 인력 증가 및 관련 보상 비용, 그리고 전 세계 VYJUVEK?에 대한 법률 컨설팅 및 출시 비용 증가 때문입니다. 당기 영업 비용에는 비현금 주식 기반 보상 1,360만 달러가 포함되었으며, 이는 작년 1분기의 1,350만 달러와 비교됩니다.

이전에 발표한 비 GAAP 영업 비용 관련 가이던스는 변경되지 않았습니다. 저희는 2026년 연간 비 GAAP 연구 개발 및 판매 관리비로 약 1억 7,500만 달러에서 1억 9,500만 달러를 예상합니다. 당기 순이익은 5,590만 달러로, 기본 주당 1.91달러, 희석 주당 1.83달러에 해당합니다. 저희는 전년 동기 1분기 순이익 3,570만 달러 및 기본 주당 1.24달러, 희석 주당 1.20달러 대비 성장을 보고하게 되어 기쁩니다.

마지막으로, 저희는 10억 달러를 초과하는 현금 및 투자 통합 포지션을 통해 강력한 현금 포지션을 계속 구축하고 있으며, 이는 저희 파이프라인과 글로벌 상업 활동을 지원하기에 좋은 위치에 있습니다. 그럼, Krish에게 통화를 다시 넘기겠습니다.

감사합니다, Kate. 글로벌 VYJUVEK? 출시 궤적에 대한 저희의 열정을 다시 한번 강조하고 싶습니다. 모든 국가에서 출시에는 미묘한 차이가 있지만, 예를 들어 일본에서의 첫 해 처방 갱신 빈도, 유럽에서의 의무적인 첫 의사 방문 및 지속적인 가격 협상, 또는 미국에서 출시 3년차에 접어들면서 보기 시작하는 시작-중단 패러다임 등이 있습니다. 하지만 전체적으로 이러한 모든 지역에서 저희 출시의 탄력성은 VYJUVEK?로부터 혜택을 받을 수 있는 환자 수를 극적으로 증가시켰으며, 장기적인 성장 전망에 대한 저희의 확신을 강화합니다.

국가별 분기별 변동은 피할 수 없지만, 지리적 확장이 가져오는 다양성으로 완화됩니다. 저는 VYJUVEK?가 DDEB로 고통받는 환자들에게 계속해서 잘 작용하고 있다는 점에 만족합니다. 아시다시피, DDEB는 파괴적이고 무능하게 만드는 질병입니다. 저희는 전 세계 환자와 가족들의 삶이 개선되었다는 의미 있는 이야기를 듣고 있으며, 여기에는 이전에는 상상도 못 했던 활동에 참여할 수 있게 된 환자들도 포함됩니다.

많은 환자들이 주간 투여를 중단하고 상처가 재발할 때 치료를 재개할 수 있습니다. 저희는 이 질병으로 평생을 살아가는 환자와 가족들을 돕는 데 역할을 할 수 있다는 것에 깊이 겸손하게 생각합니다. 그리고 파이프라인에서는 올해 말에 여러 데이터 결과 발표가 예정되어 있으며, 여기에는 DI에서의 2개의 등록 결과 발표, CF에서의 KB407 및 Hailey-Hailey?

질병에서의 KB111의 초기 반복 투여 데이터, 그리고 NSCLC에서의 KB707 및 AATD에서의 KB408에 대한 데이터 업데이트가 포함됩니다. 따라서 Krystal Biotech에게는 정말 바쁜 임상 및 상업적 한 해가 될 것입니다. 전반적으로, 저희는 흥미로운 2026년을 맞이할 준비가 되었습니다. 감사합니다. 5월 4일이 당신과 함께 하기를. 운영자?

운영자: [운영자 안내] 오늘의 첫 번째 질문은 Jefferies의 Roger Song입니다.

좋습니다. 아마도 상업 부문과 파이프라인에 관한 두 가지 질문이 있을 것입니다. 상업 부문과 관련하여 10-Q를 보면, 미국 87.5%, 유럽 20.7%, 일본 8.1%로 미국 외 출시가 매우 강력해 보입니다. 2026년 나머지 기간 동안 미국의 성장 궤적을 어떻게 생각해야 할까요? 그리고 미국 외 유럽 및 일본에서의 이러한 강력한 추세가 올해 나머지 기간 동안 어떻게 지속될까요?

