감사합니다. Krystal Biotech 2025년 4분기 컨퍼런스 콜에 참여해주셔서 감사합니다. [운영자 지침] 본 컨퍼런스는 녹화되고 있음을 알려드립니다. 이제 호스트인 Corporate Development 부사장 Stephane Paquette에게 마이크를 넘기겠습니다.

안녕하십니까, 오늘 통화에 참여해주셔서 감사합니다. 오늘 저희는 2025년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했습니다. 보도자료는 저희 웹사이트 www.krystalbio.com에서 확인하실 수 있습니다. 또한 오늘 SEC에 8-K 및 10-K 보고서를 제출했습니다. 오늘 통화에는 Chairman 겸 CEO인 Krish Krishnan, 연구개발 사장 Suma Krishnan, 미국 상무 총괄 수석 부사장 Christine Wilson, 유럽 총괄 사장 Laurent Goux, 최고 회계 책임자 Kate Romano가 함께합니다.

본 컨퍼런스 콜 및 질의응답 시에는 미래 예측 진술이 포함될 수 있습니다. 본 미래 예측 진술은 현재의 기대치와 본 통화일 현재 이용 가능한 정보를 기반으로 하며, 회사의 실제 결과가 예상과 중대하게 다를 수 있는 특정 위험 및 불확실성에 따라 달라질 수 있으므로 이에 의존하지 않도록 주의하시기 바랍니다. 이러한 위험, 불확실성 및 기타 요인에 대한 설명은 SEC 제출 서류에서 확인하실 수 있습니다.

그럼 Krish에게 통화를 넘기겠습니다.

감사합니다, Stephane. 시작하기 전에 혁신가 목록에 오른 Suma에게 감사를 표하고 싶습니다. 환자가 가정에서 유전자 치료제를 반복 투여할 수 있도록 하는 개념은 정말 혁신적입니다. Suma, 축하합니다. 전반적으로 Krystal의 현 상황에 매우 만족합니다. 상업 부문에서는 2025년 전 지역에서 의미 있는 진전을 이루었습니다. 미국에서는 영업 인력을 충원하고 수요를 성공적으로 재가속화했습니다.

유럽에서는 국가별 미묘한 차이에도 불구하고 환자가 가정에서 적용할 수 있는 유전자 치료제를 출시했습니다. 일본에서는 VYJUVEK의 특성을 활용하여 환자들에게 강력한 가치 제안을 확립했습니다. 그리고 전 세계적으로 VYJUVEK 접근성을 지속적으로 확대하고 있습니다. 현재까지 20개국 이상을 포괄하는 유통 계약을 체결했으며, 2026년에는 40개국 이상으로 확대하는 것을 목표로 하고 있습니다.

더 중요한 것은 VYJUVEK가 삶을 변화시키는 방식에 대한 환자들의 이야기가 저희 팀 전체에 깊은 동기 부여가 되고 있다는 점입니다. 파이프라인 측면에서는 현재 NK에 대한 2건의 등록 임상 시험과 DEB 환자의 안구 병변 치료에 대한 임상 시험을 진행 중이며, 올해 말에는 CF 및 Hailey-Hailey에 대한 2건의 추가 등록 프로그램을 시작할 가능성이 있습니다.

이를 통해 향후 5년간 좋은 위치를 확보할 수 있을 것이며, 승인될 경우 이 4가지 적응증을 자체적으로 출시할 역량을 갖추고 있다고 믿습니다. 한편, 종양 및 Alpha-1 임상 시험은 계속해서 잘 진행되고 있습니다. Krystal 팀의 헌신 없이는 이 모든 것이 불가능했을 것이며, 저는 그들의 헌신과 실행에 감사합니다. 전반적으로 Krystal은 규율 있는 자본 배분을 통해 지속 가능한 상업 유전자 치료 회사로 성장하고 있습니다.

VYJUVEK의 전 세계 접근성을 확대하고 집중된 파이프라인을 발전시키면서 강력한 총이익률과 영업 이익을 창출하고 있습니다. 우리의 운영 원칙은 간단합니다. 측정 가능한 실행 마일스톤에 투자하고, 희석에 의존하지 않고 가치를 복리화하며, 다음 파이프라인 의약품 승인을 위해 성실하게 노력하는 것입니다. 이제 결과에 대해 말씀드리겠습니다. 4분기 순 VYJUVEK 매출 1억 7백만 달러를 기록하며 또 한 번의 매출 성장을 보고하게 되어 기쁩니다.

이는 출시 이후 총 순 VYJUVEK 매출을 7억 3천만 달러 이상으로 끌어올렸습니다. 이번 분기에 보고된 순매출에는 유럽 및 일본의 기여분이 포함되어 있으며, 해외 초기 시장에서 모멘텀을 구축하고 있습니다. Christine과 Laurent가 오늘 함께 자리하며 잠시 후 국가별 상세 정보를 공유할 것입니다. 이번 분기 총이익률은 94%였으며, 연간 총이익률은 94%였습니다.

가까운 미래에도 총이익률은 90%에서 95% 범위 내에서 유지될 것으로 예상합니다. 이제 Christine에게 미국 상업 성과에 대한 업데이트를 요청하겠습니다.

