신사 숙녀 여러분, Arrowhead Pharmaceuticals Conference Call에 오신 것을 환영합니다. [Operator Instructions] 이제 Arrowhead의 투자자 관계 수석 부사장인 Vince Anzalone에게 회의를 넘기겠습니다. 진행해 주십시오, Vince.

안녕하십니까, 오늘 Arrowhead의 2026 회계연도 2분기(2026년 3월 31일 마감) 실적에 대해 논의하기 위해 자리에 함께해 주셔서 감사합니다. 경영진으로는 개요를 설명해 주실 사장 겸 CEO인 Dr. Chris Anzalone, 상업화 활동에 대한 업데이트를 제공해 주실 글로벌 심혈관 대사 프랜차이즈 수석 부사장 Andy Davis, 개발 프로그램을 논의해 주실 최고 의학 책임자 겸 R&D 책임자 Dr.

James Hamilton, 그리고 재무 개요를 설명해 주실 최고 재무 책임자 Dan Apel이 함께하고 있습니다. 경영진의 발표 후 질의응답 시간을 갖겠습니다. 시작하기 전에, 오늘 논의될 내용은 1933년 증권법 섹션 27A 및 1934년 증권거래법 섹션 21E의 의미 내에서 특정 미래 예측 진술을 포함하고 있음을 알려드립니다. 역사적 사실에 대한 진술을 제외한 모든 진술은 미래 예측 진술이며, 실제 결과가 미래 예측 진술에 명시된 내용과 실질적으로 다를 수 있는 수많은 위험과 불확실성의 영향을 받습니다.

이러한 위험과 불확실성에 대한 자세한 내용은 가장 최근의 연례 보고서(Form 10-K) 및 분기별 보고서(Form 10-Q)를 포함한 SEC 제출 서류를 참조하시기 바랍니다. 이제 Chris에게 회의를 넘기겠습니다.

감사합니다, Vince. 안녕하십니까, 오늘 함께해 주셔서 감사합니다. 2분기 및 마지막 실적 발표 이후 현재까지 우리는 상업, R&D 및 기업 목표를 향해 꾸준히 잘 실행해 왔습니다. Arrowhead는 현재 역사상 가장 강력한 기반을 갖추고 있습니다. 우리는 상업화 단계에 있으며, 상업적 기회와 입지를 확장할 명확한 비전을 가지고 있습니다. 우리의 파이프라인은 그 어느 때보다 크고, 발견 역량은 그 어느 때보다 넓으며, 대차대조표는 그 어느 때보다 튼튼합니다.

이는 우리 회사에 있어 역사적인 시기입니다. 우리는 도움이 필요한 환자들에게 중요한 의약품을 제공하고 주주들에게 상당한 가치를 창출할 수 있는 독보적인 위치에 있습니다. 최근의 진전에 대해 말씀드리겠습니다. 먼저 상업 부문입니다. 기억하시겠지만, FDA는 2025년 11월에 REDEMPLO를 식이요법의 보조제로 승인하여 FCS 성인 환자의 중성지방을 감소시켰습니다.

FCS는 유전적 또는 임상적 FCS를 앓고 있는 미국 내 약 6,500명으로 추정되는 심각한 희귀 질환으로, 정상 수치의 10~100배에 달하는 TG 수치가 특징입니다. 이는 급성, 재발성 및 잠재적으로 치명적인 췌장염 발병 위험을 실질적으로 증가시킵니다. 지난 분기에 보고한 바와 같이, 미국 REDEMPLO 출시는 순조롭게 시작되었습니다. 이러한 모멘텀은 현재 분기에도 이어지고 있으며, 현재 매주 약 30건의 신규 처방이 이루어지고 있습니다.

출시 이후 400건 이상의 처방이 이루어졌으며, 이 중 10% 이상은 경쟁사의 APOC3 억제제에서 전환한 환자들을 위한 것입니다. 물론 각 처방은 유료화되기 전에 보험사와 완전히 협의되어야 하지만, 그동안 이러한 FCS 환자들을 지원하기 위한 강력한 퀵 스타트 프로그램을 제공하고 있습니다. 처방을 내리는 의사의 수와 REDEMPLO를 받는 환자의 수는 초기 기대를 계속 초과하고 있습니다.

가격 책정과 관련하여, REDEMPLO의 미국 도매가 또는 WAC를 환자당 연간 45,000달러로 업데이트했습니다. 이는 경쟁사의 WAC 가격에 비해 프리미엄을 나타냅니다. 우리는 이것이 임상 데이터가 TG 감소, 안전성 프로필 및 편의성 측면에서 명확하고 입증된 우수한 제품임을 시사하기 때문에 적절하다고 믿습니다. One REDEMPLO 통합 가격 모델의 일환으로, 이 가격은 해당 적응증이 승인될 경우 FCS 및 SHTG 전반에 걸쳐 일관되게 유지될 것입니다.

우리는 이러한 전략이 보험사 계약을 단순화하고 향후 처방 목록 협상을 복잡하게 만들 수 있는 가격 책정의 복잡성을 제거할 수 있다고 계속 보고 있습니다. 보험사들의 이 전략에 대한 반응은 긍정적이었으며, 현재까지의 상호 작용은 생산적이었습니다. 미국 외 지역에서는 유전적으로 확인되고 임상적으로 정의된 FCS 환자를 대상으로 하는 REDEMPLO에 대해 4개 추가 지역에서 긍정적인 규제 조치를 확보했습니다.

호주 치료물질청, 중국 국가의약품감독관리국, 캐나다 보건부의 승인을 받았습니다. 또한, 유럽의약품청의 약물사용자문위원회는 REDEMPLO 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 채택했습니다. 이는 매우 짧은 기간에 우리의 글로벌 규제 팀이 달성한 인상적인 결과이며, FCS에 대한 우리의 임상 데이터의 강점과 REDEMPLO가 환자에게 제공하는 가치를 더욱 반영합니다.

REDEMPLO는 올해 하반기에 캐나다에서 출시될 예정이며, Arrowhead가 독립적으로 마케팅할 것으로 예상합니다. 유럽 집행위원회의 마케팅 허가 결정이 보류 중이지만, 올해 하반기에 유럽 일부 국가 및 영국에서도 REDEMPLO를 출시할 것으로 예상합니다. 중화권에서는 Sanofi가 REDEMPLO를 마케팅할 것입니다. 규제 팀 외에도 R&D 조직 전체가 매우 훌륭하게 성과를 거두었으며, 더 넓은 포트폴리오에서 진전을 이루었습니다.

상업적 주체로서 성장하는 와중에도 우리가 다룰 수 있는 질병의 수와 종류를 늘리기 위한 플랫폼 확장 노력을 계속하고 있습니다. 최근 기간 동안 우리는 간, 골격근, 지방, CNS 및 폐에서 발현되는 유전자를 표적으로 하는 프로그램과 단일 분자로 2개의 유전자 발현을 억제하도록 설계된 최초의 이중 기능 siRNA를 포함하여 파이프라인 전반에 걸쳐 빠른 진전을 이루었습니다.

우리는 임상 파이프라인의 깊이와 폭이 타의 추종을 불허하며 혁신을 선도할 것으로 기대합니다. 중요하게도, 이러한 프로그램 중 다수는 올해 임상 결과를 발표할 예정이므로 투자자 및 기타 이해관계자들은 더 넓은 파이프라인의 가치를 제대로 평가하기 시작할 수 있을 것입니다. 가까운 시일 내의 임상 데이터 발표를 보면, 4가지 중요한 이벤트를 예상하고 있습니다.