장기적인 전망은 완전히 이해하지만, 2025년은 어떻습니까? 그리고 파이프라인에 대해 간단히 말씀드리겠습니다. CF 24주 데이터에 대해, 해당 데이터 결과 발표의 평가 변수는 무엇입니까? 그리고 선행 연구를 시작하기 전에 [알 수 없음] 결정은 무엇입니까?

질문 감사합니다. 둘 다 매우 관련성이 높습니다. 네, 상업 부문과 미국에 대해 말씀드리겠습니다. 상환 승인을 보면, 상위 라인 수요는 계속해서 매우 잘 성장하고 있습니다. 저희가 이전에 약 1,200명의 확인된 환자가 있다고 말했고, 저희는 꾸준히 그 숫자를 향해 나아가고 있으며 다음 분기까지 7억 2천만 달러라는 수치에 도달하기를 희망합니다. 그렇죠?

저희는 시장 점유율 60%를 차지하고 있습니다. 따라서 상위 라인은 잘 성장하고 있습니다. 분기별로 예측하기 어려운 것은 시작-중단 패러다임입니다. 하지만 제가 통화에서 스크립트에서 말씀드린 요점은, 사람들이 VYJUVEK? 경험에 매우 만족하고 있다는 것입니다. 저희는 환자들이 중단했다가 다시 약물 치료를 받는 많은 사례를 보았으며, 이것이 저희가 항상 원했던 것입니다.

이것이 약물의 지속 효과입니다. 하지만 분기별로 오르내림을 예측하는 것은 정말 어렵습니다. 따라서 1분기에 하락했다가 2분기에 상승할 수 있습니다. 하지만 전반적으로 저희는 추세가 긍정적인 방향으로 나아갈 것으로 예상합니다.

네, Christine입니다. 제가 덧붙일 수 있다면, 저희는 이러한 환자들이 이 약물을 일상생활에 통합하는 데 도움이 될 라벨 업데이트에 대한 교육을 제공하는 지원 프로그램을 계속 출시하고 있으며, 저희는 이러한 환자들과 평생 파트너십을 구축하고 자연스러운 상처 치유를 통해 시작하고 중단하는 동안 환자들의 지속적인 궤적을 지원하는 것을 목표로 합니다.

CF 질문은 제가 답변해 드릴 수 있습니다. 아니요, 알겠습니다. 네. 여러분도 아시다시피, 저희는 이 환자들에 대한 단회 투여 연구를 완료했습니다. 그리고 분명히, 저희는 분자 교정을 확립할 수 있었고, 마지막 통화에서 논의했듯이, 저희는 CFF 재단 및 FDA와 협력하고 있습니다. 저희는 기관과 만났습니다. 즉, 기관은 저희의 발현 데이터에 확신을 가지고 있습니다.

그리고 저희는 좋은 긍정적인 발현을 본다고 생각합니다. 기관으로부터 받은 유일한 피드백은 분명히 반복 투여에 대한 안전성 데이터가 없다는 것입니다. 그것은 확립되지 않았습니다. 따라서 그 요구 사항을 충족시키기 위해, 저희는 이 환자 집단에서 반복 투여 안전성을 확립하기 위한 5명의 환자 중간 연구를 설정했습니다. 물론, 중간에 저희는 기관 및 CFF 재단과 적극적으로 논의 중입니다.

등록 시험 설계에 대해 말씀드리자면, 저희는 혁신적인 시험 설계의 일종을 제안하고 있습니다. 그리고 저희는 CFF와 협력하여 매우 좋은 것을 개발했다고 생각합니다. 저희는 연구 설계에 대해 확신을 가지고 있습니다. 그리고 저희는 기관과 만나 이 설계에 대한 확신을 얻기를 바라며, 이를 통해 내년 초에 등록 시험을 시작할 수 있습니다.

그리고 Roger, 질문을 보았습니다. 글로벌 궤적에 대한 언급이 있었습니다. 그것이 제가 강조하고 싶었던 요점입니다. 저희는 글로벌 궤적 출시 방향에 대해 정말 좋게 생각합니다. 그리고 개별적인 것들, 특히 미국과 같은 성숙한 시장에서는 오르내림을 예측하기 어렵습니다. 또한 분기별로 일본이 프랑스보다 높은지, 독일보다 높은지를 생각하는 것도 어렵습니다.

하지만 정말로, 저희는 2020년의 전반적인 글로벌 궤적 출시에 대해 정말 좋게 생각합니다. 운영자: 다음 질문은 Bank of America의 Alec Stranahan입니다.