감사합니다, Krish. VYJUVEK 출시와 미국에서 보이는 모멘텀에 대해 매우 고무적이며, 이는 장기적인 상업 전망을 계속 지원합니다. 3분기 연속으로 보험 적용 승인이 가속화되어 출시 이후 660건 이상이 승인되었음을 기쁘게 생각하며, 이는 저희 상업 조직의 강력한 실행력을 반영합니다. 지역 사회 환경으로의 확대를 계속함에 따라, 2025년 4분기에 50명 이상의 신규 처방 의사를 확보했으며, 출시 이후 500명 이상의 고유 처방 의사를 확보했습니다.

확장된 영업 인력이 이제 완전히 교육되고 배치됨에 따라, 주요 수요 지표 전반에 걸쳐 지속적인 개선을 보고 있습니다. 확장된 영업 인력의 영향은 DDEB 환자를 포함하여 미국 전역의 환자 식별 범위를 넓히는 데 기여하고 있으며, 이들은 지역 피부과 의사 또는 일차 진료 의사에 의해 치료받고 있습니다. VYJUVEK가 심각한 사례부터 경증 및 중등증까지 질병의 모든 범위에 걸쳐 환자들에게 제공하는 이점을 보는 것은 고무적입니다.

환자들은 지속적인 상처 치유를 달성하고 있으며, 이는 많은 경우 시간이 지남에 따라 VYJUVEK를 필요에 따라 사용하도록 전환할 수 있게 합니다. 중요하게도, DEP 커뮤니티에 대한 우리의 헌신은 변함이 없습니다. 시장이 출시를 통해 예상대로 계속 발전함에 따라, 우리는 환자와 의료 제공자를 더 잘 지원하기 위해 프로세스를 최적화하는 데 집중하고 있습니다.

우리는 옹호 단체 및 우수 센터와의 강력한 파트너십, 객관적인 시장 조사를 통해 수집된 의료 전문가 및 환자의 지속적인 피드백, 그리고 운영 개선을 추진하고 치료 표준을 발전시키는 데 지속적으로 집중함으로써 이를 계속 실행하고 있습니다. 이제 Laurent에게 해외 VYJUVEK 출시 업데이트를 요청하겠습니다. Laurent?

감사합니다, Christine. 미국 외 지역에서의 운영 현황과 동료들을 대신하여 일본에 대한 업데이트를 공유하게 되어 기쁩니다. 전 세계 VYJUVEK 출시가 매우 잘 진행되고 있음을 자랑스럽게 보고합니다. 다양한 시장에서 관찰되는 높은 환자 수요는 VYJUVEK가 피부 박리증 환자와 그 가족들에게 가져다주는 혁신적인 영향을 입증합니다. 현재 독일, 프랑스, 일본을 합쳐 약 90명의 DEB 환자에게 VYJUVEK가 처방된 것으로 추정합니다.

작년 8월 말부터 독일에서의 출시가 계속해서 모멘텀을 구축하고 있습니다. 처방 성장이 꾸준하고 처방 범위가 좋습니다. 초기 우수 센터들이 이제 VYJUVEK를 정기적으로 처방하고 있으며, 우리는 더 넓은 지역 사회로 확장하고 있습니다. 이러한 지리적 분포는 환자들이 집 근처에서 치료를 시작할 수 있도록 하여 환자와 개별 치료 센터 모두의 부담을 줄여주기 때문에 환자 접근성에 매우 중요합니다.

센터에서 치료를 시작한 후, 대부분의 환자들은 이미 가정에서의 투여 혜택을 받고 있습니다. 프랑스에서는 AP2 조기 접근 프로그램을 통해 출시가 잘 진행되고 있습니다. AP2 프로그램은 프랑스 보건 당국과의 협상이 완료되는 동안 적격 환자에게 VYJUVEK 접근성을 제공하며 설계된 대로 정확하게 작동하고 있습니다. 중요하게도, 조기 접근 조건에 따라 의사와 환자들은 VYJUVEK의 임상 프로필에 대해 강력한 신뢰를 보여주고 있습니다.

독일과 프랑스의 가격 협상이 진행 중이며 잘 진행되고 있음을 유의하시기 바랍니다. 독일에서는 2026년 하반기, 프랑스에서는 2027년까지 이러한 협상이 계속될 것으로 예상합니다. 저희 동료들은 작년 10월 가격 협상을 성공적으로 완료한 후 일본에서도 초기 출시 성공을 거두고 있습니다. 여기에는 일본의 유전자 치료제 취급에 관한 많은 엄격한 규정을 준수하면서 가정 배송을 가능하게 하는 독특한 국가별 유통 모델 구축이 포함됩니다.

이 인프라를 활용하여 저희 팀은 가정에서의 VYJUVEK 채택 및 환자 치료를 추진하고 있습니다. 다음 출시 시장을 내다보면, 현재 2026년 하반기에 이탈리아에서의 가격 책정 및 출시를 마무리할 것으로 예상합니다. 이탈리아는 또 다른 중요한 DEB 환자 집단을 대표하며, 우리는 이 환자들에게 시기적절한 접근을 보장하기 위해 성실하게 노력하고 있습니다. 유럽 및 영국의 추가 가격 협상이 예정대로 진행되고 있습니다.

VYJUVEK의 임상 영향에 대한 또 다른 중요한 검증을 강조하고 싶습니다. 12월에 VYJUVEK는 프랑스에서 피부 박리증 치료 분야의 혁신 및 임상 영향에 대한 Prix Galien을 수상했습니다. 프랑스 의료 및 과학계의 이러한 인정은 VYJUVEK의 혁신적인 특성을 강조하며 유럽 전역의 현재 진행 중인 보험 적용 논의에서 우리의 입지를 강화합니다.