첫째, SHTG 환자를 대상으로 한 plozasiran의 3상 SHASTA-3 및 -4 연구는 3분기에 최종 데이터 발표를 준비할 것으로 예상됩니다. 이는 plozasiran으로 치료할 수 있는 환자군을 확장하려는 우리의 보충 신약 허가 신청(sNDA)을 추진할 중요한 결과입니다. 유리한 안전성 프로필과 상당한 TG 감소를 계속 볼 것으로 예상하며, 급성 췌장염 위험 개선을 볼 수 있을 것이라고 조심스럽게 낙관하고 있습니다.

둘째, 3분기에 혼합 고지혈증 환자를 대상으로 한 ARO-DIMER-PA의 진행 중인 1/2상 연구에서 초기 데이터를 확보할 것으로 예상합니다. 이것은 2개의 단백질 발현을 동시에 억제하도록 설계된 단일 RNAi 분자의 세계 최초 임상 데이터가 될 것입니다. PCSK9 및 APOC3의 좋은 감소를 본다면, 따라서 LDL 콜레스테롤 NTT의 감소를 본다면, 혼합 고지혈증으로 고통받는 미국 내 약 2천만 명의 사람들에게 매우 강력하고 독특한 치료법을 가질 수 있습니다.

더 넓게는, 이 데이터는 우리의 성장하는 이량체 플랫폼 및 파이프라인에 대한 초기 임상 개념 증명을 제공할 수 있습니다. 2027년에는 추가적인 이중 기능 이량체가 임상에서 나올 것으로 예상합니다. 셋째, 3분기 말 또는 4분기 초에 ARO-MAPT의 진행 중인 1/2상 연구에서 초기 데이터를 확보할 것으로 예상합니다. 기억하시겠지만, 이것은 단순한 피하 투여를 통해 뇌로 RNAi 분자를 전달하도록 설계된 CNS 플랫폼을 사용하는 우리의 첫 번째 후보입니다.

우리의 MAPT 표적 -- 죄송합니다, ARO-MAPT는 알츠하이머병 및 기타 타우병증 치료 가능성에 대해 점점 더 검증되고 있는 타우 단백질을 표적으로 합니다. 긍정적인 초기 데이터가 상당한 파괴력을 가질 수 있다고 믿습니다.

이는 타우병증 치료에 있어 큰 진전을 나타낼 수 있으며, 더 나아가 신경퇴행성 질환부터 비만까지 광범위한 질환을 치료하기 위해 RNAi를 사용하는 문을 열어줄 수 있습니다. 초기 ARO-MAPT 데이터는 고무적입니다. 저희는 2026년 말부터 중추신경계 파이프라인의 상당한 확장을 예상하고 있습니다. 넷째, 올해 하반기 내내 ARO-INHBE 및 ARO-ALK7에 대한 임상 업데이트를 제공할 것으로 예상합니다.

ARO-INHBE와 관련하여 다양한 컨퍼런스에서 추가 데이터를 발표하고 2상 연구를 시작할 계획입니다. ARO-ALK7의 경우, 진행 중인 1/2상 연구에서 추가 데이터를 제공할 것으로 예상합니다. 저희는 이러한 치료법이 대사 질환에 잠재적으로 중요한 치료법이 될 것으로 보며, 비만 및 NASH 분야로의 첫걸음을 나타냅니다. 저희는 올해 말까지, 그리고 2027년까지 이 분야에서 추가 후보 물질을 확보할 것으로 예상합니다.

재무 및 포트폴리오 관리로 넘어가겠습니다. Arrowhead는 상업 및 개발 포트폴리오를 발전시키기 위해 적절한 자금을 확보하기 위한 중요한 조치를 취했습니다. 또한 임상적 개념 증명이 달성되었지만 저희가 진행하기를 원하지 않는 프로그램에 대한 라이선스 계약을 체결했습니다. 이는 Arrowhead의 전략에 매우 중요합니다. 저희는 발견 및 초기 개발에서 매우 생산적이지만 모든 것을 독립적으로 상업화할 수는 없기 때문입니다.

저희가 취한 조치에 대해 이야기해 보겠습니다. 첫째, 저희는 대차대조표를 대폭 강화하여 여러 프로그램을 상업화로, 잠재적으로는 여러 독립 및 파트너 출시로 추진할 수 있게 되었습니다. 분기 동안 Arrowhead는 역사상 최대 규모의 자금 조달을 완료했습니다. 저희는 0% 쿠폰 전환사채 7억 달러와 보통주 2억 3천만 달러의 동시 공모를 마감했습니다. 두 공모 모두 여러 배 초과 청약되었으며, 이는 저희 포트폴리오와 가치를 지속적으로 창출할 수 있는 능력에 대한 투자자들의 신뢰를 반영합니다.

둘째, 바로 이번 주에 저희는 NASH 환자 중 유전적으로 정의된 집단을 치료하기 위해 설계된 Arrowhead의 임상 단계 프로그램인 ARO-PNPLA3에 대해 Madrigal Pharmaceuticals와 전 세계 독점 라이선스 계약을 발표했습니다. 계약 조건에 따라 Madrigal은 Arrowhead에 2,500만 달러의 선지급금을 지급할 것입니다.

Arrowhead는 또한 최대 9억 7,500만 달러의 개발, 규제 및 판매 마일스톤 지급금을 받을 자격이 있습니다. Arrowhead는 또한 십대 중반까지의 계층별 로열티를 받을 자격이 있습니다. NASH 분야에서 Madrigal의 리더십은 ARO-PNPLA3를 2상 연구로 발전시키고 잠재적인 상업화를 향해 나아가게 하는 자연스럽고 매력적인 파트너입니다.

Madrigal과의 거래는 Arrowhead의 규율 잡힌 사업 개발 전략을 강조하며, 잠재력이 높은 임상적으로 검증된 프로그램을 선도적인 조직과 파트너링할 수 있는 능력을 보여줍니다. 이 개요를 바탕으로 Andy Davis에게 마이크를 넘기겠습니다. Andy?

Chris, 감사합니다. 그리고 오늘 오후, 여러분 모두 반갑습니다. 2025년 11월 18일 REDEMPLO의 FDA 승인 이후 약 5.5개월이 지났으며, 저희는 출시 궤도에 매우 만족하고 있습니다. 오늘 저는 5가지 영역을 다룰 것입니다. 처방 및 환자 역학, 보험사 보장 개발, 가격 전략, 상업 인프라 확장, 그리고 국제 및 SHTG 전망입니다. 처방 및 환자 역학부터 시작하겠습니다.

REDEMPLO의 출시는 강력하고 일관된 모멘텀을 계속 구축하고 있습니다. 2026년 3월 31일에 종료되는 회계연도 2분기까지, 저희는 처방이 주당 가속화되는 것을 보았으며, 분기 시작부터 끝까지 거의 세 배 성장했습니다. 이러한 모멘텀은 이번 분기에도 계속되어 총 처방 건수가 400건을 초과했으며, 이는 지난 4주 동안만 40% 이상의 성장을 나타냅니다.

이러한 처방 성장을 이끄는 인식과 확신은 고무적입니다. 가장 중요한 처방 의사들 사이에서 REDEMPLO에 대한 인식이 의미 있게 증가했습니다. 결정적으로, 이러한 인식은 확신으로 이어졌습니다. 조사된 REDEMPLO 처방 의사 거의 전부가 제품에 만족하거나 매우 만족한다고 보고했으며, REDEMPLO는 SCS 환자가 가장 중요하게 생각하는 효능 결과인 트리글리세리드 감소 및 급성 췌장염 위험 감소에서 가장 강력한 것으로 인식됩니다.