Alex 대신 Matthew입니다. 첫째, KB803에 대해, 올해 4분기에 긍정적인 데이터가 나온다고 가정할 때, VYJUVEK?와 비교하여 잠재적인 출시 궤적을 기존 처방 의사, 환자, 상환 또는 치료 센터 역학과의 중복 측면에서 어떻게 생각해야 하는지 말씀해 주시겠습니까? 그리고 Hailey-Hailey?에 대한 질문도 있습니다. 올해 말에 예상되는 데이터와 등록이 2027년으로 연기된 이유에 대해 말씀해 주시겠습니까?

이에 대한 어떤 논평이라도 도움이 될 것입니다.

좋습니다. KB803에 대해 말씀드리겠습니다. 긍정적인 출시 궤적을 기대해야 합니다. 왜냐하면 저희는 이제 이러한 환자들을 식별했으며, 이 환자들이 누구인지, 약물을 환자 집으로 보내는 전체 공급망 메커니즘, 필요할 때 자가 투여 또는 간호사 투여 필요 여부 등 출시와 관련된 모든 것이 JV -- VV와 함께 해결되었기 때문입니다. 따라서 약물이 승인되고 라벨이 강력한 프로파일을 갖게 된다면, 저희는 출시가 정말 좋을 것으로 예상합니다.

그것이 어느 정도 영향을 미칠지는 정량화하기 어렵지만, 출판물에 따르면 RD 환자의 약 50%에 영향을 미치고, 지배적인 환자의 약 10%~15%에 영향을 미치며, 많은 환자들이 눈에 병변을 가지고 있다는 증거가 있지만, 예방약과 같은 역할을 할 것으로 예상되며, 따라서 저희는 출시가 정말 좋을 것으로 예상합니다. 따라서 약물이 승인된다면 말입니다.

Hailey-Hailey는 제가 답변해 드릴 수 있습니다. 네. Hailey-Hailey는 다시 말하지만, 아무도 착수한 적이 없는 질병입니다. 그래서 약간의 학습과 이해가 필요했고, 이것이 저희가 -- 기관과 이야기했고, 환자 보고 결과 척도에 합의했습니다. 따라서 기관은 저희에게 척도를 검증하도록 요구했습니다. 그래서 저희는 현재 척도를 검증하는 과정에 있으며, 곧 완료될 것입니다.

하지만 척도를 검증하는 과정에서, 저희는 실제로 연락을 취할 수 있었고, 많은 환자들이 이 척도에 참여하기 위해 연락을 취했습니다. 그래서 이제 저희는 이 환자들의 저장소를 가지고 있으며, 저희는 사실상 저희의 미니 자연사 데이터베이스와 같습니다. 저희는 척도를 검증하는 동안 이 환자들에 대한 데이터를 수집하고 있으며, 이 환자들은 시험에 참여하는 데 많은 관심을 보이고 있습니다.

하지만 다시 말하지만, 임상 데이터가 없기 때문에, 저희에게 가장 좋은 접근 방식은 5~6명의 환자를 대상으로 하는 소규모 1상 연구를 수행하는 것이라고 생각합니다. 저희는 이미 저희 시스템에 환자들이 있고, 척도가 검증되고 있으며, 안전성, 투여 요법, 그리고 척도 검증의 일부를 수집하여 검증하고자 합니다. 등록 시험에 들어가기 전에, 저희는 척도에 대해 정말 편안하게 느끼고 질병을 정말로 이해하고 싶습니다.

그래서 저희는 성공을 위해 스스로를 포지셔닝했습니다. 그것이 목표입니다. 따라서 이 소수의 환자들에 대한 1상 연구는 저희가 이 환자 집단, 평가 시기 및 척도의 견고성을 평가할 수 있도록 할 것입니다. 따라서 이 모든 것이 연말까지 완전히 확립될 것으로 생각합니다. 그리고 저희는 내년 초에 등록 시험에 진입할 것으로 예상합니다. 그리고 연구는 꽤 빨리 진행될 것으로 생각합니다.