직접적인 시장을 넘어, 유통망을 이스라엘까지 확장하게 된 것을 기쁘게 생각합니다. 이러한 확장은 다양한 지역의 DEB 환자들에게 서비스를 제공하겠다는 우리의 약속을 보여주며 지속적인 성장을 위한 좋은 위치를 확보하게 합니다. 미국 외 지역에서의 상업화 여정은 아직 초기 단계이지만, 이러한 시장에서 지속 가능한 수익 성장의 기반이 구축되고 있음을 보고 있습니다.

일본에서 완료한 성공적인 가격 협상은 매우 고무적이었으며, 유럽에서의 현재 진행 중인 논의에 대한 긍정적인 벤치마크를 제공한다고 믿습니다. 이제 Suma에게 Krystal의 파이프라인 개발 최신 소식을 공유하도록 하겠습니다.

감사합니다, Laurent, 그리고 여러분, 안녕하십니까. 오늘 개발 노력에 대한 업데이트를 공유하게 되어 기쁩니다. 헌신적인 R&D 팀의 노력 덕분에 희귀 질환 파이프라인에서 빠른 진전을 이루고 있으며, 획기적인 임상 데이터를 생성하고 있으며, 올해 말에 여러 등록 데이터 판독을 향해 빠르게 나아가고 있습니다. 먼저 낭포성 섬유증 치료를 위한 KB407 프로그램에서 최근 달성한 획기적인 성과를 강조하고 싶습니다.

한 달여 전, 저희는 낭포성 섬유증 환자의 폐에 KB407을 투여한 후 완전 길이 야생형 CFTR 단백질의 성공적인 전달 및 발현을 발표했습니다. Class I 돌연변이가 있는 CF 환자에서 완전 길이 단백질 발현을 확인할 수 있었을 뿐만 아니라, 모든 환자 생검에서 HSV1 기도 세포 형질감염이 일관되게 관찰되었습니다. 폐 질환으로 조절제 비대상 환자를 포함한 다양한 환자 집단에서 29%에서 42% 범위의 형질감염율을 일관되게 관찰했으며, 사용 가능한 모든 생검에서 형질감염이 양성으로 나타났습니다.

Class I 환자에서 관찰된 고무적인 상피 CFTR 발현과 최소 96시간까지의 발현 지속성을 종합하면, 이러한 결과는 KB407이 현재 조절제 비대상 환자들에게 존재하는 치료 격차를 메울 수 있는 잠재력에 대한 높은 확신을 줍니다. 저희는 CFF TDN 및 FDA와 협력하여 반복 투여 연구 설계 및 등록 지원을 위한 간소화된 경로를 개발하고 있습니다. 기관과 합의가 이루어지면 업데이트를 공유할 예정이며, 올해 상반기에 반복 투여를 시작할 것으로 예상합니다.

KB407 결과는 또한 저희 플랫폼에 중대한 영향을 미치며, 피부를 넘어 상피 조직으로의 HSV-1 기반 유전자 전달의 다용성을 보여줍니다. KB801, KB803 및 KB408의 예정된 판독을 통해, 폐와 눈 모두로의 HSV-1 기반 유전자 전달의 흥미로운 잠재력을 더욱 강조할 수 있기를 바랍니다. 저희 HSV-1 플랫폼의 또 다른 중요한 장점은 편리한 가정 투여의 잠재력입니다.

몇 년이 걸렸지만, VYJUVEK가 미국, 유럽, 일본에서 승인되어 가정에서 간병인 또는 환자가 투여할 수 있게 된 것을 매우 자랑스럽게 생각합니다. 이는 환자들에게 획기적인 발전이며, 안과 프로그램인 KB801 및 KB803을 포함하여 가능한 한 많은 파이프라인 프로그램에 대해 확보하고 싶습니다. 이를 위해, NK 치료를 위한 KB801을 평가하는 등록 연구인 EMERALD-1의 프로토콜을 업데이트했습니다.

업데이트된 KB801 연구 프로토콜은 여기에 간략하게 요약되어 있습니다. 등록 잠재 경로를 가속화하기 위해 연구 규모를 확대했으며, 현재 약 60명의 환자를 등록할 것으로 예상합니다. 또한 출시 시점부터 유연한 투여 옵션을 제공하고, 안약 투여 시 인적 오류의 위험을 완화하기 위해 KB801 투여 요법을 업데이트했습니다. EMERALD-1에 등록된 환자는 매일 KB801 또는 위약을 투여받게 됩니다.

중요하게도, KB801 또는 위약은 적절한 교육을 받은 후 의료 전문가 또는 간병인 또는 환자가 투여할 수 있습니다. 우리는 이러한 변화가 환자와 간병인에게 최대한의 유연성을 제공하고 궁극적으로 우수한 실제 결과를 지원할 것이라고 믿습니다. 또한 KB801 및 KB803 프로그램에서 현재까지 관찰된 깨끗한 안전성 프로필 덕분에 가능한 변경 사항입니다. 이러한 변경 사항이 데이터 판독 시점에 의미 있는 영향을 미치지는 않을 것으로 예상합니다.