환자 구성은 저희가 예상했던 바를 계속 반영하고 있습니다. 처방의 약 85%는 APOC3 계열에 처음인 환자로부터 나왔으며, 이는 의사들이 효과적인 치료법에 접근할 기회가 없었던 FCS 환자를 식별하고 치료하고 있음을 나타내는 강력한 신호입니다. 전환 환자가 나머지 대부분을 차지합니다. 환자 지속 데이터 역시 고무적입니다. 저희는 활동이 의미 있게 가속화되고 있다고 느끼며, 이는 REDEMPLO의 분기별 1회 투여 일정의 임상적 효과와 환자 만족도 모두에 대한 중요한 초기 검증입니다.

처방의 지리적 분포는 전국적으로 균형을 이루고 있습니다. 모든 지역에 걸쳐 이러한 광범위한 처방 의사 활성화는 환자 식별 능력이 소수의 고용량 센터에 집중되는 것이 아니라 조직 전체에 걸쳐 확장되고 있음을 시사하며, 이는 처방 성장 궤도의 지속 가능성에 대한 확신을 줍니다. 보험사 접근으로 넘어가겠습니다. 저희는 의미 있고 일관된 진전을 이루고 있습니다.

저희 시장 접근 팀은 미국 내 대다수의 생명을 보장하는 국내 최대 보험사들과 적극적으로 협력하여 지속적인 환자 접근을 지원하고 있습니다. 이러한 논의는 예상대로 진행되고 있으며, 일부 경우에는 이미 REDEMPLO의 보장 범위 개선으로 이어졌습니다. 향후 몇 달 동안 상업 및 정부 부문 모두에서 추가적인 보험 적용 결정이 예상됩니다. 보험사 환경에서 특히 중요한 발전은 주요 보험사들이 인식하고 있는 진단 경로의 유연성입니다.

주요 보험사 전반에 걸쳐 형성되고 있는 보장 정책은 유전 검사 및 임상 기준 모두를 진단의 유효한 경로로 반영합니다. 이는 모든 적절한 REDEMPLO 환자가 치료에 접근할 수 있도록 보장하는 데 중요합니다. 왜냐하면 실제 SCS 환자의 상당 부분이 유전적으로 확인되기보다는 임상적으로 진단되기 때문이며, 유전적 확인을 전제 조건으로 요구하는 정책은 불필요하고 부적절한 장벽을 만들 것이기 때문입니다.

Chris가 언급했듯이, 저희는 REDEMPLO의 정가격을 연간 환자당 45,000달러로 인하하기로 선제적으로 결정했습니다. 이 결정은 FCS 환자의 시장 접근을 최적화하려는 저희의 의지를 반영하며, 경쟁력 있고 합리적인 가격이 보험 적용 결정을 가속화하고 사전 승인 절차의 마찰을 줄인다는 저희의 믿음과 일치합니다. 저희는 항상 REDEMPLO의 임상 프로필이 동급 최고라고 믿어왔으며, 연간 45,000달러의 가격은 임상 증거에 의해 뒷받침되는 프리미엄 가치를 반영합니다.

FCS 출시가 예상보다 앞서 진행되고 SHTG로의 잠재적 확장이 임박함에 따라, 저희는 상업 인프라를 확장하기 위해 의도적이고 순차적인 투자를 하고 있습니다. 향후 이에 대해 더 자세히 말씀드리겠지만, 저희가 구축하고 있는 현장 인프라는 현재 확장된 FCS 접근 가능 인구와 미래에 펼쳐질 SHTG 기회 모두에 맞춰 규모와 구조가 조정될 것입니다. 국제 확장과 관련하여 REDEMPLO는 1월에 캐나다와 중국에서, 그리고 가장 최근에는 지난달 호주에서 규제 승인을 받았습니다.

세 시장 모두 현재 각 국가의 가격 및 상환 프레임워크를 검토하는 동안 출시 전 단계에 있습니다. 이러한 일정들이 개발됨에 따라 업데이트를 제공해 드릴 수 있기를 기대합니다. 또한 지난달 CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use)는 유전적 확인을 요구하지 않고 FCS에 대한 REDEMPLO의 유럽 마케팅 승인을 권고했습니다.

결과적으로, 저희는 6월에서 7월 사이에 유럽 EMA의 승인 결정을 예상합니다.

저희는 유럽에서 REDEMPLO를 직접 상용화할 계획이며, 이는 시장 접근 전략, 계정 관리 배포, 의료 과학 자문 지원 및 의료 학회 및 환자 옹호 단체 참여를 포함한 광범위한 이해 관계자 참여를 포함하는 계약된 인프라의 지원을 받을 것입니다. 저희는 이 모델이 Arrowhead에 적합한 접근 방식이라고 믿으며, 예상되는 EMA 결정에 접근함에 따라 해당 팀의 준비 상태에 만족하고 있습니다.

마지막으로, 심혈관 대사 프랜차이즈에 대한 가장 중요한 단기 가치 촉매제인 SHTG 프로그램에 대해 말씀드리겠습니다. 저희는 매우 의미 있는 일련의 이정표에 접근하고 있습니다. 중증 고중성지방혈증에 대한 2건의 등록 임상 3상 연구인 SHASTA-3 및 SHASTA-4의 최상위 결과는 3분기에 예상됩니다. 저희는 REDEMPLO의 확립된 작용 메커니즘의 강점과 지금까지 전체 임상 프로그램에서 관찰된 APOC3 생물학의 일관성에 기반한 자신감으로 데이터 판독에 임하고 있습니다.

또한 주요 의료 학회에서 데이터를 발표할 예정이며, 이는 최고 수준의 의료 저널에 동시 게재될 것으로 기대합니다. 그 후 2026년 말 이전에 FDA에 sNDA를 제출할 예정이며, 2027년 하반기를 목표로 하는 예상 표준 검토 기간에 따른 규제 승인을 기대합니다. 이후 다른 관할권에서의 추가 규제 제출이 계획되어 있습니다. SHTG 기회는 FCS보다 훨씬 큰 환자 집단을 나타내며, 미국에서만 100만 명 이상의 고위험 환자가 있습니다.

저희가 현재 FCS를 위해 하고 있는 상업적 인프라 투자는 해당 출시를 염두에 두고 설계되었습니다. 요약하자면, REDEMPLO 출시는 순조롭게 진행되고 있으며, 처방량, 환자 역학 및 보험사 접근 측면에서 저희의 기대를 계속 초과하고 있습니다. 의사 만족도와 향후 처방 의도는 모두 매우 높습니다. 재처방 활동이 가속화되고 있으며, 2026년 하반기에는 심혈관 대사 프랜차이즈와 Arrowhead에 혁신을 가져올 것으로 믿는 일련의 기대되는 이정표가 있습니다.

이제 R&D 포트폴리오에 대해 논의하기 위해 James Hamilton에게 통화를 넘기겠습니다.

감사합니다, Andy. Chris가 언급했듯이 저희는 20개 이상의 임상 프로그램을 보유한 매우 광범위한 파이프라인을 보유하고 있으므로, 곧 나올 결과에 집중하겠습니다. 먼저, 올해 데이터 결과가 예상되는 파이프라인의 특정 측면을 다룰 R&D 웨비나 여름 시리즈의 일환으로 향후 몇 달 동안 3번의 웹캐스트를 개최할 계획임을 발표하고 싶습니다. 여기에는 plozasiran, zodasiran 및 ARO-DIMER-PA를 포함한 심혈관 대사, ARO-INHBE 및 ARO-ALK7을 포함한 비만, ARO-MAPT, 혈액-뇌 장벽 또는 BBB 플랫폼이 포함됩니다.