왜냐하면 저희는 환자 집단을 가지고 있기 때문입니다. 즉, 제가 말씀드렸듯이, 척도 검증과 함께, 이러한 환자들을 확립하면서, 저희는 유전적으로 테스트를 해왔습니다. 따라서 등록 시험이 끝나면 꽤 빠를 것으로 생각합니다. 왜냐하면 다시 말하지만, 이것은 분산형 연구이고, 환자 보고 결과이며, 약물은 환자 집으로 배송됩니다. 따라서 분산형 특성과 CRO 결과로 인해, 등록 시험이 끝나면 이 시험은 꽤 빠르게 완전히 등록될 수 있을 것으로 예상합니다.

운영자: 오늘 질문은 H.C. Wainright의 Joe Pantginis입니다.

Chris, 준비된 발언 말미에 VYJUVEK?의 미국 외 출시와 관련하여 주요 요인 또는 차이점을 강조하기 시작하셨습니다. 그 부분에 대해 좀 더 자세히 설명해 주시겠습니까? 미국 의사들과 비교하여 미국 외 의사들에게 필요한 주요 교육 단계가 있다고 보십니까? 가격 외에 미국 출시와 다른 협상 포인트는 무엇입니까?

감사합니다, Joe. 유럽은 미국보다 늦게 출시되었기 때문에, 유럽의 많은 의사들, 특히 독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인과 같은 국가들은 미국 환자들에게 VYJUVEK?가 제공하는 상당한 이점을 인지하고 있습니다. 따라서 그들을 최신 정보로 업데이트하고, 질병, VYJUVEK?의 이점, 작동 방식 및 적용 방법에 대해 교육하는 것은 의사 교육 및 최신 정보 제공 측면에서 미국에 비해 훨씬 쉬웠습니다.

이는 일본에서도 마찬가지입니다. 따라서 그 부분에 대해서는 의사들이 VYJUVEK?에 대해 어떻게 생각하는지에 대해 저희는 정말 좋게 생각합니다. 따라서 이러한 의사들의 의견 덕분에 스페인과 이탈리아에서의 출시를 가속화하는 데 도움이 되었습니다. 협상과 관련해서는, 그것은 어려운 질문입니다. 약물 자체의 강력한 특성, 임상적 이점 외에도, 이러한 국가에서는 정치적 요인이 협상에 영향을 미칩니다.

그들은 희귀 질환 예산을 가지고 있습니다. 하지만 오늘날 협상은 잘 진행되고 있습니다. 저희는 좋은 설득력 있는 이점을 제공할 수 있었습니다. 저희는 올해 하반기에 독일에서 첫 번째 결과를 알게 될 것이고, 그 다음으로 이탈리아가 그 뒤를 이을 것입니다. 따라서 프랑스, 영국, 그리고 그 이후 스페인의 가격 책정 방향을 결정할 몇 가지 유럽 벤치마크가 있을 것입니다.

하지만 전반적으로, 일본에서 저희가 할 수 있었던 것, 약물의 이점을 고려할 때, 저희는 설득력 있는 가치 제안을 하는 것에 대해 정말 좋게 생각합니다. 항상 문제는 이러한 국가의 거시 경제 요인이 가격 책정에 영향을 미칠 수 있다는 것입니다. 운영자: 오늘 질문은 TD Cowen의 Ritu Baral입니다.

VYJUVEK?에 대한 질문 1개와 CF에 대한 질문 2개를 드리겠습니다. Krish, 저희는 보험사들이 환자들에게 상처 재개에 대한 문서 요구 사항이나 상처가 닫혔는지 여부를 모니터링하는 것과 같은 것들에 대해 압박을 가하고 있다는 이야기를 듣고 있습니다. 따라서 시작-중단 약물 휴가 주변의 보험 역학에 대해 좀 더 자세히 설명해 주시겠습니까? 그리고 CF에 대한 질문 2개입니다.

네. 감사합니다, Ritu. 출시 이후 지금까지 접근성 측면에서 아무런 문제가 없었습니다. 상환, 재승인, 시작 및 중단 효과 측면에서 말입니다. 시작 및 중단 결정은 물론 환자와 의사가 상담하여 내립니다. 하지만 시작할 준비가 되면, 약물 치료를 다시 시작하는 데 전혀 지연이 없었습니다. 따라서 매우 원활했습니다. 행운을 빕니다.

알겠습니다. 그리고 CF에 대해, 환자에는 모듈레이터를 내약성이 없거나 모듈레이터로부터 혜택을 받지 못하는 환자들이 포함된다고 언급하셨습니다. 간 효소 상승 또는 땀 염화물 변화에 대한 처방 정의가 있습니까? 아니면 FDA가 원했던 더 긴 재치료 기간이 있습니까? 그렇다면 왜 그렇습니까? 그리고 선행 연구 전에 이 4주 환자로부터 기능적 데이터를 얻을 수 있습니까?