임상 시험 사이트 네트워크의 신속한 확대로 인해 이미 절반 이상의 사이트가 활성화되었으며, 30개 목표를 향해 순조롭게 진행 중입니다. 연말 이전에 데이터를 계속 기대합니다. KB803 프로그램에도 유사한 업데이트를 적용했으며, 다시 한번 출시 시점부터 환자를 위한 유연성과 실제 결과를 극대화하는 것을 목표로 합니다. KB803 프로토콜은 여기에 요약되어 있습니다.

연구에 등록된 환자는 주 3회 KB803 또는 위약을 투여받게 됩니다. KB801과 마찬가지로, KB803 또는 위약은 적절한 교육을 받은 후 의료 전문가 또는 간병인 또는 환자가 투여할 수 있습니다. 기존 시험 네트워크와 자연사 연구에서 이월될 환자를 통해 상반기 내 등록을 완료하고 연말 이전에 데이터를 보고할 것으로 예상합니다. 또한 더 넓은 파이프라인 전반에 걸쳐 엄청난 진전을 이루고 있으며, 올해 말 이전에 등록 연구 시작과 여러 추가 임상 데이터 판독을 목표로 하고 있습니다.

Hailey-Hailey 질환 치료를 위한 최신 희귀 피부 질환 프로그램인 KB111의 임상 개발 노력은 잘 진행되고 있습니다. 저희 팀은 HHT 특정 척도 개발을 진행 중이며, 상반기 내 연구를 완료할 예정이며, 하반기에 등록 연구를 시작할 수 있게 될 것입니다. 척도 검증 연구의 많은 환자들이 등록 연구에 참여할 것으로 예상합니다. 우리는 KB408 반복 투여 연구에서 AATD 폐 질환 환자를 적극적으로 등록하고 있으며, 연말 이전에 데이터 업데이트를 발표할 수 있을 것으로 예상합니다.

이 연구에는 기준선 및 4주간 KB408 투여 후 여러 기관지경 검사가 포함되며, 폐, AAT 및 결합된 중성구 엘라스타제 수치에 대한 반복 KB408 투여의 편집 효과를 더 잘 이해하는 데 도움이 될 것입니다. 이는 FDA와의 신속 승인 논의를 지원하는 핵심 데이터 포인트입니다. 또한 진행성 비소세포폐암 환자를 대상으로 흡입 KB707을 평가하는 1/2상 KYANITE-1 연구에도 환자를 등록하고 있습니다.

여기에서도 올해 말에 임상 데이터 업데이트를 목표로 하고 있으며, 이미 FDA로부터 잠재적인 제출을 지원하는 3상 연구 설계에 대한 의견을 받았기 때문에 신속하게 등록 연구로 전환할 기회가 있습니다. 마지막으로, 최근 FDA로부터 받은 2건의 프로그램 지정을 특별히 언급하고 싶습니다. 1월에 FDA는 KB111에 대한 신속 심사 지정을 부여했습니다. 그리고 이달 초, KB707에 대한 RMAT 지정을 받았습니다.

이러한 지정은 저희 프로그램이 희귀 및 심각한 질환 환자들의 긴급한 미충족 수요를 해결할 수 있는 잠재력을 강조합니다. 또한, 대리 또는 중간 종말점을 기반으로 한 신속 승인을 포함하여 프로그램 가속화를 위한 중요한 이점을 제공합니다. 과거에 VYJUVEK에 대해 유사한 지정을 받은 경험이 있기 때문에, 이러한 지정이 제공할 수 있는 많은 이점과 이를 가장 잘 활용하는 방법에 대해 잘 알고 있습니다.

KB111, KB707 및 저희의 더 넓은 재투여 가능한 유전자 치료제 파이프라인을 가속화하기 위해 FDA와 긴밀히 협력하기를 기대합니다. 이제 Kate에게 통화를 넘기겠습니다.

감사합니다, Suma, 그리고 여러분, 안녕하십니까. 오늘 아침 발표된 보도 자료 및 10-K 제출 서류에 포함된 4분기 및 연간 재무 결과에 대한 주요 내용을 공유하겠습니다. 이전에 2025년 4분기 VYJUVEK 순매출 예비치로 1억 6백만 달러에서 1억 7백만 달러를 발표했습니다. 2025년 4분기 동안 전 세계 VYJUVEK 판매로 인한 최종 순매출은 1억 7백만 달러였으며, 여기에는 프랑스와 일본의 4분기 출시 판매가 포함됩니다.

이는 이전 분기 대비 약 10% 성장했으며, 전년 동기 대비 약 18% 성장했습니다. 연간 누계 VYJUVEK 순매출은 3억 8천 9백만 달러로, 2024년 연간 매출 대비 약 34% 증가했습니다. 총매출 대비 순매출 비율은 이전 분기와 일관되게 유지되었습니다. 매출 원가는 3분기의 430만 달러 및 전년 동기 4분기의 490만 달러와 비교하여 660만 달러였습니다.

이번 분기 총이익률은 3분기의 96% 및 2024년 4분기의 95%와 비교하여 94%였습니다. 총이익률의 이러한 변화는 미국 외 지역에서 판매되는 제품의 물량이 증가한 데 부분적으로 기인하며, 이러한 시장에서 판매되는 제품에 대한 계획된 제조 공정 최적화 이전에 단위당 비용이 여전히 더 높습니다. 연구개발 비용은 전년 동기 4분기의 1350만 달러와 비교하여 1480만 달러였으며, 판매관리비는 전년 동기 4분기의 3130만 달러와 비교하여 4140만 달러였습니다.