이제 해당 분기의 이러한 특정 영역에 대한 상태 업데이트를 제공하겠습니다. 먼저, REDEMPLO 라벨을 유전성 및 임상 FCS를 넘어 SHTG 환자로 확장하기 위한 보조 NDA 제출을 지원하도록 설계된 plozasiran 임상 3상 연구인 SHASTA-3, SHASTA-4, SHASTA-5 및 MUIR-3 제품군을 검토하겠습니다. SHASTA-3 및 SHASTA-4는 총 750명 이상의 환자를 등록했으며, 주요 평가 변수는 중성지방의 기저치 대비 변화이며, 주요 이차 평가 변수는 급성 췌장염 발생률입니다.

1,400명 이상의 환자를 등록한 MUIR-3은 추가 환자 안전 데이터를 제공하여 SHASTA 연구를 보완하도록 설계되었습니다. 또한 급성 췌장염의 위험이 높은 환자를 SHASTA-5에 등록하여 plozasiran이 급성 췌장염 위험을 줄이는 능력을 주요 평가 변수로 직접 평가하고 있습니다. SHASTA-3 및 SHASTA-4가 급성 췌장염 위험에서 통계적으로 유의미한 개선을 보인다면, SHASTA-5를 계속 진행할 추가적인 가치가 있는지 재평가할 것입니다.

저희는 3분기에 예정된 최상위 데이터 판독을 지원하기 위해 2026년 중반에 SHASTA-3, SHASTA-4 및 MUIR-3의 눈가림 부분을 완료하는 일정대로 진행하고 있습니다. 이는 올해 말까지 SHTG에 대한 sNDA 제출 계획을 더욱 지원할 것입니다. zodasiran으로 넘어가기 전에, 3월 미국 심장학회(American College of Cardiology) 회의에서 중증 고중성지방혈증 환자 스펙트럼에 걸친 plozasiran의 새로운 장기 효능 및 안전성 데이터 발표를 강조하고 싶습니다.

이 데이터는 plozasiran에 대한 2건의 임상 2b상 이중 맹검 위약 대조 연구의 2년 공개 연장 연구에서 나온 것입니다. SHASTA-2는 중증 고중성지방혈증 성인을 대상으로 수행되었고, MUIR은 고중성지방혈증 환자를 등록했습니다. 2년 공개 연장 연구 동안 환자들은 SHASTA-2의 SHTG 환자에서 중성지방이 83% 감소했고, MUIR의 HTG 환자에서 67% 감소했으며, 무작위 및 비 HDL 콜레스테롤도 추가로 감소했습니다.

SHTG 환자의 96%는 TG 수치가 500mg/dL 미만이었고 63%는 150mg/dL 미만이었으며, HTG 환자의 93%는 TG 수치가 150mg/dL 미만이었습니다. 중요하게도, 2년 임상 2b상 공개 연장 연구 동안 plozasiran을 투여받은 환자에게서는 어떠한 판정된 급성 췌장염 사건도 발생하지 않았습니다. 이러한 결과는 급성 췌장염 및 잠재적인 기타 심혈관 대사 질환의 위험이 있는 중등도에서 중증 HTG 표현형 환자를 관리하는 유망한 새로운 접근 방식으로서 plozasiran의 잠재력을 뒷받침합니다.

이제 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 또는 HoFH, 즉 LDL 콜레스테롤 수치가 매우 높고 조기 발병 심혈관 질환을 유발하는 희귀 유전 질환의 잠재적 치료제로 개발 중인 zodasiran에 대한 YOSEMITE 임상 3상 연구에 대한 간략한 업데이트를 제공하겠습니다. Zodasiran은 Arrowhead가 후기 임상 연구에 도달한 네 번째 연구용 RNAi 기반 후보 물질입니다.

YOSEMITE는 12세 이상의 HoFH 환자 약 60명을 등록하도록 설계되었으며, 이들은 2:1 비율로 200mg zodasiran 5회 투여 또는 위약 투여를 받도록 무작위 배정될 것입니다. 주요 평가 변수는 공복 LDL 콜레스테롤의 기저치 대비 12개월 시점의 백분율 변화입니다. 등록은 계획대로 진행되고 있으며, 올해 안에 연구 등록을 완료하여 2027년 말 이전에 연구 완료 및 잠재적인 NDA 제출을 가능하게 할 수 있다고 확신합니다.

심혈관 대사 분야의 마지막 프로그램은 ARO-DIMER-PA로, 단일 RNAi 분자로 두 개의 유전자 발현을 억제하도록 설계된 최초의 이중 기능 siRNA입니다. ARO-DIMER-PA는 PCSK9 및 APOC3의 발현을 억제함으로써 혼합 고지혈증으로 인한 ASCVD의 잠재적 치료제로 개발 중입니다. 1월에 저희는 파트 1에서 단일 용량 ARO-DIMER-PA, 파트 2에서 다중 용량을 사용하여 LDL 콜레스테롤 및 중성지방에 대한 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 효과를 평가하기 위한 임상 1/2a상 위약 대조 용량 증량 연구를 시작했습니다.

이 연구의 등록은 신속하게 진행되었으며, 올해 3분기에 첫 번째 임상 결과 발표를 제공하기에 충분한 데이터를 확보할 예정입니다. 이것은 매우 흥미로운 프로그램이며, 전임상 데이터가 매우 설득력이 있었다고 생각합니다. 저희는 규제 승인 경로를 가속화할 수 있는 후기 단계 시험 설계에 대한 혁신적인 아이디어를 가지고 있습니다. 따라서 초기 데이터가 뒷받침된다면 후기 연구를 진행하기 시작하기 위해 첫 번째 임상 결과 발표를 간절히 기다리고 있습니다.

마지막으로, ARO-MAPT 최초 인체 연구 상태에 대한 업데이트를 제공하겠습니다. ARO-MAPT는 알츠하이머병을 포함한 타우병증, 인지 및 기능 저하를 특징으로 하는 진행성 신경 퇴행성 질환의 잠재적 치료제로 개발 중입니다. 알츠하이머병은 전 세계적으로 약 3,200만 명에게 영향을 미치는 치매의 가장 흔한 원인이며, 비정상적인 타우 축적과 신경 세포 내 타우 엉킴 형성이 특징인 타우병증이라는 신경 퇴행성 질환 그룹의 일부입니다.

타우 관련 병증은 신경 퇴행의 중요한 원인일 수 있으며, 타우를 표적으로 하는 것은 인지 및 기능 저하를 늦추거나 중단시킬 수 있는 유망한 전략입니다. ARO-MAPT는 Arrowhead의 첫 번째 investigational RNAi 기반 치료제로, 새로운 독점 전달 시스템을 달성했으며, 전임상 연구에서 피하 주사 후 혈액-뇌 장벽 투과 및 중추 신경계 전반, 심부 뇌 영역을 포함한 표적 유전자의 깊은 억제를 달성했습니다.

이는 당사의 독점적이고 차별화된 표적 RNAi 분자 또는 TRiM 플랫폼을 활용하여 신체 전반의 여러 조직 및 세포 유형으로 siRNA를 전달하는 Arrowhead의 리더십을 강조합니다. 2025년 12월, ARO-MAPT의 1/2상 임상 시험에서 첫 번째 피험자에게 투여했습니다. 이 연구는 최대 64명의 건강한 피험자와 최대 48명의 알츠하이머병으로 인한 경도 인지 장애 및 경도 알츠하이머병 치매 환자를 대상으로 ARO-MAPT의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 위약 대조 용량 증량 연구입니다.