Ritu, 제가 그 질문에 답해 드리겠습니다. 네, 저희는 현재 모듈레이터 불내성 환자를 등록하고 있습니다. 땀 염화물과 관련하여, 저희는 약물을 네뷸라이저로 분무하기 때문에 폐로 직접 들어가고 그곳이 작용하는 곳이기 때문에 어떤 표식자도 없다고 생각합니다. 따라서 전신 수준의 측정은 없습니다. 하지만 네, 저희는 이 시험에 참여할 준비가 된 많은 환자를 보유하고 있으며, 반복 투여를 평가하는 연구에서 모듈레이터에 부적합한 환자들을 평가하고 있습니다.

즉, 내약성이 없거나 이러한 약물을 복용할 수 없습니다. 두 번째 질문과 관련하여, 저희는 반복 투여를 한 적이 없습니다. 단회 투여였습니다. 4회 투여 적용을 보면, 이것은 저희가 기관과 논의한 것입니다. 즉, 첫 번째 배치 역가를 만들 때, 즉시 모든 것을 한 번에 전달하기에 충분한 용량이 아니었습니다. 물론 이제 저희는 제조 능력을 갖추고 있으며, 단회 투여로 완료할 수 있는 용량을 보유하고 있습니다.

따라서 저희는 기관과 논의했으며, 기관은 용량을 4일 동안 분할하도록 권장했습니다. 따라서 즉시 1일차, 2일차, 3일차, 4일차는 아니었지만, 여전히 단회 투여로 간주됩니다. 그리고 전체 용량은 이제 4일 동안 분배되었습니다. 하지만 저희가 제안하는 연구를 보면, 단회 투여로서의 단회 용량과 동일하지만, 반복 투여입니다. 따라서 저희는 이제 주 1회, 동일한 용량으로, 하루에 한 번, 6개월 동안 투여할 것입니다.

그리고 저희는 당연히 안전성이 연구의 1차 평가 변수가 될 것입니다. 저희는 FEV1을 측정할 것입니다. 환자 보고 결과(PRO) 척도를 살펴보고 혜택을 확인할 것입니다. 따라서 저희는 등록 시험에 착수할 때 더 많은 데이터가 도움이 될 것이므로, 이러한 모든 것을 탐색적으로 살펴볼 것입니다. 운영자: 오늘의 다음 질문은 Citi의 Yigal Nochomovitz입니다.

유럽에 대한 몇 가지 질문입니다. 독일에서 등록 단계의 두 번째 6개월에 진입했는지 여부에 대해 논평해 주시겠습니까? 그리고 스페인과 이탈리아와 관련하여, 이것이 가격 우선 모델인지, 즉 등록이 없는 모델인지, 아니면 독일과 프랑스와 유사하게 출시 후 협상하는 등록 모델인지 명확히 해 주시겠습니까? 그리고 KB-803에 대한 다른 질문이 하나 있습니다.

네, Lauren이 먼저 답변해 주시겠어요.

네. 첫 번째 질문에 대한 답변부터 시작하겠습니다. 이탈리아와 스페인의 가격 모델에 대해 말씀드리겠습니다. 저희는 해당 국가에서 최종 상환을 예상합니다. 따라서 현재 프랑스나 독일의 선행 모델과는 다를 것입니다. 그리고 독일 상황과 관련하여, 네, 저희는 출시 후 두 번째 6개월에 진입했습니다. 따라서 미래 잠재적 가격 책정을 위한 적립을 시작하는 첫 학기입니다.

알겠습니다. 그리고 803에 대해, 자연사 예비 단계 데이터에 대해 논평해 주시겠습니까? 예상대로 진행되고 있습니까? 그리고 시험 중 기록에 대한 순응도 측면에서 맹검 증상 일지에 대한 어떤 논평이라도 해 주시겠습니까?

물론입니다. 아시다시피, 저희는 자연사 연구를 진행하고 있습니다. 즉, 자연사 연구에서 수집하는 것과 동일한 일지입니다. 일단 메인 연구에 참여할 자격이 되면, 저희는 맹검, 무작위 배정된 환자, 즉 약물이 무작위 배정되고 위약 또는 약물에 배정된 환자를 위한 데이터베이스를 보유하고 있습니다. 그리고 그들은 새로운 일지를 시작합니다. 이는 완전히 다른 데이터베이스이며 항상 맹검입니다.