이러한 증가는 주로 인력 증가, 법률 및 컨설팅 서비스, 그리고 VYJUVEK의 전 세계 출시를 지원하기 위한 마케팅 비용 때문이었습니다. 이번 분기의 영업 비용에는 전년 동기 4분기의 1340만 달러와 비교하여 1380만 달러의 비현금 주식 보상이 포함되었습니다. 전년과 마찬가지로, 비 GAAP 영업 비용에 대한 가이던스를 제공합니다. 2026년에는 비 GAAP 연구개발 및 판매관리비로 약 1억 7천 5백만 달러에서 1억 9천 5백만 달러를 예상합니다.

이는 2025년 연간 누계 실제 비 GAAP 연구개발 및 판매관리비 1억 5천 3백만 달러보다 증가한 수치이며, VYJUVEK의 전 세계 출시 및 파이프라인의 추가 개발에 대한 지속적인 계획된 지출의 결과입니다. 3분기에 논의한 바와 같이, 이연 법인세 자산에 대해 이전에 기록된 평가 충당금의 대부분을 해제했습니다. 또한 The One, Big, Beautiful 법안 입법에 따른 174조 연구개발 자본화 요건의 취소로부터 혜택을 받았습니다.

이로 인해 보고된 주당 순이익이 올해 증가한 일회성 비현금 세금 혜택이 발생했습니다. 이번 분기 순이익은 5,140만 달러로, 기본 주당 1.77달러, 희석 주당 1.70달러에 해당합니다. 연간 순이익은 2억 4백만 달러로, 기본 주당 7.08달러, 희석 주당 6.84달러에 해당하며, 이는 앞서 언급한 일회성 혜택을 반영합니다. 마지막으로, 연말 기준으로 현금 및 투자 합계 9억 5천 5백만 달러를 보유하고 있으며, 이는 전 세계 상업 출시 및 다가오는 연도의 파이프라인 마일스톤을 지원하기에 좋은 위치입니다.

이제 Krish에게 통화를 다시 넘기겠습니다.

감사합니다, Kate. 질문을 받기 전에 몇 가지 핵심 사항을 다시 강조하고 싶습니다. 첫째, 지리적 확장은 VYJUVEK와 Krystal에게 의미 있는 순풍입니다. 미국 외 지역에 미국보다 더 많은 DEB 환자가 있으며, 우리는 아직 전 세계 수요를 충족시키는 초기 단계에 있습니다. 2026년에는 규율 있는 국제 출시를 계속 실행할 것이며, 올해 하반기에 세 번째 유럽 시장인 이탈리아를 추가할 것으로 기대합니다.

유럽과 일본에서 크고 확인된 환자 풀, 강력한 수요, 유리한 제품 라벨을 바탕으로, 해외 확장이 2026년 수익 성장의 주요 동인이 될 것으로 예상합니다. 미국에서는 수요가 계속 증가하고 있지만, 시간이 지남에 따라 질병 관리가 안정화되면서 일부 장기 환자들 사이에서 보다 간헐적인 치료 주기 쪽으로 이용 패턴이 변화하는 것을 목격하고 있습니다. 둘째, 해외 환자를 추가함에 따라, 누적액, 시점 효과 및 진행 중인 가격 협상으로 인해 올해 환자 수와 수익이 선형적으로 추적되지 않을 수 있음을 유의하는 것이 중요합니다.

그렇긴 하지만, 일본에서 강력하고 성공적인 협상을 완료한 후, 우리는 유럽 지불자들에게 제시할 강력한 가치 제안을 가지고 있다고 믿으며, 가격에 대한 최종 합의에 도달하기를 기대합니다. 임상 측면에서는 등록 프로그램의 중요성을 이해하고 있으며, 원하는 결과를 도출하기 위해 체계적으로 실행하고 있습니다. 향후 몇 달 안에 KB407을 반복 투여 단계로 진행할 예정이며, KB801 및 KB803 프로토콜의 업데이트가 이러한 프로그램이 실질적인 실제 이점을 제공하고, 편의성을 극대화하며, 자가 투여에 수반되는 불가피한 인간적 요인을 고려한 복원력을 구축하도록 위치시킨다고 강력히 믿습니다.

또한 KB707에 대한 RMAT와 KB111에 대한 신속 심사 지정을 받은 것을 기쁘게 생각하며, 이는 우리가 잘 알고 있고 개발 일정을 의미 있게 단축할 수 있는 두 가지 지정입니다. 알파-1 결핍에 대한 KB408과 함께 이러한 프로그램 모두를 발전시키는 데 기대하고 있으며, 이는 초기 연구의 재투여 단계를 진행하고 있습니다. 전반적으로 2026년은 바쁘고 중요한 해가 될 것으로 예상하며, 많은 열정을 가지고 접근하고 있습니다.

이제 질문을 받겠습니다.

[운영자 지침] 첫 번째 질문은 Jefferies의 Roger Song입니다.

훌륭합니다. 2025년 성공을 축하드립니다. 저희 질문은 두 가지입니다. VYJUVEK에 대해 Krish님, 미국과 미국 외 지역에 대한 몇 가지 언급을 들었습니다. 1분기 2개월이 지났는데, 1분기에 대한 가시성이 있습니까? 그리고 2026년을 내다볼 때, 특히 미국 외 지역과 미국의 달러 가치 기여도는 어떻습니까? 2026년에는 미국 외 지역이 주로 성장 동력이 될 것이라고 말씀하셨기 때문입니다.