연구의 1a 부분에서 건강한 피험자는 피하 주사로 ARO-MAPT 또는 위약을 1회 또는 주 3회 투여받습니다. 1b 부분과 2 부분에서는 각각 건강한 지원자와 알츠하이머병 환자가 ARO-MAPT 또는 위약의 다중 용량 증량 투여를 받게 됩니다. 우리는 건강한 지원자 대상 단회 용량 부분의 등록을 거의 완료했으며, 건강한 지원자와 알츠하이머병 환자 모두에서 다회 용량 코호트 등록을 시작했습니다.

이는 3분기 말 또는 4분기 초에 초기 데이터 판독을 진행하는 데 차질이 없도록 합니다. 이제 Dan Apel에게 넘기겠습니다.

James, 감사합니다. 그리고 오늘 오후, 모두 반갑습니다. 오늘 보고된 바와 같이, 2026년 3월 31일 마감된 분기의 순손실은 1억 3,270만 달러 또는 주당 0.93달러의 손실이었으며, 이는 1억 4,240만 주의 완전 희석 가중 평균 발행 주식 수를 기준으로 합니다. 이는 2025년 3월 31일 마감된 분기의 순이익 3억 7,040만 달러 또는 주당 2.75달러와 비교되며, 해당 분기의 완전 희석 가중 평균 발행 주식 수는 1억 3,450만 주였습니다.

작년 동기에는 당시 체결된 Sarepta 거래와 관련된 5억 4,000만 달러 이상의 수익을 기록했음을 기억하시기 바랍니다. 이번 분기의 수익은 Sarepta 및 Novartis와의 라이선스 및 협업 계약으로 인해 총 7,400만 달러였습니다. 이 금액 중 약 4,200만 달러는 Sarepta 협업과 관련이 있습니다. 여기에는 Sarepta 초기 고려 사항의 지속적인 인식으로 인한 2,800만 달러, 발생한 전임상 협업 프로그램 비용 상환으로 인한 1,000만 달러, 임상 공급 계약에 따라 제공된 임상 공급에 대한 400만 달러가 포함됩니다.

또한, 10월에 Novartis로부터 받은 2억 달러 선지급금 중 2,000만 달러를 인식했으며, 올해 누계 Novartis 선지급금 인식액은 5,400만 달러이며, 나머지 1억 4,600만 달러는 전임상 의무를 이행함에 따라 이연될 것입니다. 또한 Sanofi와 Visirna 간의 Greater China에서 조사 중인 plozasiran을 개발 및 상업화하기 위한 자산 구매 계약과 관련된 1,100만 달러를 기록했습니다.

아시다시피 Visirna는 중국에서 사업을 운영하는 당사의 과반수 소유 자회사이며, 인식된 금액은 거의 전적으로 중국 국가 의약품 감독 관리국이 해당 지역에서 FCS를 승인한 1월에 기인합니다. 앞서 언급했듯이, REDEMPLO 제품 판매 수치가 당사 재무에 의미 있는 영향을 미칠 때까지 특정 판매 수치를 헤드라인으로 다룰 의도는 없습니다. 그렇다 하더라도, 순매출은 총 순수익과 협업 수익의 차이로 당사의 공개 자료에서 파생될 수 있으며, 이번 분기에 약 100만 달러를 차지합니다.

이것이 REDEMPLO 판매의 첫 전체 분기입니다. 단위 기준으로, 이 수치는 다른 승인된 APOC3 억제제의 첫 전체 상업 분기와 비교했을 때 유리합니다. 이제 비용으로 넘어가겠습니다. 이번 분기의 총 영업 비용은 약 2억 1,500만 달러로, 첫 번째 회계 분기의 영업 비용과 거의 동일합니다. 이는 전년 동기 1억 6,200만 달러와 비교하여 5,300만 달러 증가한 것입니다.

이 증가는 R&D 비용 4,000만 달러 증가와 SG&A 비용 1,300만 달러 증가에 기인하며, 이는 당사의 예상과 완전히 일치합니다. R&D 비용 증가는 주로 SHTG에서 plozasiran의 3상 등록 연구 진행 및 dimer 및 MAPT를 포함한 초기 단계 파이프라인 프로그램에 기인합니다. 회계 연도 현재까지 임상 시험 지출의 거의 2/3는 plozasiran 3상 연구에 기인합니다.

James가 이미 언급했듯이, plozasiran의 SHTG 연구 등록은 여름에 판독될 것이며, 이러한 프로그램의 임상 시험 지출은 그 이후에 적절하게 완화될 것입니다. SG&A 비용은 REDEMPLO 상업화를 지원하기 위한 지속적인 투자로 인해 전년도 2분기 대비 증가했습니다. 이전에 논의한 바와 같이, FCS 출시를 완전히 지원하기 위해 상업 역량을 계속 구축하고 있습니다.

REDEMPLO 및 FCS를 지원하기 위해 이러한 역량을 활용하고 투자하는 동시에, SHTG의 잠재적인 향후 출시를 지원하기 위해 조직을 포지셔닝하고 있습니다. 그리고 궁극적으로 HoFH 치료를 위한 zodasiran의 발전을 지원하기 위해 이러한 동일한 역량을 활용할 것으로 예상합니다. 대차대조표로 넘어가겠습니다. 2026년 3월 31일 현재 현금 및 투자 잔액은 거의 18억 달러였습니다.

분기 말 보통주 발행 수는 1억 4,060만 주였습니다. 약간의 설명을 덧붙이자면, 이번 분기에만 10억 달러 이상을 확보했으며, 여기에는 1월 자금 조달 거래에서 약 8억 5,000만 달러의 순수익이 포함됩니다. 여기에는 0% 전환 가능 선순위 채권 및 보통주 동시 발행과 관련 캡 콜 거래가 포함됩니다. 이번 분기의 기타 주목할 만한 유입에는 두 번째 DM1 프로그램 마일스톤 달성 시 Sarepta로부터 받은 2억 달러와 Sarepta 장기 협업 계약에 따른 5,000만 달러 기념일 지급이 포함됩니다.

이 모든 것은 2월 실적 발표에서 제공된 정보와 매우 일치합니다. 당사의 강력한 대차대조표는 지속적인 임상 개발을 지원하고 현재 및 미래의 상업 활동을 발전시키며 장기적인 전략적 우선순위를 실행할 수 있는 상당한 재정적 유연성을 제공한다고 믿습니다. 이 간략한 개요를 바탕으로, 이제 Chris에게 다시 넘기겠습니다.

Dan, 감사합니다. 상업 팀을 구축하고 REDEMPLO를 필요로 하는 환자들에게 효율적으로 제공하는 데 집중하면서, 파이프라인을 확장하고 궁극적으로 다양한 환자들에게 제공할 수 있는 의약품 수를 늘리는 데 소홀히 하지 않았습니다. 당사의 사업은 이러한 모든 영역에서 성장함에 따라 더욱 복잡해지고 있으며, 지속적으로 혁신하고 잘 실행하고 있습니다. 2026년 하반기에는 당사의 우선순위를 반영하는 여러 가지 주요 잠재적 가치 창출 이벤트를 예상하고 있습니다.

우리가 추적하고 있는 몇 가지 이벤트는 다음과 같습니다. REDEMPLO를 SHTG 환자에게 적용하기 위한 sNDA를 지원하도록 설계된 3상 임상 시험 제품군인 SHASTA-3, SHASTA-4 및 MURI-3는 3분기에 완료 및 최고 라인 판독을 예정대로 진행하고 있습니다. LDL 및 TG 저하를 위한 PCSK9 및 APOC3를 모두 표적으로 하는 ARO-DIMER-PA의 첫 임상 판독도 3분기에 예상됩니다.