따라서 환자는 맹검이고, 의사는 맹검이며, 약물을 환자에게 배송하는 약국을 제외하고는 모두 맹검입니다. 따라서 완전히 맹검 시스템이며, 이는 완전히 유지됩니다. 그리고 환자는 자연사와 마찬가지로 매주 일지를 계속 작성합니다. 따라서 그들은 연습과 경험을 가지고 있습니다. 물론 임상 운영 팀은 질문에 답하거나 지원할 것입니다. 또는 저희 외부 CRO가 일지를 관리하는 경우, 정보가 누락된 환자가 있다면, 저희는 그들에게 채우도록 상기시켜 데이터가 누락되지 않도록 할 수 있습니다.

따라서 완전히 맹검 시스템입니다. 운영자: 오늘 질문은 Clear Street의 Bill Maughan입니다.

보도 자료에서 803 시험이 증상 일수 25% 감소를 감지할 수 있도록 설계되었다고 언급하셨습니다. 그 기준을 얼마나 보수적으로 설명하시겠습니까? 그리고 혹시 의미 있는 -- 의미 있게 더 큰 분리가 나타날 수 있습니까? 그리고 앞으로 상업화를 지원하는 데 있어 그 차이가 얼마나 중요합니까?

다시 말하지만, 이러한 환자들에게는 어떤 개선이라도 중요하다고 생각합니다. 왜냐하면 이것은 매우 무능하게 만드는 질병이기 때문입니다. 그리고 일단 이러한 찰과상이나 증상이 발생하면, 환자들에게는 매우 힘들 수 있습니다. 왜냐하면 눈을 열 수 있고, 3일 동안 활동을 중단해야 할 수도 있기 때문입니다. 그리고 그들이 경험해야 하는 다른 모든 동반 질환 외에도 말입니다.

따라서 어떤 개선이라도 환자들에게는 이익이 된다고 생각합니다. 좋은 점은 저희가 1년 이상 데이터를 수집해 온 자연사 연구를 가지고 있다는 것입니다. 따라서 저희는 이 연구에 착수할 때 분석에 사용할 수 있는 유연성을 가질 수 있는 많은 데이터를 가지고 있습니다. 따라서 다시 말하지만, 어떤 개선이라도 사전에 수집된 자연사 데이터는, 즉 기관이 외부 대조군을 사용하는 데 문제가 있는 많은 이유가 있습니다.

왜냐하면 그 데이터의 많은 부분이 사전에 수집되지 않았기 때문입니다. 저희의 경우, 이 자연사 연구에는 100명 이상의 환자가 있으며, 이는 임상에서 수행할 것과 정확히 동일하게 사전에 수집되었습니다. 따라서 저희는 앞으로 분석에서 이 데이터를 활용할 수 있다고 생각합니다.

그리고 현금 잔고가 크고 증가하고 있는데, 자본 배분은 어떻게 보고 계십니까?

네. 네, 저에게는 늘 묻는 질문입니다. 지금은 상업적 성장과 파이프라인 측면 모두에서 성장 단계에 있다고 말씀드리겠습니다. 저희는 라이선스나 구매를 계획하고 있지 않으며, 이는 이전에 다른 형태로도 말했습니다. 따라서 파이프라인의 미래, 특히 대규모 시장을 다루는 약물, KB408, 종양학, 미용 분야에 대한 가시성이 확보되고, 다음 약물의 출시 가시성이 확보되면, 주식 환매를 고려하기에 좋은 시기가 될 것입니다.

운영자: 다음 질문은 Evercore ISI의 Gavin Clark-Gartner입니다.

Krish, 당신이 스타워즈 팬인 줄 몰랐습니다. 아무튼 KB 803에 대해, 파워링에 대해 좀 더 자세히 알고 싶습니다. 그래서 연구에 등록된 16명의 환자에 대해 자연사 예비 단계에서 기준선 증상 일수는 얼마였습니까? 그리고 자연사 부분에서 보인 표준 편차는 얼마였습니까? 그리고 파워링 측면에서, 연구가 25% 감소에 대해 90% 파워를 갖는다고 언급하셨습니다.