네. 감사합니다, Roger. 질문 감사합니다. 몇 가지 명확히 하고 싶은 점이 있습니다. 미국 외 지역이 주요 성장 동력이 될 것이라고 말했지만, 미국 내 수요가 가속화되고 있음을 강조하고 싶습니다. Christine이 분기별 보험 승인 건수가 증가했다고 말한 것을 들으셨을 것입니다. 그리고 미국 내 수요가 가속화되고 있다는 언급과 함께, 환자들이 이제 시작-중지 요법에 정착하기 시작했다고 가정해야 합니다.

이는 다소 어렵고 미묘하며, 그 역학은 예측하기가 다소 어렵습니다. 하지만 유럽에서는 최근 출시되었기 때문에, 예외 없이 확실히 가속화되는 성장 동력입니다. 이 모든 것을 감안할 때, 미국 대 미국 외 지역의 분할에 관해서는, 현재로서는 1분기 보고 시 이를 분리할 것이라고 매우 강하게 믿고 있습니다.

알겠습니다. 네. 그리고 파이프라인에 관해서는, 안과 및 NK에 대한 투여 요법을 조금 더 자주 조정하시는 것을 보았습니다. 혹시 이를 뒷받침할 데이터가 있습니까? 인간 오류를 피하기 위해 말씀하신 것을 들었습니다. 더 자주 투여하면 더 나은 결과가 나올 수 있다는 데이터가 있습니까? 그리고 나중에 더 적은 빈도로 투여하는 것을 테스트할 계획이 있습니까?

네, 제가 답변하겠습니다. 801의 경우, 주간 투여는 의도적인 것이었습니다. 물론 저희는 블라인드 데이터를 보았고 그 데이터에 대해 상당히 확신합니다. 저희가 801에 대해 처음에는 병원 내 투여로 시작한 이유는 다음과 같습니다. 그리고 상업적으로 이것이 실행 가능한 제품이 되려면 가정에서 투여해야 한다는 것을 깨달았습니다. 따라서 다시 말하지만, 해당 가정 투여를 받기 위해 기관과 상호 작용이 있었습니다.

물론 이제 구현되었습니다. 변경은 의도적인 것이었습니다. 이제 환자가 가정에서 투여하기 때문에, 물론 환자를 교육합니다. 물론 여기에는 항상 미묘한 차이가 있습니다. 그렇죠? 매일 투여하는 경우, 눈에 들어가지 않도록 하는 용량이 있고, 눈을 깜빡이거나 투여 오류가 발생하는 등. 그래서 저희는 그것이 쉬울 것이라고 생각했습니다. 저희는 매우 안전한 프로필을 가지고 있고 약물은 깨끗합니다.

그래서 저희는 그것을 피하는 것이 더 낫다고 생각했고, 또한 환자가 기억하기 더 쉽습니다. 그렇죠? 아침에 매일 한 번 투여하면 눈에 떨어뜨릴 수 있습니다. 그래서 투여가 제대로 이루어지고 올바른 용량이 눈에 들어가도록 하는 것이 의도적인 것이었다고 생각합니다.

다음 질문은 William Blair의 Sami Corwin입니다.

EU와 일본에서의 현재까지의 순응도에 대한 통찰력을 제공해 주실 수 있습니까? 그리고 Krish님, 이전에 Krystal의 수익성 증가를 고려할 때 회사가 주식 환매 옵션을 탐색할 수 있다고 언급하셨습니다. 그래서 파이프라인 투자 또는 M&A 증가 대비 귀하의 최신 생각을 알고 싶었습니다.

감사합니다, Sami. 순응도에 대해 말씀하셨을 때, 주로 미국 순응도 수치를 말씀하신 것입니까? 아니면 미국 외 지역이었습니까?

미국 외 지역과 미국 모두입니다.

네. 유럽에서는 순응도가 미국 출시 초기의 순응도와 마찬가지였습니다. 일본에 대해 드릴 수 있는 유일한 말씀은, 일본에서는 법적으로 출시 첫 해에 환자가 의사에게 2주마다 새로운 처방전을 받으러 가야 한다는 것입니다. 따라서 출시 초기에는 환자가 2주마다 의사에게 가서 새 처방전을 받아야 하는 것이 다소 부담스러운 점 중 하나입니다. 현재까지 환자들은 상당히 순응도가 높았습니다.

출시 초기이기 때문입니다. 하지만 향후 6~9개월을 내다볼 때, 일부 환자들이 이러한 부담 때문에 순응도를 떨어뜨릴 수 있는 상황을 상상할 수 있지만, 그러한 이탈이 있다면, 2년 차인 올해 하반기 말에 순응도가 정상 수준으로 돌아올 것으로 예상합니다.

알겠습니다. 그리고 일본의 경우, 그 2주 처방 부담은 첫 해 동안 지속됩니까?