ARO-MAPT의 첫 임상 판독은 3분기 말 또는 4분기 초에 예상됩니다. 이 약물은 알츠하이머병을 포함한 타우병증의 잠재적 치료제로 개발 중이며, 피하 투여를 통한 전신 투여 후 혈액-뇌 장벽을 통과하도록 설계된 CNS 전달 플랫폼을 사용하는 당사의 첫 번째 프로그램입니다.

2026년에는 이 새로운 비-인크레틴 전략에 대한 ARO-INHBE 및 ARO-ALK7 데이터 추가 공개가 예정되어 있으며, 이는 상당히 고무적인 초기 데이터를 보여주었습니다. 특히 티르제파타이드와 병용 투여한 당뇨병성 비만 환자 및 단독 또는 티르제파타이드와 병용 투여한 간 지방 감소에서 그러했습니다. James가 언급했듯이, 우리는 심혈관 대사 전반, 비만 및 ARO-MAPT를 다루는 여름 R&D 웨비나 시리즈의 일부로 3개의 발표를 웹캐스트할 계획입니다.

이는 프로그램 및 현재까지의 결과를 검토하고 올해 말에 나올 수 있는 잠재적으로 중요한 결과에 대한 입문서 역할을 할 수 있습니다. 오늘 함께해 주셔서 감사합니다. 이제 질문 시간을 갖도록 하겠습니다.

지금부터 질의응답 시간을 시작하겠습니다. [운영자 지침] 첫 번째 질문은 Piper Sandler의 Edward Tenthoff입니다.

제 질문은 곧 발표될 SH, 중증 고중성지방혈증 결과에 관한 것입니다. 췌장염을 이차적인 것으로 볼 때, SHASTA-3 및 4를 통합할 계획인가요? 그리고 췌장염에 대한 가정은 무엇인가요?

네, Ted, 질문 감사합니다. James입니다. 네, 맞습니다. 두 연구, SHASTA-3 및 -4를 모두 통합할 계획이며, 이 두 연구에 대한 메타 분석을 통해 췌장염 발병률, 즉 개별 환자의 발병률과 전체 발병 건수를 분석할 것입니다. 그게 제가 말씀드릴 수 있는 전부인 것 같습니다. 저희는 여전히 블라인드 상태입니다. 그리고 말씀드렸듯이 3분기에 데이터를 확보해야 합니다.

좋습니다. 기대하겠습니다.

[운영자 지침] 다음 질문은 Bank of America의 Jason Gerberry입니다.

올해 말에 나올 INHBE 및 ALK 7 업데이트에 대해 좀 더 자세히 알아보고 싶습니다. 이 모달리티에 대한 최신 생각을 듣고 싶습니다. 투자자들은 WAVE 데이터 업데이트 이후 INHBE에 대해 다소 부정적으로 변한 것 같습니다. 따라서 비만 치료를 위해 하나 또는 둘 다를 진행하기 위해 이러한 향후 결과에서 무엇을 보아야 하는지에 대한 귀하의 관점을 듣고 싶습니다.

잠재적으로 NASH 적응증에 대해 고려할 수 있는 다른 대안과 비교해서 말입니다.

Jason, James입니다. 네. 기꺼이 질문에 답변해 드리겠습니다. 우리는 항상 INHBE ALK 7 액세스가 흥미롭다고 생각했지만, GLP-1과 병용하는 것이 접근 방식이라고 생각했습니다. 그리고 그것이 여전히 우리의 입장입니다. 우리는 특히 제2형 당뇨병 환자에서 ALK 7 녹다운 또는 INHBE 녹다운을 통해 티르제파타이드 또는 다른 GLP-1에 추가적인 체중 감량 효과를 볼 수 있다고 생각합니다.

올해 초에 INHBE 녹다운에 대해 이야기했던 임상 연구에서 우리가 본 것은, 단독 요법으로도, 그리고 병용 요법으로도 간에서 지방이 명확하게 재분배되는 것을 보았으며, 특히 제2형 당뇨병 환자군에서 체성분 개선과 총 지방 및 내장 지방 감소가 일부 추가적으로 나타났습니다. 따라서 우리는 더 많은 것을 기대하고 있으며, 다음 분기 또는 그 정도에 더 많은 간 지방 데이터를 공유하고, 올해 하반기에는 1월에 보여드렸던 체성분 변화 및 기타 일부 매개변수에 대한 추가 업데이트를 제공할 것입니다.

다음 질문은 JPMorgan의 Brian Cheng입니다.

Brian을 대신하여 Ron입니다. 이번 분기 실적 축하드립니다. 최근 가격 인하로 이어진 보험사와의 상호작용에 대해 좀 더 자세히 설명해 주시겠습니까? 그리고 지난달 경쟁사 조치 이후 피드백은 어떠했습니까?

Ron, Andy입니다. 지금까지 보험사와의 상호작용은 일관되고 긍정적이었습니다. 그리고 우리는 보험 정책을 보고 있으며, 이는 PALISADE에서 보았던 임상 기준을 통해 여러 진단 경로를 통해 FCS 환자를 진단할 수 있는 능력을 반영하는 공개 보험 정책입니다. 따라서 보험 정책 및 향후 보장에 대해 보험사들과 매우 긍정적인 대화를 나누고 있습니다.

알겠습니다. 그리고 간단한 후속 질문입니다. 가격 인하 이후 총 이익 대비 순 이익에 미치는 영향에 대해 어떻게 생각해야 할까요?

글쎄요, 총 이익 대비 순 이익이요. Dan이 답변할 것입니다. 새로운 가격 정책에 따른 총 이익 대비 순 이익에 대한 우리의 가정은 무엇인가요?

네. 저는 두 번째 질문에 답변해 드리겠습니다. Chris가 이미 설명한 대로, 경쟁사보다 프리미엄 가격을 책정하는 것과 더 일치합니다. 저는 실제로 총 이익 대비 순 이익에 대한 가이던스를 제공하지 않을 것입니다. 우리는 해당 측면에서 실질적인 것을 보지 못했으며, 메디케이드 리베이트 및 제조업체 할인 프로그램과 같은 법정 의무 사항 외에는 현재로서는 예상하지도 않습니다.

따라서 우리는 이 단계에서 어떠한 종류의 가이던스도 제공하지 않는 정책을 가지고 있습니다.

명확히 하자면, WAC를 60,000달러에서 45,000달러로 낮춘 것은 보험사의 반발과는 전혀 관련이 없습니다. 오히려 그 반대로, 저는 이러한 상호작용이 상당히 긍정적이었다고 생각합니다. 이것은 SHTG로 시장을 확장할 것이라는 예상과, 우리가 경쟁사와 단계적 접근을 요구받지 않도록 하기 위한 WAC 인하입니다. 말씀드렸듯이, 우리는 프리미엄 가격을 책정했습니다.

우리는 우리 약물의 특성을 경쟁사 약물과 비교할 때 이것이 적절하다고 생각합니다. 그리고 우리는 45,000달러가 장기적으로 SHTG 내 다양한 하위 집단에 대한 약물 접근성을 극대화하는 측면에서 상당히 좋은 가격이라고 생각합니다.

[운영자 지침] 다음 질문은 Morgan Stanley의 Mike Ols입니다.

Mike를 대신하여 Avi Novick입니다. 이번 분기 실적 축하드립니다. 전환 환자들 중에서 REDEMPLO로 전환한 동기를 특징지을 수 있을까요? 임상 프로필 때문이었나요? 아니면 보험 관련일 가능성이 더 높았나요?

Mike, Andy입니다. 질문 감사합니다. 우리는 효능, 안전성 및 내약성을 포함한 다양한 전환 이유를 보았으며, 다른 여러 이유도 있습니다. 따라서 전환을 주도하는 특정 이유는 하나라고 말할 수 없습니다. 수많은 이유가 있습니다.