연구가 50% 파워를 갖게 되는 시점은 언제입니까? 즉, 이 시험에서 최소한 감지할 수 있는 이익은 무엇이라고 생각하십니까? 즉, 분명히 저희는 자연사 데이터를 광범위하게 검토했으며, 패턴을 알고 있습니다. 즉, 질병의 중증도를 가진 환자들이 있다는 것을 알고 있습니다. 즉, 저희의 자연사에서 환자들의 일부를 보면, 이러한 찰과상이 꽤 자주 발생하며, 1년 동안 실제로 그렇습니다.

따라서 저희의 이점은 이러한 [알 수 없음] 때문이며, 저희는 그러한 환자들을 선택할 수 있었습니다. 따라서 약물 효과와의 차이를 볼 수 있습니다. 즉, 그것은 저희에게 매우 중요했습니다. 따라서 환자들을 보면, 저희는 기준을 충족하는 16명의 환자를 보유하고 있습니다. 따라서 희망적으로, 그것 때문에, 약물 효과가 분명해질 것입니다. 그리고 그것을 바탕으로, 저희는 그렇게 파워링했습니다.

저희는 25%의 차이가 통계적 유의성을 보기 위해 필요한 최소한의 차이와 표본 크기가 무엇인지 볼 수 있었습니다. 그리고 다시, 환자들이 약물 또는 위약을 받는 크로스오버 설계를 통해 -- 그것은 또한 저희의 표본 크기를 개선하고 기회를 증가시킵니다. 따라서 이 모든 것이 표본 크기와 스텐트 파워링을 계산하기 위해 고려되었습니다. 운영자: 오늘 질문은 William Blair의 [Joshua Sodo]입니다.

분기 실적 축하드립니다. Sami와 Logan의 Josh입니다. VYJUVEK?에 대한 질문이 있습니다. 첫 번째는 회사가 4분기 말에 미국에서 가정 투여를 제공한 이후로, 그것이 시작-중단 역학의 감소에 대한 동인이 되었는지, 또는 미국에서의 상환에 영향을 미쳤는지 궁금합니다. 두 번째 질문은 미국 외 출시와 관련하여, 스페인의 가격 책정이 다른 유럽 지역과 유사할 것인지, 그리고 회사가 해당 지역에서 몇 명의 환자를 치료할 수 있다고 추정하는지 궁금합니다.

질문 감사합니다. 라벨 업데이트 및 가정 투여와 관련하여, 환자와 의사 모두에게 매우 긍정적으로 받아들여졌습니다. 왜냐하면 이는 환자들이 이를 다르게 통합할 수 있는 기회를 제공하기 때문입니다. 그래서 초기에는 가정 방문 간호에 대한 편안함 때문에 치료를 시작하지 않았던 환자 그룹이 있었는데, 이제는 그들이 유연성과 선택권을 갖게 되었습니다. 또한 가정 간호에서 자가 투여로 전환한 환자 그룹도 보았습니다.

그리고 이것이 환자들의 일상 생활에 편안하게 통합될 수 있는 시나리오를 만드는 우리의 목표에 대해 생각해보신다면, 유연성을 허용한 라벨 업데이트는 환자들이 VYJUVEK?에 대해 긍정적으로 받아들이고 치료를 시작하고 중단하는 것을 지원하는 데 있어 매우 긍정적인 영향을 미쳤을 뿐만 아니라, 의사들이 환자들의 치료 시작에 대해 생각하는 방식에도 영향을 미쳤습니다.

Laurent, 국제적인 질문에 대해 말씀해주시겠어요.

네. 질문을 제대로 이해했다면, 스페인에 관한 것이었습니다. 그리고 첫 번째 질문은 스페인의 가격 책정에 관한 것이었습니다. 저희는 Vivek의 가치를 반영하는 가격 범위를 가지고 있습니다. 따라서 스페인이 이 가격 범위 내에 있을 것으로 예상합니다. 물론 협상은 진행 중입니다. 따라서 이 단계에서 추측하기는 어렵습니다. 그리고 스페인의 환자 수는 다른 유럽 국가들과 동등한 유병률로 볼 것입니다.

따라서 다른 유럽 국가들과 비교했을 때 유병률에 차이는 없습니다. 운영자: 감사합니다. 질의응답 세션과 오늘 컨퍼런스 콜이 종료되었습니다. 이제 전화선을 끊으셔도 됩니다. 즐거운 하루 보내십시오. 참여해주셔서 감사합니다.