네. 그리고 수익성과 주식 환매에 대한 두 번째 질문에 대해 말씀드리겠습니다. 저희는 몇 가지 연구 프로그램이 있다는 것을 알고 있습니다. 아시다시피, 저희 파이프라인에는 등록 단계에 있고 출시해야 하는 몇 가지 희귀 질환이 있습니다. 종양학, 알파-1, 미용 분야 등 두 가지 대규모 적응증이 있습니다. 그리고 이러한 대규모 적응증이 파트너를 확보하거나 개발 또는 상업화 지원을 받는 측면에서 어떻게 진행될지에 대한 더 나은 감을 얻을 때까지는 주식 환매에 대한 명확한 시점을 정하기 어렵습니다.

하지만 그렇다고 해서, 제가 과거에 명확히 해 온 한 가지는 현재로서는 라이선스 인 또는 제3자 기술 또는 회사를 인수하기 위해 현금을 사용할 의도가 없다는 것입니다.

다음 질문은 Bank of America의 Alex Stranahan입니다.

연말에 가까워지고 있습니다. 두 가지 질문입니다. 우선 미국 외 지역에 대해 말씀드리겠습니다. 가격 협상에서 무엇이 남아 있는지, 그리고 프랑스, 독일, 일본에서 올해와 내년 동안 가격과 물량의 균형이 어떻게 추세할 것으로 예상하시는지 다시 한번 말씀해 주시겠습니까?

네. 현재 예상으로는 올해 하반기에 독일과 어떤 종류의 가격 합의에 도달할 것으로 예상합니다. Alex, 지금 시점에서 3분기인지 4분기인지 말하기는 어렵지만, 3분기 중 언젠가 될 것으로 예상합니다. 프랑스에 관해서는, 올해 가격 합의에 도달하지 못할 것이라는 명확한 예상이며, 아마도 내년 상반기 중 언젠가로 미뤄질 것입니다. 그것이 현재 우리의 예상입니다.

일본은 이미 가격이 있습니다. 기억해야 할 유일한 것은 독일에서는 가격이 확정될 때까지 누적할 것이라는 것입니다. 또한 프랑스에서도 가격이 확정될 때까지 누적할 것입니다. 그리고 일반적으로, 과거에도 반복해 왔듯이, 미래 가격에 대한 누적에 있어서는 다소 보수적인 경향이 있습니다.

알겠습니다. 이해됩니다. 그리고 안과 분야에 대해서는, 이 연구들이 현재 활발히 등록 중인데, 이 연구들에서 어떤 종류의 업데이트를 얻을 수 있는지 궁금합니다. 특히 수정된 투여 요법을 유발한 요인이 무엇인지에 대해 좀 더 자세히 설명해 주시겠습니까? 그리고 프로토콜 수정 사항을 고려할 때, NK 또는 DEB에서 연구 동력에 대한 확신이 달라졌는지 궁금합니다.

네. 아니요, 보시다시피, 동력과 환자 수는 변하지 않았습니다. 왜냐하면 우리는 옥살산염과 그 효과가 무엇인지 명확히 알고 있기 때문입니다. 이것이 우리의 데이터에 대한 확신을 줍니다. 801에 관해서는, 저희 사이트의 50%가 있습니다. 저희는 30개 사이트를 목표로 하고 있습니다. 그래서 우리는 과정을 최대화하고 가속화할 수 있습니다. 따라서 60명의 환자, 사이트당 평균 2명의 환자만 있어도 충분할 것입니다.

그래서 저희 사이트의 50%가 운영 중이며, 나머지 50%를 확보하기 위해 적극적으로 노력하고 있으며, 이는 아마도 다음 몇 달 안에 완료될 것입니다. 그래서 이러한 모든 사이트가 정상적으로 운영되면, 저희는 연말까지 연구 등록을 완료하겠다고 발표한 대로 등록에 대해 확신합니다. 그리고 803의 경우에도 잠재적으로 발표할 수 있습니다. 8주 후면 데이터가 모두 나오고 연말까지 데이터를 얻을 수 있기를 바랍니다.

803의 경우에도, 초기 블라인드 연구에서 본 것에 대해 매우 좋게 생각합니다. 다시 말하지만, 마찬가지입니다. 처음에는 임상 의사가 병원에서 투여하도록 설계되었습니다. 그리고 물론, 이 연구에 환자를 등록하려면 가정에서 투여해야 한다는 것을 깨달았습니다. 그래서 병원 내 투여에서 가정 투여로 전환했습니다. 그리고 결과적으로, 다시 말하지만, 동일한 논리가 적용됩니다.

저희는 환자들에게 투여 유연성을 제공하고 싶었습니다. 왜냐하면 매일 투여하는 것은 부담이 될 수 있기 때문입니다. 즉, 용량이 있고 일주일에 몇 번 투여할 수 있습니다. 그래서 그것이 그들에게 약간의 유연성을 제공합니다. 이것은 우리가 VYJUVEK에서 배운 것입니다. 교훈을 얻었고, 그것이 803의 용량을 임상에서 최적화하는 데 도움이 되었습니다.

오늘 질문은 Citigroup의 Yigal Nochomovitz입니다.

발전에 축하드립니다. 유럽에서 처방된 VYJUVEK 90명 환자에 대해 좀 더 자세히 설명해 주시겠습니까? 독일, 프랑스, 일본 간의 분할은 어떻게 됩니까? 그리고 지난 분기 월별 환자 추가 추세에 대해 좀 더 구체적으로 말씀해 주시겠습니까?