[운영자 지침] 다음 질문은 Jefferies의 Maury Raycroft입니다.

앞서 Ted의 SHASTA-3 및 -4에 대한 질문에 대한 후속 질문입니다. 블라인드 AP 발병률이 예상과 일치하는지, 그리고 연구가 완료될 때까지 충분한 발병 건수를 생성할 수 있는지에 대한 업데이트된 관점이 있는지 궁금합니다. 아니면 충분한 총 발병 건수를 확보하기 위해 연구를 좀 더 오래 블라인드 상태로 유지할 수도 있나요?

Maury, James입니다. 제가 답변하겠습니다. 따라서 우리는 보고 있는 발병 건수에 대한 가이던스나 상세한 설명을 제공하지 않습니다. 충분히 말씀드리자면, 우리는 우리가 본 발병 건수에 만족하고 있으며, 큰 발표는 3분기에 있을 것입니다. 하지만 현재로서는 연구를 연장하거나 더 오래 블라인드 상태를 유지할 계획은 없습니다.

[운영자 지침] 다음 질문은 Leerink의 Mani Foroohar입니다.

Mani를 대신하여 [Val]입니다. 이번 분기 실적 축하드립니다. 네, Biogen의 3상 데이터가 ARO-MAPT 전략에 어떻게 영향을 미칠지 말씀해 주시겠습니까? 그리고 이 결과에 대한 내부 기대치도 말씀해 주시겠습니까?

아무도 알아듣지 못한 것 같습니다. 다시 말씀해 주시겠습니까? 회선이 약간 불분명한 것 같습니다.

죄송합니다. 네, Biogen의 3상 SLE 데이터가 ARO-MAPT 전략에 어떻게 영향을 미칠지에 대해 말씀해 주실 수 있는지, 그리고 내부 기대치에 대해서도 말씀해 주실 수 있는지 여쭤보고 있었습니다.

물론입니다. 네, 제가 답변해 드릴 수 있습니다. James입니다.

MAPT의 ASO가 Biogen과 Ionis로부터 이번 분기 또는 다음 분기 초에 발표될 것으로 예상하고 계신 것 같습니다. 네, 그렇습니다. 저는 그 데이터가 좋게 나오고 인지 기능 평가 척도에서 개선을 보이기를 바랍니다. 그것이 Arrowhead와 타우 가설 전반에 긍정적일 것이라고 생각합니다. 물론, 그 연구는 알츠하이머병에 관한 것이며, 긍정적인 결과는 저희의 알츠하이머 프로그램에 힘을 실어줄 것입니다.

그렇지만, 그 데이터가 긍정적이지 않더라도, 저희는 여전히 다른 모든 타우병증을 추구할 수 있는 옵션이 있다고 생각합니다. 타우의 녹다운 접근 방식은 타우 기능 항진 또는 타우 병리로 인해 발생하는 모든 질환을 개선할 수 있기 때문입니다. 따라서 진행성 핵상성 마비, 피질하 기저핵 변성증, 또는 MAPT 기능 항진 전두엽 치매 질환과 같은 것들이 있습니다.

이러한 것들은 저희가 향후 2상 및 3상 임상시험을 고려할 때 모두 가능성이 있습니다. 따라서 Biogen의 데이터가 긍정적이기를 바랍니다. 만약 그렇지 않더라도, 저희 프로그램에 있어서 세상의 끝은 아닙니다. 왜냐하면 저희는 여전히 타우병증을 추구할 수 있기 때문입니다.

[운영자 지침] 다음 질문은 TD Cowen의 Joseph Thome입니다.

올해 말에 있을 SHASTA-3, -4 연구의 잠재적 결과에 대해 생각해보면, 약간의 프리미엄 가격을 유지하기 위해 Ionis가 보여준 것과 차별화된 효능을 보여줘야 할 것으로 예상하십니까? 그리고 SHASTA-2 연장 연구에서 최근 발표된 AP 이벤트와 SHASTA-3, -4에서 AP 이벤트를 동일하게 특징짓고 있습니까?

두 번째 부분부터 답변드리겠습니다. 답은 '아니요'입니다. SHASTA-2 연구에서는 췌장염 이벤트를 보기 위해 엄격한 애틀랜타 기준을 사용했습니다. 반면, SHASA-3, -4 통합 분석에서는 수정된 애틀랜타 기준을 사용하여 확실, 가능성 높음, 가능성 있음의 췌장염을 구분했습니다. 프리미엄 가격에 대해서는, 데이터가 어떻게 나오는지 지켜보겠습니다.

역사적으로, 물론 다른 임상 연구와 다른 환자 집단을 비교하는 것은 어렵다는 점을 감안할 때, 데이터를 나란히 비교해 보면 일관되게 우수한 트리글리세리드 감소, 우수한 안전성 프로파일, 그리고 물론 우수한 편의성을 확인했습니다. 이러한 추세가 계속될 것으로 예상합니다. 만약 그렇다면, 프리미엄 가격이 여전히 적절하다고 생각할 것입니다.

다음 질문은 H.C. Wainwright의 Patrick Trucchio입니다.

사업 개발 전략에 대해, 자체적으로 진행할 자산과 파트너링할 자산에 대해 좀 더 자세히 설명해 주시겠습니까? 그리고 더 넓게는, RNAi가 유전자 치료제 포트폴리오에서 어떻게 자리 잡고 있으며, 유전자 편집과 같은 다른 방식에 비해 RNAi의 경쟁력은 어떻습니까?

네. 저는 RNAi가 가까운 미래에 유전자 치료제의 선두에 서 있을 것이라고 생각합니다. 물론 모든 질병에 적합한 방식은 아닙니다. 하지만 무언가의 과잉 생산으로 특징지어지는 질병의 경우, 해당 세포 유형을 치료할 수 있다면 RNAi는 매우 매력적인 방식입니다. 하지만 RNAi와 유전자 편집을 비교할 때, 적어도 제 생각에는 RNAi는 비교적 간단하고 보수적인 접근 방식입니다.

되돌릴 수 있는 접근 방식이죠. 그리고 저희의 경우, 매우 긴 내구성을 확보할 수 있습니다. 따라서 주사 빈도를 낮추면서도, 만약 새로운 생물학적 정보가 나와서 해당 유전자 산물을 녹다운하지 않아야 한다고 판단될 경우 약물 투여를 중단할 수 있는 장점을 모두 누릴 수 있습니다. 유전자 편집의 경우 그렇지 않습니다. 그리고 유전자 편집은 의학 분야에서 분명히 자리를 차지할 것이라고 생각합니다.

다만 현재로서는 매우 불확실합니다. 왜냐하면 10년 후 편집된 유전자들이 어떻게 될지 모르기 때문입니다. 아무도 모를 것이라고 생각합니다. 생물학이 변화하고, 미래에 특정 유전자 산물을 녹다운하고 싶지 않다고 결정할 수도 있습니다. 말기 질환의 경우, 유전자 편집의 위험을 감수할 가치가 있을 수 있습니다. 하지만 솔직히 말해서, 다른 모든 경우에는 RNAi로 해결할 수 있다면, 그것이 더 나은 접근 방식이라고 생각합니다.

개발에 관해서는, 이것은 역동적인 질문입니다. 현재로서는 전적으로 소유하고 있는 기존 파이프라인에 대해 상당히 만족하고 있습니다. C3와 Factor B를 제외하고는 이 모든 것을 자체적으로 추진하는 것을 좋아합니다. 이 약물 후보들은 의도한 대로 작동하는 것으로 보이며 잘 내약되는 것으로 보입니다. 다만 현재 저희의 핵심 초점에서 약간 벗어나 있습니다.