Yigal, 질문 감사합니다. 유럽 환자 수를 추정하기는 매우 어렵습니다. 우리는 하지 않습니다. 법률이 미국과 유럽 사이에 다르기 때문입니다. 그리고 우리는 출하된 바이알과 공개된 약국을 기반으로 추정하고 있습니다. 따라서 근접한 대리 지표이지만, 90명이라는 숫자는 다소 근사치이며, 이를 프랑스 대 독일 대 다른 국가로 더 세분화하는 것은 현재로서는 더욱 관련성이 떨어집니다.

하지만 수익을 분리할 때까지 방향 지침을 제공합니다. 따라서 1분기부터는 미국 대 나머지 세계가 어떻게 진행되고 있는지에 대한 아이디어를 얻을 수 있을 것으로 예상합니다. 하지만 그때까지 환자 추정치를 제공한 유일한 이유는 사람들에게 출시가 어떻게 진행되고 있는지에 대한 감을 주기 위해서입니다. 그리고 솔직히, 이 세 나라 모두에서, 모든 다른 미묘한 차이와 유럽은 공급망, 물류, 환자에게 약물을 전달하는 측면에서 확실히 좀 더 부담스럽습니다.

시작이 잘 된 것에 대해 정말 좋게 생각합니다. 손가락을 꼬고, 바라건대 올바른 방향으로 계속되기를 바랍니다.

알겠습니다. 이해됩니다. 그리고 이탈리아에서는 보험 적용이 어떻게 작동합니까? 독일에서는 3단계 협상이 있고, 프랑스에서는 처음부터 누적한다고 알고 있습니다. 이탈리아에서는 보험 적용을 어떻게 하는지에 대한 설정은 무엇입니까?

이탈리아에서는 가격이 확정된 후에 출시할 것입니다. 따라서 이탈리아에서는 누적 상황이 없을 것으로 예상합니다.

오늘 질문은 TD Cowen의 Ritu Baral입니다.

Josh Fleishman입니다. Ritu를 대신하여 전화했습니다. 분기 실적 축하드립니다. 안과 DEB에서 가정 자가 투여를 받기 위해 순응도가 주요 요인이었습니까? 그리고 803의 주 3회 투여 일정과 801의 일일 투여 일정으로 이어진 차별화 요인은 무엇이었습니까?

네. 저는 이것이 주요 결정 요인 중 하나가 가정 투여였다고 생각합니다. 그리고 그 이유는 제가 말했듯이 VYJUVEK에서 배운 점입니다. 환자 피드백에서 본 바에 따르면, 일주일에 여러 번 약물을 투여할 수 있는지 물었습니다. 그래서 유연성을 제공하고 싶었습니다. 그래서 네, 용량을 정하고 일주일에 몇 번 투여할 수 있는 유연성을 제공하기로 결정했습니다.

그래서 이것이 이 환자들에게 가장 좋은 요법이었습니다. 다시 말하지만, 우리가 이전에 본 데이터에 근거하여, 이것이 아무런 차이가 없을 것이라고 확신합니다. 그래서 다시 말하지만, 환자의 편의를 위해 집에서, 우리는 그들에게 용량을 제공하고 그들은 일주일에 그 용량을 투여할 수 있습니다.

알겠습니다. 매우 도움이 됩니다. 그리고 마지막으로 한 가지 후속 질문만 드리겠습니다. 이탈리아 논의에 대해, 이탈리아 출시의 원래 지침은 2026년 중반이었는데, 이제 하반기입니다. 지연이 일정 변경과 더 관련이 있습니까? 아니면 VYJUVEK 효능에 대한 반대 의견 때문입니까?

이것은... 지연이라는 단어를 사용하고 싶지 않습니다. 6월인지 7월인지 예측하기는 어렵지만, 이탈리아 출시와 관련하여 어떤 종류의 지연으로 프레임하고 싶지는 않습니다. 과거에 말했던 것은 계속 믿고 있습니다.

오늘 질문은 Evercore ISI의 Gavin Clark-Gartner입니다.

안과 수정 투여 요법에 대해서도, 이전 요법에 대해 지금까지 생성된 데이터는 어떻게 됩니까? 예를 들어, 이 모든 것이 연구의 주요 분석에 통합됩니까? 그리고 또한, PFU 또는 연구의 용량은 변경되지 않았다고 확인할 수 있습니까? 단지 빈도만 변경된 것입니까?

맞습니다. 아니요. 아니요, 그 어떤 것도 변경되지 않았습니다. 용량은 정확합니다. 그래서 무슨 일이 일어나냐면, 기본적으로, 우리가... 첫 번째 연구는 안전성을 위한 것이었고, 그 다음 SAP와 함께 3상 프로토콜을 시작했습니다. 통계 분석 계획에 대해 기관과 몇 번의 상호 작용이 있었습니다. 몇 번의 반복이 있었습니다. 그래서 이것이 그것을 할 수 있게 해주었습니다.

그래서 그것은 조합이었습니다. 이제 최종 프로토콜, 기관과 합의된 통계 분석 계획이 있으며, 기관은 동의하고 동의했습니다. 이 모든 것이 연구를 시작하는 데 중요합니다. 그래서 모든 것이 준비되었고 이제 실행 과정에 있습니다.

알겠습니다. 명확히 하자면, 예를 들어 801의 NK 연구를 가져가서, 그 60명의 환자 모두가 이 수정된 요법으로 앞으로 등록될 것이라는 말씀이십니까?

맞습니다. 그렇습니다.

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