따라서 적절한 파트너와 함께라면 언제든지 파트너링할 수 있는 몇 가지 자산입니다. 다른 모든 것은 현재로서는 괜찮다고 생각합니다. 다른 회사들과 대화하고 파이프라인이 성장함에 따라 상황이 변할 수 있지만, C3와 Factor B를 제외하고는 기존 임상 프로그램에 대해 추가적인 거래를 해야 한다는 절박함은 느끼지 않습니다.

다음 질문은 B. Riley Securities의 Amine Chaherli입니다.

이번 분기 실적 축하드립니다. Madison El-Saadi를 대신하여 Amine Chaherli입니다. 차세대 이량체 플랫폼에 대해 생각할 때, INHBE 또는 ALK 7과 비겹침 작용 메커니즘 표적을 결합한 구조가 비만 또는 다른 적응증에 대해 평가되고 있습니까?

네.

다음 질문으로 넘어가도 될까요?

네. 다음 질문은 RBC Capital Markets의 Luca Issi입니다.

Luca를 대신하여 Shelby입니다. Ionis가 40,000달러의 새로운 가격을 발표하고 최초 진입 이점을 가지고 있는데, REDEMPLO를 Zeptar보다 프리미엄으로 계속 가격 책정하는 이유를 설명해 주시겠습니까? SHTG의 경우, 두 번째로 진입하기 때문에 가격을 낮추는 방법이 될 수 있습니다. 그 이유가 궁금합니다.

네. Shelby, 감사합니다. Chris가 이전에 언급했듯이, 저희는 REDEMPLO가 최고 수준의 APOC3 억제제라고 믿으며, 그 결과 프리미엄 가격을 받을 자격이 있다고 생각합니다. 여기에는 여러 가지 이유가 있습니다. Chris가 언급한 것들 중 일부는 APOC3 표적의 녹다운 깊이, TG 감소의 깊이입니다. PALISADE 연구에서 기준선 대비 80% 감소를 확인했습니다.

PALISADE 연구에서 급성 췌장염의 수치적 감소를 확인했습니다. 또한 금기사항, 경고, 주의사항이 없는 FDA 라벨을 가지고 있습니다. 그리고 마지막으로, 연간 4회 주사만으로 편리한 투여 일정입니다. 이러한 속성들을 종합해 보면, 저희는 REDEMPLO가 최고 수준의 APOC3 억제제이며, 따라서 프리미엄 가격을 받아야 한다고 믿습니다.

다음 전화 -- 다음 질문은 Cantor Fitzgerald의 Jen Jia입니다.

Prakhar Agrawal를 대신하여 Jennifer Jia입니다. 올해 말 ARO-DIMER 결과에 대한 기대치를 좀 더 이해하고 싶습니다. 어떤 효능을 기대하고 있으며, 이를 더 큰 규모의 임상시험으로 진행하려면 무엇이 필요합니까? 그리고 긍정적이라면, 심혈관 결과 임상시험으로 바로 진행하는 것을 고려하시겠습니까? 아니면 여전히 2상 임상시험을 완료해야 합니까?

네, Jennifer, James입니다. 질문에 기꺼이 답변드리겠습니다. 이 프로그램의 좋은 점은 모든 관련 바이오마커와 승인에 잠재적으로 사용될 수 있는 바이오마커까지 모두 혈액 기반이라는 것입니다.

CSTK-09, APOC3를 혈액에서 측정할 수 있으며, LDL 콜레스테롤과 트리글리세라이드, Apo B, 비-HDL 콜레스테롤 또한 모두 저희가 측정하기 매우 용이합니다. 따라서 이 부분에 주로 집중할 것이며, 초기 데이터 발표에서 안전성 또한 중요하게 다룰 것입니다. 향후 계획에 대해서는 현재 논의 중입니다. 추가적인 제한적인 2상 임상 시험을 고려할 수도 있으며, 이는 본 연구의 일부로 진행될 수도 있습니다.

그리고 장기적으로는 결과 연구로 신속하게 나아갈 것입니다. 개발 계획 및 연구 설계에 대해 더 많은 정보가 있을 것이며, 올해 말에 있을 데이터 발표를 기대하고 있습니다.

다음 질문은 Chardan Capital Markets의 Keay Nakae입니다.

PNPLA에 대한 Madrigal 라이선스 계약에 대해 질문이 있습니다. 자본 배분 전략 관점에서, 이 약물을 자체적으로 더 진행시키는 대신 이 시점에 이 거래를 하는 것이 왜 합리적이라고 생각하시는지 설명해 주시겠습니까?

네, 좋은 질문입니다. ARO-PNPLA3가 어디서 왔는지 다시 한번 상기시켜 드리겠습니다. 저희가 독립적으로 개발한 것이 아닙니다. 이는 Janssen과의 계약의 일부였으며, [ HBV FSP ]를 중심으로 했지만 몇 가지 추가적인 표적도 포함되었습니다. 이것이 그 표적 중 하나였습니다. 그래서 저희가 그들을 위해 개발했습니다. 그들이 1상 임상을 진행했습니다.

1상 임상 결과는 매우 인상적이었습니다. 단 한 번의 투여 후, 동형접합 환자에서 간 지방이 약 40% 감소하는 것을 보았습니다. 그래서 저희에게는 흥미로운 결과였습니다. 제가 이해하기로는 Janssen이 NASH 사업에서 철수하기로 결정했습니다. 그래서 해당 자산은 저희에게 반환되었습니다. 저희는 이에 대해 어떠한 비용도 지출하지 않았습니다. 이를 앞으로 진행하는 것을 고려할 때, NASH에 주로 집중하는 회사에게는 매우 매력적인 표적이라고 생각합니다.

이는 유전적으로 정의된 인구 집단입니다. 이것이 좋은 소식이자 나쁜 소식입니다. 좋은 점은 상당히 구체적이라는 것입니다. 여기서의 과제는 동반 진단 요소가 포함될 것이라는 점입니다. 그리고 이를 진행하기 위해 순수 NASH 기업을 찾는 것이 저희에게 합리적이었습니다. 물론 Madrigal은 현재 최고의 기업이라고 생각합니다. 저희가 지금 당장 2상 임상을 진행하기 위해 많은 돈을 지출하는 것은 합리적이지 않았습니다.

그러한 연구는 다소 길고 저희에게 합리적인 것보다 더 비쌀 수 있습니다. 저희는 매우 큰 파이프라인을 가지고 있습니다. 저희가 자체적으로 추진하고 있는 몇 가지 매우 흥미로운 프로그램들이 있습니다. 그리고 저희가 장기적으로 보유할 것이라고 더 확신하는 프로그램에 자본을 배분하는 것이 ROI가 더 좋을 것이라고 생각합니다. 그래서 저희는 그렇게 결정했습니다.

Madrigal을 파트너로 맞이하게 되어 매우 기쁘게 생각합니다. 그들이 이 약물을 개발하게 되어 기쁘게 생각합니다. 좋은 약이며, 결국 상용화하게 되어 기쁘게 생각합니다. 그래서 저희는 이 거래에 대해 만족합니다.

질의응답 시간이 종료되었습니다. 이제 Chris Anzalone에게 마무리 발언을 부탁드립니다.

오늘 참석해주신 모든 분들께 감사드립니다. 앞으로도 여러분을 뵙기를 기대합니다.

오늘 컨퍼런스 참여에 감사드립니다. 이것으로 프로그램을 마치겠습니다. 이제 연결을 해제하셔도 됩니다.